Mavorixafor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.

Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment. 

Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.

Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.

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Info der EMA

Paltusotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Paltusotin (Palsonify, Crinetics) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie zugelassen.

Paltusotin hemmt ähnlich wie das natürliche Hormon Somatostatin (SST) die Sekretion von GH und IGF-1. Paltusotin entfaltet seine pharmakologische Wirkung durch hochselektive Bindung (> 4 000-fach) an den Somatostatin-Rezeptor 2 (SST2) und besitzt eine geringe oder keine Affinität zu anderen SST-Rezeptor-Subtypen. Paltusotin hemmt die Akkumulation von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP) durch die Aktivierung von humanem SST2.

Paltusotin bewirkt bei Akromegalie-Patienten eine deutliche Senkung und in vielen Fällen eine Normalisierung der IGF-1- und GH-Spiegel.

Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Akromegalie wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien im Parallelgruppen-Design (PATHFNDR-2 und PATHFNDR-1) untersucht.

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Info der EMA

Remibrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Remibrutinib (Rhapsido, Novartis) zur oralen Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (csU) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf eine  Behandlung mit H1-Antihistaminika zugelassen.

Remibrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der eine kovalente Bindung mit einem Cysteinrest im aktiven Zentrum von BTK bildet. Dies führt zu einer dauerhaften Inaktivierung der BTK. Die therapeutische Wirkung von Remibrutinib bei csU wird durch die Hemmung der Degranulation von Mastzellen und Basophilen erreicht, einschließlich der Freisetzung von Histamin und anderen  proinflammatorischen Mediatoren, die durch pathogenes IgE oder IgG, das gegen FcεRI oder IgE  gerichtet ist, vermittelt wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib wurden in zwei identischen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studien (REMIX-1 und REMIX-2) bei erwachsenen Patienten mit csU untersucht, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika der zweiten Generation symptomatisch blieben.

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Info der EMA

Tovorafenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. April 2026 Tovorafenib (Ojemda, Ipsen Pharma) als Orphan Drug bedingt für die orale Monotherapie von Patienten ab 6 Monaten mit pädiatrischem niedrig-gradig  malignem Gliom mit einer BRAF-Fusion oder -Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen, die nach ein oder mehreren systemischen Therapien progredient sind.

Tovorafenib ist ein selektiver, in das zentrale Nervensystem (ZNS) eindringender, niedermolekularer Typ-II-RAF-Kinase-Inhibitor der mutierten BRAF-V600E-, Wildtyp-BRAF- und Wildtyp-CRAF-Kinasen, einschließlich von RAF-Monomeren und -Dimeren sowie der BRAF-Fusion, und supprimiert die Aktivierung des Mitogen-aktivierten Proteinkinase-(MAPK)-Signalwegs.

Die Wirksamkeit von Tovorafenib wurde bei 76 Patienten im Alter von 6 Monaten und älter in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie (FIREFLY-1 [Arm 1]) untersucht. 

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Info der EMA

Clesrovimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2026 Clesrovimab (Enflonsia, MSD) zur Prävention von  respiratorischen-Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen. Es sollte gemäß den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Clesrovimab ist ein vollständig humaner monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa (IgG1κ)-Antikörper, der mit rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters (CHOZellen) hergestellt wird.

Der Antikörper weise eine dreifachen Aminosäuresubstitution (YTE) in der Fc-Region auf, was die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und so zu einer verlängerten Serumhalbwertszeit führt. Clesrovimab sorgt für passive Immunisierung, indem es das Fusionsprotein (F) der äußeren RSV-Membran angreift und so das Eindringen des Virus in die Zellen verhindert.

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Info der EMA