Plozasiran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Plozasiran (Redemplo, Arrohead Pharmaceuticals) als Orphan Drug als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen. 

Plozasiran ist eine kleine interferierende RNA (small interfering RNA bzw. siRNA, doppelsträngiges Oligonukleotid), die mit N-Acetylgalactosamin konjugiert ist, um den Transport zu und die Aufnahme durch Hepatozyten zu erleichtern. In Hepatozyten baut Plozasiran die mRNA für Apolipoprotein C3 (APOC3) selektiv durch den RNA-Interferenzmechanismus ab, was zu einem reduzierten APOC3-Proteinspiegel in Leber und Serum führt. Dadurch wiederum erhöht sich die Aktivität der Lipoproteinlipase und die Aufnahme TG-reicher Lipoproteinreste durch Hepatozyten, was zu einer Senkung der TG-Werte im Serum führt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Plozasiran wurden bei Patienten mit FCS in der PALISADE-Studie und der offenen Verlängerungsstudie OLE untersucht.

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Tolebrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Tolebrutinib (Cenrifki, Sanofi Winthrop) für die orale Behandlung von erwachsenen Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) ohne Schübe in den letzten 2 Jahren zugelassen.

Tolebrutinib ist ein Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK). Der genaue Mechanismus, durch den Tolebrutinib seine therapeutische Wirkung bei MS entfaltet, ist nicht vollständig aufgeklärt; es gibt jedoch Hinweise darauf, dass es die Aktivierung von B-Zellen, Makrophagen und Mikroglia in der Peripherie und im ZNS hemmt.

Die Wirksamkeit von Tolebrutinib wurde bei 1.131 SPMS-Patienten in der Phase-III-Studie EFC16645 (HERCULES) untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, zweiarmigen, placebokontrollierten, multizentrischen, ereignisgesteuerten Parallelgruppenstudie mit variabler Behandlungsdauer von circa 24 bis 48 Monaten bei Erwachsenen.

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Tarlatamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Tarlatamab (Imdylltra, Amgen)  als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (extensive-stage small cell lung cancer, ES-SCLC) zugelassen, die nach Krankheitsprogression während oder nach einer Erstlinienbehandlung basierend auf platinhaltiger Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.

Tarlatamab ist ein bispezifischer, gegen den Delta-like-Liganden 3 (DLL3) gerichteter CD3-T-Zell-Engager, der an den auf der Oberfläche von Tumorzellen exprimierten DLL3 und an das auf der

Oberfläche von T-Zellen exprimierte CD3 bindet. Die bispezifische Bindung von Tarlatamab an T-Zellen und DLL3-positive Tumorzellen löst eine Aktivierung von T-Zellen, die Produktion von inflammatorischen Zytokinen sowie die Freisetzung zytotoxischer Proteine aus, was zu einer gerichteten Lyse von Tumorzellen führt. 

Die Wirksamkeit von Darlatamab wurde in einer multizentrischen, randomisierten, offenen Phase-III-Studie (DeLLphi-304) untersucht.

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Lurbinectedin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Lurbinectedin (ZepZelca, Pharma Mar) in Kombination mit Atezolizumab zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium zugelassen, deren Erkrankung nach einer Erstlinien-Induktionstherapie mit  Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid keine Krankheitsprogression aufweist.

Lurbinectedin hemmt den onkogenen Transkriptionsprozess durch 

• Bindung an CG-reiche DNASequenzen innerhalb von Promotoren proteinkodierender Gene; 
• die Entfernung von onkogenen Transkriptionsfaktoren von ihren Bindungsstellen und 
• das Anhalten der Elongation durch die RNA-Polymerase II sowie den spezifischen Abbau durch das Ubiquitin-/Proteasom-System. 

Diese Prozesse bringen den Zellzyklus zum Stillstand und führen zur Apoptose von Tumorzellen. 

Die Wirksamkeit einer Erhaltungstherapie mit ZEPZELCA in Kombination mit Atezolizumab wurde in IMforte, einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie bei 483 Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium im Rahmen der Erstlinienbehandlung untersucht.

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Nadofaragen firadenovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Mai 2026 das Gentherapeutikum Nadofaragen firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumore zugelassen.

Nadofaragen firadenovec ist ein Gentherapeutikum, welches das Gen für die Expression des humanen Interferon-alfa-2b (IFNα2b)-Proteins in die Blasenzellen einschleust. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adenoviralen Vektor vom Typ 5, der die cDNA des Transgens für IFNα2b unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Immediate-Early-Promotors enthält. 

Nadofaragen firadenovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in menschlichen embryonalen Nierenzellen hergestellt.

Die intravesikale Verabreichung von Nadofaragen firadenovec  bewirkt die Einschleusung von Viruspartikeln in die Tumorzellen und in das Urothel, das die luminale Blasenwand auskleidet. Dies führt zur Expression von IFNα2b-Protein durch diese Zellen. In den transduzierten Zellen wird die Virus-DNA nicht in das Genom integriert. Die Behandlung mit Nadofaragen firadenovec hat in Mäusen mit Blasen (Krebszell)-Xenograften antitumorale Effekte gezeigt.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in der offenen, einarmigen, multizentrischen Studie CS-003 an 157 Patienten mit hochgradigem BCG-unempfindlichem NMIBC untersucht.

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Leniolisib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Mai 2026 Leniolisib (Joenja, Pharming Technologies) als Orphan Drug zur oralen Behandlung von APDS (aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht ab 45 kg zugelassen.

Das APDS ist eine seltene, angeborene Erkrankung die progredient verläuft und potenziell lebensbedrohlich ist. 

Das Immunstimulans ist ein PI3Kδ-Inhibitor, der die katalytische p110δ-Untereinheit der Kinase hemmt und dadurch spezifisch den hyperaktivierten PI3K-Signalweg inhibiert, der dem APDS zugrunde liegt. Infolgedessen normalisieren sich Defizite und Dysregulationen der B- und T-Zellpopulationen.

Die Wirksamkeit von Leniolisib wurde in der Studie 2201, einer 12-wöchigen randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie der Phase II/III bei 31 Patienten mit bestätigter  APDS-assoziierter pathogener Variante in PIK3CD oder PIK3R1, untersucht.

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Mavorixafor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.

Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment. 

Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.

Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.

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Paltusotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Paltusotin (Palsonify, Crinetics) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie zugelassen.

Paltusotin hemmt ähnlich wie das natürliche Hormon Somatostatin (SST) die Sekretion von GH und IGF-1. Paltusotin entfaltet seine pharmakologische Wirkung durch hochselektive Bindung (> 4 000-fach) an den Somatostatin-Rezeptor 2 (SST2) und besitzt eine geringe oder keine Affinität zu anderen SST-Rezeptor-Subtypen. Paltusotin hemmt die Akkumulation von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP) durch die Aktivierung von humanem SST2.

Paltusotin bewirkt bei Akromegalie-Patienten eine deutliche Senkung und in vielen Fällen eine Normalisierung der IGF-1- und GH-Spiegel.

Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Akromegalie wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien im Parallelgruppen-Design (PATHFNDR-2 und PATHFNDR-1) untersucht.

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Remibrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Remibrutinib (Rhapsido, Novartis) zur oralen Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (csU) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf eine  Behandlung mit H1-Antihistaminika zugelassen.

Remibrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der eine kovalente Bindung mit einem Cysteinrest im aktiven Zentrum von BTK bildet. Dies führt zu einer dauerhaften Inaktivierung der BTK. Die therapeutische Wirkung von Remibrutinib bei csU wird durch die Hemmung der Degranulation von Mastzellen und Basophilen erreicht, einschließlich der Freisetzung von Histamin und anderen  proinflammatorischen Mediatoren, die durch pathogenes IgE oder IgG, das gegen FcεRI oder IgE  gerichtet ist, vermittelt wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib wurden in zwei identischen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studien (REMIX-1 und REMIX-2) bei erwachsenen Patienten mit csU untersucht, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika der zweiten Generation symptomatisch blieben.

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Tovorafenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. April 2026 Tovorafenib (Ojemda, Ipsen Pharma) als Orphan Drug bedingt für die orale Monotherapie von Patienten ab 6 Monaten mit pädiatrischem niedrig-gradig  malignem Gliom mit einer BRAF-Fusion oder -Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen, die nach ein oder mehreren systemischen Therapien progredient sind.

Tovorafenib ist ein selektiver, in das zentrale Nervensystem (ZNS) eindringender, niedermolekularer Typ-II-RAF-Kinase-Inhibitor der mutierten BRAF-V600E-, Wildtyp-BRAF- und Wildtyp-CRAF-Kinasen, einschließlich von RAF-Monomeren und -Dimeren sowie der BRAF-Fusion, und supprimiert die Aktivierung des Mitogen-aktivierten Proteinkinase-(MAPK)-Signalwegs.

Die Wirksamkeit von Tovorafenib wurde bei 76 Patienten im Alter von 6 Monaten und älter in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie (FIREFLY-1 [Arm 1]) untersucht. 

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Clesrovimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2026 Clesrovimab (Enflonsia, MSD) zur Prävention von  respiratorischen-Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen. Es sollte gemäß den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Clesrovimab ist ein vollständig humaner monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa (IgG1κ)-Antikörper, der mit rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters (CHOZellen) hergestellt wird.

Der Antikörper weise eine dreifachen Aminosäuresubstitution (YTE) in der Fc-Region auf, was die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und so zu einer verlängerten Serumhalbwertszeit führt. Clesrovimab sorgt für passive Immunisierung, indem es das Fusionsprotein (F) der äußeren RSV-Membran angreift und so das Eindringen des Virus in die Zellen verhindert.

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Doxecitin/Doxribtimin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 26. März 2026 Doxecitin/Doxribtimin (Kygevvi, UCB) zur oralen Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) zugelassen mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des 12. Lebensjahres.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Doxecitin und Doxribtimin sind Pyrimidin-Nukleoside, die als 1:1-Kombination die verbleibende Enzymaktivität bei Betroffenen nutzen, um Nukleosid-Monophosphate zu bilden.

Doxecitin und Doxribtimin bauen die Nukleoside Desoxycytidin (dC) und Desoxythymidin (dT) in die mitochondriale Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Skelettmuskulatur ein, um bei Patienten mit TK2d die mitochondriale DNA-Kopienzahl wiederherzustellen und die Funktion der Skelettmuskulatur zu verbessern. Doxecitin und Doxribtimin nutzen wahrscheinlich die verbliebene TK2-Aktivität sowie zytosolische Phosphorylierungswege wie Thymidinkinase 1 und Desoxycytidinkinase, um die Konzentration der mitochondrialen DNA-Vorläufer Desoxycytidin-Triphosphat und Desoxythymidin-Triphosphat in den Mitochondrien zu erhöhen.

Es wurden keine formalen pharmakodynamischen Studien mit Doxecitin und Doxribtimin durchgeführt.

Die Daten aus zwei klinischen Studien (retrospektive Studie MT-1621-101 und offene einarmige Studie TK0102) wurden zusammengeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Doxecitin und Doxribtimin bei Patienten mit genetisch bestätigter TK2d zu untersuchen.

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Belumosudil von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. März 2026 Belumosudil (Rezurock, Sanofi Winthrop) bedingt als Orphan Drug für die orale Behandlung von Erwachsenen und Kindern (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg) mit chronischer Graft-versusHost-Erkrankung (cGvHD) zugelassen, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. 

Belumosudil ist ein selektiver Rho-assoziierter Coiled-Coil-Proteinkinase-2(ROCK2)-Inhibitor, der

die Signalübertragung in der zellulären Immunfunktion und in den fibrotischen Signalwegen

vermittelt. 

Belumosudil kann die immunologische Homöostase wieder herstellen, indem es die gestörte Balance zwischen inflammatorischen Th17-Zellen und regulatorischen T-Zellen (Treg) in Richtung der Treg verschiebt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in der offenen multizentrischen Phase-2-Studie KD025-213 untersucht. 

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Nogapendekin alfa inbakicept von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 16. Februar 2026 Nogapendekin alfa inbakicept (Anktiva, ImmunityBio Ireland Limited) in Kombination mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit BCG-unresponsivem nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren zugelassen.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein Komplex aus zwei Nogapendekin alfa, die an Inbakicept gebunden sind. Es wird mit rekombinanter Technik in einer Zelllinie aus Ovarien des chinesischen Hamsters (CHO-K1) hergestellt.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein IL-15-Rezeptoragonist. Die Bindung an den IL-15-Rezeptor führt zur Proliferation und Aktivierung von NK-, CD4+-, CD8+- und Gedächtnis-T-Zellen, ohne dass es zu einer Proliferation von immunsuppressiven Treg-Zellen kommt. 

Die Wirksamkeit der Behandlung wurde in der Phase-2b-Studie QUILT-3.032 untersucht. An der einarmigen, offenen, multizentrischen Studie nahmen der 100 Erwachsene mit BCG-unresponsivem Hochrisiko-NMIBC mit CIS +/- papilläre Ta/T1-Tumoren nach transurethraler Resektion teil.

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Aficamten von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Aficamten /Myqorzo, Cytokinetics) zur oralen Behandlung der symptomatischen hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) (NYHA Klasse II-III) bei erwachsenen Patienten zugelassen

Aficamten ist wie Mavacamten ein selektiver, reversibler kardialer Myosin-Inhibitor. Es senkt die Kontraktilität des Herzmuskels durch Hemmung der Bildung überschüssiger Myosin-Aktin-Brücken, die für die Hyperkontraktilität, linksventrikuläre Hypertrophie und verringerte Elastizität des Myokards verantwortlich sind.

Die Wirksamkeit von Aficamten wurde in der SEQUOIA-HCM-Studie, einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 282 Erwachsenen (142 Aficamten, 140 Placebo) mit symptomatischer HOCM der NYHA-Klassen II und III untersucht.

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Aumolertinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Aumolertinib (Aumseqa, SFL Pharm. Deutschland GmbH) in Monotherapie zugelassen für die

- Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC, deren Tumoren Deletionen im Exon 19 des EGFR oder Substitutionsmutationen im Exon 21

- Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem EGFR-T790M-mutationspositivem NSCLC 

Aumolertinib ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor der dritten Generation, der selektiv aktivierende EGFR-Mutationen (Exon-19-Deletion, L858R) und die Resistenzmutation T790M hemmt. Durch die Blockade der EGFR-Signaltransduktion wird die Tumorzellproliferation gehemmt und das Tumorwachstum effektiv kontrolliert. Der wichtigste aktive Metabolit von Aumolertinib, HAS-719, zeigte ein ähnliches Aktivitätsprofil wie Aumolertinib.

Die Zulassung basiert u.a. auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie AENEAS. 

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Depemokimabvon der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Depemokimab (Exdensur, GSK) als zusätzliche Erhaltungstherapie zugelassen 

- bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation, gekennzeichnet durch die Anzahl der Eosinophilen im Blut, das trotz hochdosierter inhalativer Corticosteroide (ICS) plus einem weiteren Arzneimittel zur Asthma-Erhaltungstherapie unzureichend kontrolliert ist

- als Zusatztherapie mit intranasalen Corticosteroiden zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit schwerer chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen, die mit systemischen Corticosteroiden und/oder chirurgischem Eingriff nicht ausreichend kontrolliert werden kann.  

Depemokimab hat eine sehr lange Wirkungsdauer und muss deshalb nur alle 6 Monate verabreicht werden.

Depemokimab ist ein Interleukin-5-Antagonist. Depemokimab besitzt eine dreifache  Aminosäuresubstitution (YTE) in der kristallisierbaren Fragmentregion (Fc), welche die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und dadurch die Halbwertszeit im Vergleich zum IgG1-Wildtyp verlängert.

Die Zulassung als Add-on-Therapie zur Behandlung von schwerem eosinophilem Asthma mit einer Typ-2-Entzündung basiert auf den Studien SWIFT-1 und SWIFT-2, bei CRSwNP auf den Phase-3-Studien ANCHOR-1 und ANCHOR-2.

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Donidalorsen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Donidalorsen (Dawnzera, Otsuka)  zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Donidalorsen ist ein 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an eine triantennäre N-Acetylgalactosamin (GalNAc3)-Einheit konjugiert ist, die einen durch Ribonuklease H1 (RNase H1) vermittelten Abbau von Präkallikrein (PKK)-mRNA bewirkt, was zu einer verminderten Produktion von PKK-Protein führt. PKK ist ein Proenzym für Plasmakallikrein, das zur Freisetzung von Bradykinin führt, einem potenten Vasodilatator, der Entzündungen und Schwellungen bei HAE  verursacht. 

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Donidalorsen wurden in Studie 1 OASIS-HAE bei 90 Erwachsenen und Kindern untersucht. 

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Levaaceetylleucin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Levacetylleucin (Aqneursa, IntraBio Ireland Ltd) als Orphan Drug zugelassen zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg mit neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen.

Levacetylleucin zielt auf neurologischen Funktionsstörungen zugrunde liegende Prozesse ab. In  präklinischen Studien wurde gezeigt, dass Levacetylleucin den Energiestoffwechsel korrigiert, einschließlich einer Verbesserung der Produktion von Adenosintriphosphat.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Levacetylleucin zur Behandlung von NPC wurden in einer

randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Zeiträumen untersucht.

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Imlunestrant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Imlunestrant (Inluriyo, Lilly) zur oralen Behandlung erwachsener Patienten mit Estrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit einer aktivierenden ESR1-Mutation zugelassen, deren Erkrankung nach einer vorherigen endokrinen Therapie progredient ist. Bei prä- oder perimenopausalen Frauen sowie Männern ist Imlumestrant mit einem LHRH-Agonisten zu kombinieren.

Imlunestrant ist ein Antagonist des Wildtyp- und mutierten Östrogenrezeptors α (ERα), der dessen Abbau bewirkt. Dies führt zur Hemmung der östrogenrezeptorabhängigen Gentranskription und der zellulären Proliferation in ER-positiven Brustkrebszellen. 

Wirksamkeit und Sicherheit von Imlunestrant wurden in der globalen randomisierten, offenen Phase-3-Studie EMBER-3 bei erwachsenen Patienten mit ER-positivem, HER2–negativem, lokal  fortgeschrittenem (nicht für eine kurative chirurgische Behandlung geeignet) oder metastasiertem Brustkrebs (mBC) untersucht , die zuvor mit einem Aromatasehemmer (AI) allein oder in Kombination mit einem CDK4/6-Inhibitor behandelt wurden. 

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Etuvetidigen Autotemcel von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Etuvetidigen Autotemcel (Waskyra, Fondazione Telethon ETS) zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) zugelassen, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) angemessen ist und für die kein geeigneter humanes Leukozytenantigen (HLA)-kompatibler verwandter Spender hämatopoetischer Stammzellen zur Verfügung steht.<br /> 

Bei Etuvetidigen Autotemcel handelt es sich um eine Gentherapie mit ex vivo genetisch veränderten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Autologe CD34+ hämatopoetische  Stamm- und Vorläuferzellen (HSVZ) werden aus mobilisiertem peripherem Blut des Patienten  angereichert und mit einem lentiviralen Vektor (LVV) transduziert, der eine oder mehrere Kopien der  komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) des humanen Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) in das Genom der Zelle einfügt, wodurch die genetisch veränderten Zellen in die Lage versetzt werden, das funktionelle WAS-Protein zu exprimieren. Nach der Verabreichung fügen sich die genetisch veränderten Zellen in das hämatopoetische Kompartiment ein und besiedeln dieses neu. Diese genetisch veränderten Zellen, die das korrigierte WAS-Protein (WASP) enthalten, differenzieren und produzieren biologisch aktive lymphoide und myeloische Vorläufer, deren Nachkommen das WAS-Protein exprimieren.<br /> 

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Keuchhustenimpfstoff von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 den rekombinanten, azellulären Keuchhustenimpfstoff VacPertagen (BioNet Europe) zugelassen zur <br /> 

Auffrischungsimpfung gegen Keuchhusten bei Personen ab 12 Jahren und <br /> 

als passiver Schutz gegen Keuchhusten im frühen Kindesalter nach Immunisierung der Mutter in der Schwangerschaft.<br /> 

VacPertagen enthält die zwei gereinigte Pertussis-Antigene rekombinantes Pertussis-Toxin (PT-Gen) und

filamentöses Hämagglutinin (FHA). Nach intramuskulärer Verabreichung führt VacPertagen zu einem

Anstieg der PT-spezifischen und FHA-spezifischen Antikörperreaktionen. Maternale Antikörper

werden auf Säuglinge übertragen, deren Mütter im zweiten oder dritten Schwangerschaftstrimester

geimpft wurden.

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Teplizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 8. Januar 2026 Teplizumab (Teizeild, Sanofi Winthrop) bei Erwachsenen,  Jugendlichen und Kindern ab 8 Jahren mit Typ-1-Diabetes (T1D) im Stadium 2 zur Verzögerung des Fortschreitens des T1D in das Stadium 3 zugelassen.

Teplizumab ist ein monoklonaler Antikörper (humanisiertes IgG1-Kappa), der mi rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt wird. 

Teplizumab bindet an CD3 (ein auf T-Lymphozyten vorhandenes Zelloberflächenantigen) und verzögert das Fortschreiten der Erkrankung bei Patienten mit T1D im Stadium 2. Der Mechanismus könnte eine partielle agonistische Signalübertragung beinhalten, die eine Deaktivierung von autoreaktiven CD8+-T-Lymphozyten hervorruft und die immunvermittelte Betazellzerstörung reduziert. Teplizumab führt zu einem Anstieg des Anteils CD8+-T-Zellen mit Anzeichen von Erschöpfung im peripheren Blut.

Die Wirksamkeit von Teplizumab wurde in der Studie TN-10 untersucht, einer randomisierten doppelblinden, ereignisgesteuerten, placebokontrollierten Studie mit 76 Patienten im Alter von 8 bis 49 Jahren mit T1D im Stadium 2.

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Deutetrabenazin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 8. Januar 2026 Deutetrabenazin (Austedo, Teva) zur oralen Behandlung mäßiger bis schwerer tardiver Dyskinesien (TD) bei Erwachsenen zugelassen.

Deutetrabenazin ähnelt strukturell Tetrabenazin, das zur symptomatischen Therapie der hyperkinetischen Bewegungsstörungen bei Huntington-Krankheit zugelassen ist. In Deutetrabenazin sind Wasserstoffatome durch Deuteriumatome ersetzt. Aus diesem Grund hat Deutetrabenazin eine geringere metabolische Variabilität mit niedrigeren Spitzenkonzentrationen sowie eine längere Plasmahalbwertszeit und muss daher geringer dosiert und nur zweimal täglich eingenommen werden. 

Deutetrabenazin ist wie Tetrabenazin ein reversibler Inhibitor der vesikulären Monoamin-Transporters 2 (VMAT2). Es hemmt die Aufnahme biogener Amine (Dopamin, Serotonin, Noradrenalin, Histamin) in synaptische Vesikel, was die Verfügbarkeit der Neurotransmitter und damit die Signalübertragung verringert. Die Monoamine verbleiben im Zytoplasma und werden durch die Monoamin-Oxidase abgebaut. Dadurch soll sich die TD-Symptomatik bessern. Der genaue Wirkungsmechanismus von Deutetrabenazin bei der Behandlung von tardiven Dyskinesien ist aber nicht bekannt.

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