Givinostat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 6. Juni 2025 Givinostat (Duvyzat, Italfarmaco) als Orphan Drug zur oralen Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren und bei gleichzeitiger Behandlung mit Kortikosteroiden zugelassen.

Givinostat ist ein Klasse-I- und -II-Histon-Deacetylase(HDAC)-Hemmer, der die unkontrollierte Aktivität der HDAC, die zum Krankheitsbild der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beiträgt, in dystrophen Muskeln moduliert. Es wurde nachgewiesen, dass die HDAC-Hemmung durch Givinostat die Schädigung der Muskelfasern, die chronische Muskelentzündung, die Fibrose und die Fetteinlagerungen reduziert. Der Wirkungsmechanismus von Givinostat ist unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation des Dystrophin-Gens, die die Krankheit verursacht.

In der EPIDYS-Studie wurden die Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat bei DMD-Patienten beurteilt.

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Linvoseltamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2025 Linvoseltamab (Lynozyfic, Regeneron) zur parenteralen Monotherapie erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom zugelassen, die zuvor bereits mindestens 3 Therapien erhalten haben, darunter ein Proteasom-Inhibitor, einen  Immunmodulator und einen monoklonalen Anti-CD38-Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. 

Linvoseltamab ist ein humaner, IgG4-basierter, bispezifischer Antikörper, der an CD3, ein mit dem T-Zell-Rezeptor-Komplex assoziiertes T-Zell-Antigen, und an das BZell-Reifungsantigen (BCMA) bindet, das auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen multiplen Myeloms sowie von B-Zellen und  Plasmazellen im Spätstadium exprimiert wird. Die gleichzeitige Bindung beider Arme von Linvoseltamab führt zur Bildung einer Synapse zwischen der T-Zelle und der BCMA-exprimierenden Zelle, was eine T-Zell-Aktivierung und Erzeugung einer polyklonalen zytotoxischen T-Zell-Antwort auslöst, die wiederum eine umgeleitete Lyse der Zielzellen verursacht, einschließlich der malignen Zellen der B-Linie des multiplen Myeloms. Dieser Effekt tritt unabhängig von der Spezifität der T-Zell-Rezeptoren oder der Abhängigkeit von Molekülen des Haupthistokompatibilitätskomplexes (major histocompatibility complex, MHC) der Klasse 1 auf der Oberfläche der Antigen-präsentierenden Zellen auf. 

Die Wirksamkeit von Linvoseltamab wurde bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom in der offenen, multizentrischen Multikohortenstudie LINKER‐MM1 der Phase I/II untersucht. 

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Beremagen Geperpavec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2025 Beremagen Geperpavec (Vyjuvek, Krystal Biotech) zugelassen als Orphan Drug zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).

Beremagen Geperpavec ist ein replikationsdefekter Herpes-Simplex-Typ-1 (HSV-1)-basierter Gentherapievektor, der genetisch modifiziert wurde, um das humane Typ-VII-Kollagen-Protein (COL7) unter der Kontrolle des humanen Cytomegalovirus (hCMV)-Promotors zu exprimieren.

Bei kutaner Applikation auf die Wunden kann Beremagen Geperpavec sowohl Keratinozyten als auch Fibroblasten transduzieren. Nachdem Beremagen Geperpavec in die Zellen gelangt ist, wird das Vektorgenom in den Zellkern transportiert, wo es sich nicht in die Wirtszell-DNA integriert oder auf andere Weise damit interagiert. Sobald es sich im Zellkern befindet, wird die Transkription des codierten humanen COL7A1 initiiert. Die resultierenden Transkripte ermöglichen die Produktion und Sezernierung von COL7 durch die Zelle in seiner reifen Form. Diese COL7-Moleküle ordnen sich zu langen, dünnen Bündeln an, die Verankerungsfibrillen bilden. Die Verankerungsfibrillen halten die Epidermis und die Dermis zusammen und sind für die Erhaltung der Hautintegrität von wesentlicher Bedeutung. 

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Lecanemab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2025 Lecanemab (Leqembi, Eisai) zur Behandlung erwachsener Patienten mit klinisch diagnostizierter leichter kognitiver Störung (mild cognitive impairment, MCI) und leichter Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit (zusammengenommen frühe Alzheimer-Krankheit)  zugelassen, bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt ist und die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Nichtträger oder heterozygote ApoE ε4-Träger sind. Damit eignet sich Lecanemab nur für einen kleinen Teil der Patienten mit Alzheimer-Erkrankung. Lecanemab unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Lecanemab ist ein monoklonaler IgG1-Antikörper, der gegen aggregierte lösliche und unlösliche Formen von Amyloid-Beta gerichtet ist und Amyloid-Beta-Plaques reduzieren kann. 

Die Wirksamkeit von Lecanemab wurde in einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Parallelgruppenstudie (Studie 301) bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit (Patienten mit bestätigtem Vorliegen einer Amyloid-Pathologie und einer leichten kognitiven Störung [62 % der Patienten] oder Demenz im leichten Erkrankungsstadium [38 % der Patienten]) untersucht. 

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EPAR der EMA

Datopotamab Deruxtecan von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 4. April 2025 Datopotamab Deruxtecan (Datroway, Daiichi Sankyo) zur parenteralen Monotherapie von erwachsenen Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Hormonrezeptor(HR)-positivem, HER2-negativem Brustkrebs zugelassen, die bereits eine endokrine Therapie und mindestens eine Chemotherapielinie im fortgeschrittenen Stadium erhalten haben.

Datopotamab Deruxtecan ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (AWK), das einen humanisierten monoklonalen Anti-TROP2-IgG1-Antikörper enthält, welcher in Säugetierzellen (Ovarialzellen des chinesischen Hamsters) gebildet wird und über einen Tetrapeptid-basierten, abspaltbaren Linker kovalent an Deruxtecan (DXd), ein Exatecan-Derivat und Topoisomerase-I-Inhibitor, gebunden ist. An jedes Antikörpermolekül sind ungefähr 4 Deruxtecan-Moleküle gebunden.

Der Antikörper bindet an TROP2, das auf der Oberfläche bestimmter Tumorzellen exprimiert wird. Nach  der Bindung wird Datopotamab Deruxtecan in die Tumorzellen internalisiert. Die anschließende  Freisetzung von DXd führt zu DNASchäden und apoptotischem Zelltod durch Hemmung der Topoisomerase I. 

Die Wirksamkeit wurde in TROPION-Breast01 untersucht, einer multizentrischen, offenen,  randomisierten Studie mit 732 Patienten mit inoperablem oder metastasiertem HR-positivem, HER2-negativem (IHC 0, IHC1+ oder IHC2+/ISH-) Brustkrebs.

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Tisotumab Vedotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. März 2025 Tisotumab Vedotin (Tivdak, Pfizer) zur Monotherapie von erwachsenen Patientinnen mit rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom und  Krankheitsprogression unter oder nach einer systemischen Therapie zugelassen. 

Tisotumab Vedotin ist ein auf den Gewebefaktor (tissue factor, TF) gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (AWK). Das Zell-Oberflächenprotein TF wird im Vergleich zu normalem Gewebe auf einer Reihe von soliden Tumoren in erhöhter Konzentration exprimiert. Das niedermolekulare MMAE wirkt als Mikrotubuli-Disruptor und ist mit dem Antikörper über einen proteolytisch spaltbaren Linker verbunden. Tisotumab vedotin bindet an TF-exprimierende Tumorzellen, der AWK-TF-Komplex wird internalisiert und MMAE durch proteolytische Spaltung lokal freigesetzt. MMAE unterbricht das Mikrotubuli-Netzwerk von sich aktiv teilenden Zellen, was zu einem Zellzyklusstillstand und apoptotischem Zelltod führt.

Die Wirksamkeit von Tisotumab Vedotin wurde in einer offenen, multizentrischen, randomisierten Phase-3-Studie (SGNTV-003) bei 502 Patientinnen mit rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom untersucht, die zuvor eine oder zwei systemische Therapien erhalten hatten, darunter eine Doublet-Chemotherapie (Patientinnen ohne vorherige platinhaltige Therapie durften aufgenommen werden) mit oder ohne Bevacizumab und einem PD-1-/PD-L1-Inhibitor, sofern geeignet und verfügbar. 

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Imeltestat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 7. März 2025 Imetelstat (Rytelo, Geron) zugelassen zur parenteralen  Monotherapie erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko ohne isolierte zytogenetische Deletion 5q-Anomalie (nondel 5q), die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend ansprachen oder für eine solche nicht in Frage kommen.

Imetelstat ist ein Oligonukleotid-Telomerase-Inhibitor, der an die Template-Region der RNAUntereinheit  der humanen Telomerase (hTR) bindet, was die Telomerbindung verhindert. Die Telomerase-Aktivität und die Expression der RNA der humanen Telomerase-ReverseTranskriptase (hTERT) sind bei MDS sowie in malignen Stamm- und Vorläuferzellen nachweislich signifikant erhöht. Die Behandlung mit Imetelstat führt zu einer Verkürzung der Telomerlänge, hemmt die Proliferation maligner Stamm- und Vorläuferzellen und induziert den apoptotischen Zelltod, was zu einer Verringerung maligner Klone führt.

Die Wirksamkeit von Imetelstat wurde in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studie IMerge (MDS3001) an 178 erwachsenen Patienten mit Niedrigrisiko-MDS nach dem International Prognostic Scoring System (IPSS) untersucht, die auf Transfusionen angewiesen waren.

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Pneumokokken-Konjugatvakzine (21-valent) von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. März 2025 21-valente Pneumokokken-Konjugat-Vakzine (Capvaxive, MSD) bei Erwachsenen ab 18 Jahren für die aktive Immunisierung zur Prävention von invasiven Erkrankungen und Pneumonien, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden, zugelassen.

Die im Impfstoff enthaltenen Serotypen sind: 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, deOAc15Ba, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F und 35B. Er ist indiziert für Erwachsene und deckt die Serotypen ab, die im Vergleich zu Serotypen in bisherigen Pneumokokken-Impfstoffen mehr Fälle von invasiven Erkrankungen bei Erwachsenen ≥ 60 Jahren verursachten. Die Zulassung basiert auf Daten zur Sicherheit und Immunogenität aus dem klinischen Phase-3-STRIDE-Studienprogramm.

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Eplontersen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 6. März 2025 Eplontersen (Wainzua, AstraZeneca) als Orphan Drug für die parenterale Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen.

Eplontersen ist ein N-Acetylgalactosamin(GalNAc)-konjugiertes 2′-O-2-Methoxyethyl-modifiziertes 

chimäres Gapmer-Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem Backbone aus Phosphorthioat und  Phosphodiester-Internukleotidbindungen. 

Das GalNAc-Konjugat ermöglicht die gezielte Abgabe des ASO an Hepatozyten. Die selektive Bindung von Eplontersen an die Transthyretin(TTR)-Messenger-RNA (mRNA) in den Hepatozyten führt zum  Abbau sowohl der mutierten als auch der wildtypischen (normalen) TTR-mRNA. Dies verhindert die Synthese von TTR-Protein in der Leber, was zu einer signifikanten Verringerung der von der Leber in den Blutkreislauf ausgeschiedenen Mengen an mutiertem und wildtypischem TTR-Protein führt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen wurden in einer randomisierten, multizentrischen,  offenen Studie (NEURO-TTRansform) mit 168 erwachsenen Patienten mit ATTRv-PN untersucht.

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Seladelpar von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Februar 2025 Seladelpar (Seladelpar-Gilead) als Orphan Drug für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) zugelassen bei  Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, 

Seladelpar ist ein Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors delta (PPARδ) oder Delpar. PPARδ ist ein Kernrezeptor, der in der Leber und in anderen Geweben exprimiert wird. Die Aktivierung von PPARδ verringert die Gallensäuresynthese in der Leber durch die Fibroblasten-Wachstumsfaktor- 21(Fibroblast Growth Factor 21, FGF21)-abhängige Herunterregulierung von CYP7A1, dem wichtigsten Enzym für die Gallensäuresynthese aus Cholesterin, und durch die Verringerung der Cholesterinsynthese und -resorption. Diese Wirkungen führen zu einer niedrigeren Exposition gegenüber Gallensäure in der  Leber und zu verminderten Konzentrationen der zirkulierenden Gallensäure.

In klinischen Studien wurde innerhalb von einer Woche eine Reduktion der ALP-Spiegel (Spiegel der 

alkalischen Phosphatase) beobachtet, wobei die Spiegel bis Monat 3 weiter abnahmen und bis Monat 24 aufrechterhalten wurden.

In der RESPONSE-Studie führte die Behandlung mit Seladelpar bei Patienten mit mittelschwerem bis

schwerem Pruritus nach 6 bzw. 12 Monaten zu einer Verringerung von Interleukin-31 (IL-31).

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Belzutifan von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Belzutifan (Welireg, MSD) zur oralen Monotherapie des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen zugelassen, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist. Außerdem ist es als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen zugelassen, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.

Belzutifan ist ein Inhibitor des Hypoxie-induzierbaren Transkriptionsfaktors 2 alpha (HIF-2α). Bei normaler Sauerstoffsättigung wird HIF-2α zielgerichtet vom VHL-Protein abgebaut. Eine Beeinträchtigung der VHL-Proteinfunktion führt zu einer Akkumulation von HIF-2α. Folglich wandert HIF-2α in den Zellkern und reguliert die Expression von Genen, die mit zellulärer Proliferation, Angiogenese und Tumorwachstum in Zusammenhang stehen. 

Belzutifan bindet an HIF2α und blockiert bei Hypoxie oder Beeinträchtigung der VHL-Proteinfunktion die HIF-2α-HIF-1βInteraktion, was zu einer verringerten Transkription und Expression von HIF-2α-Zielgenen führt.

Bei 746 erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC) wurde die Wirksamkeit von Belzutifan wurde in LITESPARK-005, einer offenen, randomisierten klinischen Phase-3-Studie im Vergleich zu Everolimus untersucht. 

Bei 61 Patienten mit VHL-Syndrom assoziierten Tumoren wurde Belzutifan in der der offenen Phase-2-Studie LITESPARK-004 untersucht. 

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Nemolizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Nemolizumab (Nemluvio, Galderma) zur parenteralen Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen. Außerdem kann es zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis angewendet werden, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen.

Nemolizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG2-Antikörper, der die Interleukin-31-(IL-31-)-Signaltransduktion hemmt, indem er selektiv an den Interleukin-31-Rezeptor alpha (IL-31 RA) bindet. Nemolizumab hemmt IL-31-induzierte Reaktionen, einschließlich der Freisetzung von proinflammatorischen Zytokinen und Chemokinen. 

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Nemolizumab mit begleitender topischer Hintergrundtherapie wurde in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien (ARCADIA 1 und ARCADIA 2) untersucht, in die insgesamt 1 728 Studienteilnehmer ab 12 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis aufgenommen wurden, die durch topische Behandlungen nicht ausreichend kontrolliert werden konnte.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Nemolizumab als Monotherapie wurde in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien (OLYMPIA 1 und OLYMPIA 2) untersucht, in die insgesamt 560 Patienten ab 18 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis aufgenommen wurden. 

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Tiratricol von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Tiratricol (Emcitate, Rare Thyroid Therapeutics Int) zur oralen Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8)(Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt zugelassen.

Tiratricol (3,3',5-Triiodthyroessigsäure) ist ein natürlich zirkulierender Metabolit des aktiven Schilddrüsenhormons T3 mit einer hohen strukturellen Ähnlichkeit. Er wird über den gleichen Weg abgebaut (Deiodierung und Konjugation) und über Galle und Urin eliminiert. Tiratricol ist biologisch aktiv, bindet mit hoher Affinität an die Schilddrüsenhormonrezeptoren TRα und TRß und zeigt ähnliche biologische Wirkungen wie T3, wenn auch mit unterschiedlicher Gewebespezifität. Es wurde  nachgewiesen, dass Tiratricol im Gegensatz zu T3 und T4 ohne einen funktionierenden MCT8-

Transporter in die von MCT8 abhängigen Zellen eindringen kann. Tiratricol kann dadurch T3 in MCT8-abhängigem Gewebe ersetzen und die normale Schilddrüsenhormonaktivität in diesen Geweben wieder herstellen.

Die Wirkung von Tiratricol bei der Behandlung von Patienten mit MCT8-Mangel wurde in einer einarmigen, offenen, multizentrischen Studie (Triac-Studie I) mit 46 Patienten untersucht. 

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Zapomeran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Zapomeran (Kostaive, Arcturus Ther.) bei Personen ab 18 Jahren für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 verursacht durch SARS-CoV-2 zugelassen.

Zapomeran besteht aus einer selbstamplifizierenden mRNA, die für das Spike-Protein von SARS-CoV-2 kodiert und in Lipid-Nanopartikeln verkapselt ist. Die selbstamplifizierende mRNA ist so konzipiert, dass nach der intramuskulären Injektion zusätzliche mRNA-Kopien in den Wirtszellen produziert werden, um eine verstärkte Expression des Spike-Protein-Antigens zu erzielen. Dies führt zu neutralisierenden Antikörpern und zellulären Immunantworten auf das Spike-Antigen, was zum Schutz gegen COVID-19 beiträgt. Die mRNA-Selbstamplifikation ist vorübergehend und erzeugt keine infektiösen Partikel.

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Info der EMA

Acoramidis von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 11. Februar 2025 Acoramidis (Beyonttra, BridgeBio Europe BV) zur oralen Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen.

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie wird durch die Dissoziation des Transthyretin-(TTR-)Tetramers in seine Monomere ausgelöst. Durch Fehlfaltung aggregieren diese zu oligomeren Amyloid-Vorläufern, die sich im Herzen ablagern, wo sie sich zu Amyloidfibrillen organisieren. 

Acoramidis ist wie z. B. Tafamidis, Diflunisal oder Tolcapon ein spezifischer TTR-Stabilisator. Acoramidis bildet Wasserstoffbrückenbindungen mit benachbarten Serinresten innerhalb beider Thyroxin-Bindungsstellen des Tetramers und ahmt damit die Wirkungsweise der protektiven T119M Variante nach. Diese Wechselwirkung erhöht die Stabilität des Tetramers, hemmt seine Dissoziation in Monomere und verlangsamt so den amyloidogenen Prozess, der zu ATTR-CM führt.

Unter Acoramidis wurde eine nahezu vollständige Transthyretin-Stabilisierung beim Wildtyp und bei allen getesteten amyloidogenen Genotypvarianten beobachtet, einschließlich der am weitesten verbreiteten Genotypen V30M (p.V50M), T60A (p.T80A) und V122I (p.V142I).

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Acoramidis wurden in der randomisierten doppelblinden Phase-3-Studie ATTRibute-CM untersucht.

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Catumaxomab von der EU-Kommission erneut zugelassen

Die EU-Kommission hat am 10. Februar 2025 Catumaxomab (Korjuny, Lindis Biotech) erneut zur intraperitonealen Behandlung des malignen Aszites bei Erwachsenen mit EpCAM(epitheliales Zelladhäsionsmolekül)-positiven Karzinomen zugelassen, für die keine weitere systemische Krebstherapie infrage kommt.

Catumaxomab war bereits im Mai 2009 als Removab (Fresenius) für diese Indikation zugelassen worden, diese Zulassung wurde im März 2017 auf Wunsch des Herstellers widerrufen. 

Catumaxomab ist ein trifunktionaler monoklonaler Ratte-Maus-Hybridantikörper, der speziell gegen das epitheliale Zelladhäsionsmolekül (EpCAM) und das CD3-Antigen gerichtet ist. Der Zulassung lagen die gleichen Studien zugrunde wie 2009.

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Garadacimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 10. Februar 2025 Garadacimab (Andembry, CLS Behring) zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Der Antikörper Garadacimab bindet an die katalytische Domäne des aktivierten Faktors XII (FXIIa und βFXIIa) und hemmt dessen katalytische Aktivität. Durch die Hemmung von FXIIa, dem ersten im Kontaktsystem aktivierten Faktor, werden die Aktivierung von Präkallikrein zu Kallikrein und die Bildung von Bradykinin blockiert. Dies beugt HAE-Attacken vor, die mit Entzündungen und Schwellungen einhergehen.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Garadacimab wurden in der randomisierten doppelblinden Phase-3-Studie Vanguard untersucht. 

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Serplulimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 3. Februar 2025 Serplulimab (Hetronifly, Henlus) in Kombination mit Carboplatin und Etoposid für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem  Bronchialkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC) zugelassen.

Serplulimab ist ein PD-1-Rezeptorantagonist, der die Interaktion des Rezeptors mit den Liganden PD-L1 und PD-L2 blockiert. 
Die Wirksamkeit von Serplulimab in Kombination mit Carboplatin plus Etoposid zur  Erstlinien-Behandlung von ES-SCLC wurde in der randomisierten, doppelblinden ASTRUM-005-Studie untersucht.

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Sipavibart von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Januar 2025 Sipavibart (Kavigale, AstraZeneca) für die parenterale Präexpositionsprophylaxe einer Coronavirus-19-Erkrankung bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12  Jahren mit mindestens 40 kg Körpergewicht zugelassen, die aufgrund einer Erkrankung oder  immunsuppressiver Behandlungen immungeschwächt sind.

Sipavibart ist ein rekombinanter humaner monoklonaler IgG1-Antikörper, der durch die Bindung an die Rezeptorbindungsdomäne des Spike-Proteins von SARS-CoV-2 eine passive Immunisierung bewirkt. Sipavibart ist lang wirksam und weist Aminosäurensubstitutionen auf, um die Halbwertszeit des  Antikörpers zu verlängern und die Antikörper-Effektorfunktion sowie das potenzielle Risiko einer antikörperabhängigen Krankheitsverstärkung zu verringern.

In der Phase-3-Studie SUPERNOVA wurden die Wirksamkeit von Sipavibart untersucht. Eingeschlossen waren ausschließlich immungeschwächte Patienten. Die Studie zeigt positive Ergebnisse im Bezug auf die Sicherheit und Wirksamkeit von Sipavibart bei der Prävention von symptomatischem COVID-19 bei immungeschwächten Patienten im Vergleich zur Kontrollgruppe. 

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Lazertinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Januar 2025 Lazertinib (Lazcluze,  Janssen-Cilag) in Kombination mit Amivantamab zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit EGFR- Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen zugelassen.

Lazertinib ist ein irreversibler EGFR-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI). Es hemmt selektiv sowohl primäre  aktivierende EGFR-Mutationen (Exon-19-Deletionen und Exon-21-L858RSubstitutionsmutationen) als  auch die EGFR-T790M-Resistenzmutation, während es weniger Aktivität gegen Wildtyp-EGFR hat.

Wirksamkeit und Sicherheit von Lazertinib in Kombination mit Amivantamab wurden in der randomisierten, offenen, multizentrische Phase-III-Studie MARIPOSA im Vergleich zu Osimertinib in der Erstlinienbehandlung von Patienten mit EGFR-mutiertem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem  NSCLC untersucht, die nicht für eine kurative Therapie geeignet waren. 

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Vilobelimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Januar 2015 Vilobelimab (Gohibic, Inflax) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit SARS-CoV2-induziertem akutem Atemnotsyndrom (ARDS) zugelassen, die systemische  Kortikosteroide im Rahmen des Behandlungsstandards und eine invasive mechanische Beatmung (IMV) (mit oder ohne extrakorporale Membranoxygenation (ECMO)) erhalten.

Vilobelimab ist ein monoklonaler IgG4-Antikörper humanen/murinen Ursprungs, der spezifisch das lösliche menschliche Komplementfragment C5a hemmt. 

Die Verringerung der C5a-Plasmakonzentrationen als Reaktion auf die Behandlung mit Vilobelimab wurde in der Phase-III-Studie PANAMO analysiert. Im Allgemeinen waren die C5a-Ausgangsspiegel bei diesen Patienten im Vergleich zu den Mittelwerten bei gesunden Probanden erhöht, und die Behandlung mit Vilobelimab reduzierte die mittleren C5a-Ausgangsspiegel.

Die Wirksamkeit von Vilobelimab wurde in der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten, multinationalen, multizentrischen Phase-III-Studie PANAMO untersucht, in der Vilobelimab zur Behandlung von COVID-19 bei erwachsenen (≥ 18 Jahre) Patienten beurteilt wurde, die eine invasive mechanische Beatmung (mit oder ohne extrakorporale Membranoxygenation (ECMO)) benötigten.

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Repotrectinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Januar 2025 Repotrectinib (Augtyro, BMS) zur oralen Monotherapie erwachsener Patienten mit ROS1 -positivem fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) zugelassen. 

Repotrectinib  ist als Monotherapie zur Behandlung von fortgeschrittenen soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren indiziert,

- die zuvor einen NTRK-Inhibitor erhalten haben oder

- die bisher keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben und bei denen Therapieoptionen, die nicht auf

NTRK abzielen, einen begrenzten klinischen Nutzen bieten oder ausgeschöpft sind.

Repotrectinib ist ein Inhibitor der proto-onkogenen Tyrosin-Proteinkinase ROS1, der

Tropomyosin-Rezeptortyrosinkinasen (TRK) TRKA, TRKB, TRKC und der anaplastischen

Lymphomkinase (ALK).

Die Wirksamkeit von Repotrectinib wurde in einer klinischen multizentrischen, einarmigen, offenen

Multikohortenstudie der Phase I/II (TRIDENT-1) bei erwachsenen Patienten mit soliden Tumoren mit

ROS1- oder NTRK1-3-Translokationen untersucht.

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