Diflunisal von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Diflunisal (Attrogy, Purpose Pharma International) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zur oralen Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zugelassen.

Diflunisal ist ein Salicylat, das ursprünglich wegen seiner entzündungshemmenden, schmerzstillenden und fiebersenkenden Eigenschaften verwendet wurde.

Dann wurde gezeigt, dass Diflunisal ein wirkstarker Stabilisator des tetrameren Transthyretins (TTR) ist, das das Tetramer wirksam gegen den Zerfall in die TTR-Monomere stabilisiert, die für die Pathologie der Amyloidose verantwortlich sind.

Wirksamkeit und Sicherheit von Diflunisal wurden in einer internationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie untersucht.

Quelle

Info der EMA

Vutrisiran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. September 2022 Vutrisiran (Amvuttra, Alnylam) als Orphan Drug zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2a zugelassen.

Vutrisiran ist eine chemisch stabilisierte doppelsträngige Small-Interfering Ribonukleinsäure (siRNA), die speziell auf Varianten von Transthyretin(TTR)-Boten-RNA (mRNA) und deren Wildtyp abzielt und kovalent an einen Liganden gebunden ist, der drei NAcetylgalactosamin(GalNAc)-Rest enthält, um die  Aufnahme der siRNA in die Hepatozyten zu ermöglichen.

Durch einen natürlichen Prozess, der als RNA-Interferenz (RNAi) bezeichnet wird, bewirkt Vutrisiran den katalytischen Abbau der TTR-mRNA in der Leber, was zu einer Reduktion der Spiegel von Varianten- und Wildtyp-TTR-Proteinen im Serum führt.

Die Wirksamkeit von Vutrisiran wurde in einer globalen, randomisierten, offenen klinischen Studie (HELIOS-A) bei erwachsenen Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie untersucht.

Quelle

Info der EMA