Die EU-Kommission hat am 23. April 2025 Beremagen Geperpavec (Vyjuvek, Krystal Biotech) zugelassen als Orphan Drug zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).
Beremagen Geperpavec ist ein replikationsdefekter Herpes-Simplex-Typ-1 (HSV-1)-basierter Gentherapievektor, der genetisch modifiziert wurde, um das humane Typ-VII-Kollagen-Protein (COL7) unter der Kontrolle des humanen Cytomegalovirus (hCMV)-Promotors zu exprimieren.
Bei kutaner Applikation auf die Wunden kann Beremagen Geperpavec sowohl Keratinozyten als auch Fibroblasten transduzieren. Nachdem Beremagen Geperpavec in die Zellen gelangt ist, wird das Vektorgenom in den Zellkern transportiert, wo es sich nicht in die Wirtszell-DNA integriert oder auf andere Weise damit interagiert. Sobald es sich im Zellkern befindet, wird die Transkription des codierten humanen COL7A1 initiiert. Die resultierenden Transkripte ermöglichen die Produktion und Sezernierung von COL7 durch die Zelle in seiner reifen Form. Diese COL7-Moleküle ordnen sich zu langen, dünnen Bündeln an, die Verankerungsfibrillen bilden. Die Verankerungsfibrillen halten die Epidermis und die Dermis zusammen und sind für die Erhaltung der Hautintegrität von wesentlicher Bedeutung.
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