Die EU-Kommission hat am 25. August 2025 Dororubicel plus allogene Nabelschnur CD34-Zellen (Zemcelpro, Cordex Biologics Intern. Ltd.) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit hämatologischer maligner Erkrankung zugelassen, bei denen eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung erforderlich ist und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen zur Verfügung stehen.
Zemcelpro ist eine auf kryokonservierten allogenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen basierende Therapie, die zwei Zellkomponenten enthält, die expandierte und die nicht expandierte Komponente, die beide aus derselben patientenspezifischen Nabelschnurblut-Einheit (Cord Blood Unit, CBU) stammen.
Die expandierte Komponente Dorocubicel (expandierte CD34+-Zellen), besteht aus der ex vivo in Anwesenheit von UM171 expandierten CD34+-Fraktion. Die nicht expandierte Komponente, bezeichnet als nicht expandierte CD34-negative bzw. CD34-Zellen, besteht aus der CD34-Fraktion, welche die CD3+-Zellen als aktive Fraktion enthält.
Der primäre Wirkungsmechanismus von Dorocubicel liegt in der Unterstützung der Wiederherstellung des blutbildenden Systems und der Immunrekonstitution durch die Aktivität expandierter hämatopoetischer CD34+-Stammzellen.
Die nicht expandierten C34-Zellen, die hauptsächlich aus CD3+-T-Zellen bestehen, spielen eine ergänzende Rolle, indem sie die Immunrekonstitution unterstützen und nach der Transplantation Graft-versus-Leukemia (GvL)-Reaktionen hervorrufen.
Hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen aus Zemcelpro wandern in das Knochenmark, wo sie sich teilen, heranreifen und sich zu allen hämatologischen Zelllinien differenzieren. Die reifen Zellen werden im Blutkreislauf freigesetzt, wo einige zirkulieren und andere ins Gewebe migrieren und die Blutwerte und die Funktion, einschließlich der Immunfunktion, von Blutzellen aus dem Knochenmark teilweise oder ganz wiederherstellen.
Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Zemcelpro bei Patienten mit hämatologischer maligner Erkrankung, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erforderlich machte, wurden u.a. in zwei offenen, unkontrollierten, einarmigen Studien ohne Vergleich mit anderen Arten von Spenderzellen untersucht, und zwar bei Patienten mit Hochrisiko-Leukämie und Myelodysplasie (ECT-001-CB.002 (002), n = 30 und ECT-001-CB.004 (004), n = 30).
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