Eplontersen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 6. März 2025 Eplontersen (Wainzua, AstraZeneca) als Orphan Drug für die parenterale Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen.

Eplontersen ist ein N-Acetylgalactosamin(GalNAc)-konjugiertes 2′-O-2-Methoxyethyl-modifiziertes 

chimäres Gapmer-Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem Backbone aus Phosphorthioat und  Phosphodiester-Internukleotidbindungen. 

Das GalNAc-Konjugat ermöglicht die gezielte Abgabe des ASO an Hepatozyten. Die selektive Bindung von Eplontersen an die Transthyretin(TTR)-Messenger-RNA (mRNA) in den Hepatozyten führt zum  Abbau sowohl der mutierten als auch der wildtypischen (normalen) TTR-mRNA. Dies verhindert die Synthese von TTR-Protein in der Leber, was zu einer signifikanten Verringerung der von der Leber in den Blutkreislauf ausgeschiedenen Mengen an mutiertem und wildtypischem TTR-Protein führt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen wurden in einer randomisierten, multizentrischen,  offenen Studie (NEURO-TTRansform) mit 168 erwachsenen Patienten mit ATTRv-PN untersucht.

Quelle

Info der EMA