Mirdametinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Mirdametinib (Ezmekly, SpringWorks Therap.) als Orphan Drug bedingt zur oralen Monotherapie symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome (PN) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ab 2 Jahren zugelassen.

Mirdametinib ist ein selektiver, nicht kompetitiver Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinasen 1 und 2 (MEK1/2). Die MEK-Inhibition kann die Proliferation und das Überleben von Tumorzellen, bei denen der RAF/MEK/ERK-Signalweg aktiviert ist, hemmen.

In der ReNeu-Studie, einer multizentrischen, unverblindeten einarmigen Phase-II-Studie mit 114 Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren mit symptomatischem inoperablem, signifikante Morbidität verursachendem NF1‑PN, wurde die Wirksamkeit von Mirdametinib untersucht. 

Quelle 
Epar der EMA

Selumetinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juni 2021 Selumetinib (Koseluga, AstraZeneca) zur oralen Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1)  bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen unter besonderen Bedingungen zugelassen.

Selumetinib ist ein selektiver Inhibitor von MEK1/2, der Mitogen-aktivierten Proteinkinase-Kinase 1 und 2.  Selumetinib blockiert die MEK-Aktivität und den RAF-MEK-ERK-Signalweg. Eine MEK-Inhibition kann folglich die Proliferation und das Überleben von Tumorzellen, bei denen der RAF-MEK-ERK-Signalweg aktiviert ist, hemmen.

Die Wirksamkeit von Selumetinib wurde in einer unverblindeten, multizentrischen, einarmigen Studie (SPRINT) Phase II Stratum 1 an 50 pädiatrischen NF1-Patienten mit inoperablem PN und erheblicher Morbidität untersucht. 

Quelle

EPAR der EMA