Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Olezarsen (Tryngolza, Ionis) als Orphan Drug zur parenteralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ergänzend zu einer Diät zugelassen.
Olezarsen ist ein an triantennäres N-Acetylgalactosamin (GalNAc3) konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das den Abbau von Apolipoprotein C3 (ApoC-III)-mRNA durch selektive Bindung an die mRNA bewirkt, was zur Ribonuklease H1 (RNase H1)-vermittelten Spaltung der ApoC-III-mRNA führt.
Dies führt zu spezifischen Reduktionen des ApoC-III-Proteins im Serum und in der Folge zu einer Senkung der Triglyceride im Plasma. Studien deuten darauf hin, dass ApoC-III sowohl den Triglyceridstoffwechsel als auch die hepatische Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreichen Lipoproteinen reguliert.
Wirksamkeit und Sicherheit von Olezarsen wurden in einer randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie (Balance-Studie) untersucht, die 66 erwachsene Patienten mit FCS einschloss.
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