Die EU-Kommission hat am 26. März 2021 Pemigatinib (Pemazyre, Incyte) als Orphan Drug zur Monotherapie von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom zugelassen mit einer Fibroblasten-WachstumsfaktorRezeptor-2 (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement, das nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten ist.
Pemigatinib ist ein Kinaseinhibitor von FGFR1, 2 und 3, der die FGFR-Phosphorylierung und -Signalübertragung hemmt und die Zellviabilität in Zellen verringert, die genetische Veränderungen von FGFR exprimieren und FGFR Punktmutationen, Amplifikationen und Fusionen oder Rearrangements aufweisen. FGFR2-Fusionen/-Rearrangements sind starke onkogene Treiber und stellen die häufigste FGFR-Veränderung dar, die fast ausschließlich bei 10–16 % der intrahepatischen Cholangiokarzinome auftritt.
Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden u.a. in der multizentrischen, offenen, einarmigen FIGTH-202-Studie bei 108 Patienten untersucht.
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