Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Tiratricol (Emcitate, Rare Thyroid Therapeutics Int) zur oralen Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8)(Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt zugelassen.
Tiratricol (3,3',5-Triiodthyroessigsäure) ist ein natürlich zirkulierender Metabolit des aktiven Schilddrüsenhormons T3 mit einer hohen strukturellen Ähnlichkeit. Er wird über den gleichen Weg abgebaut (Deiodierung und Konjugation) und über Galle und Urin eliminiert. Tiratricol ist biologisch aktiv, bindet mit hoher Affinität an die Schilddrüsenhormonrezeptoren TRα und TRß und zeigt ähnliche biologische Wirkungen wie T3, wenn auch mit unterschiedlicher Gewebespezifität. Es wurde nachgewiesen, dass Tiratricol im Gegensatz zu T3 und T4 ohne einen funktionierenden MCT8-
Transporter in die von MCT8 abhängigen Zellen eindringen kann. Tiratricol kann dadurch T3 in MCT8-abhängigem Gewebe ersetzen und die normale Schilddrüsenhormonaktivität in diesen Geweben wieder herstellen.
Die Wirkung von Tiratricol bei der Behandlung von Patienten mit MCT8-Mangel wurde in einer einarmigen, offenen, multizentrischen Studie (Triac-Studie I) mit 46 Patienten untersucht.
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