Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Diflunisal (Attrogy, Purpose Pharma International) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zur oralen Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zugelassen.
Dann wurde gezeigt, dass Diflunisal ein wirkstarker Stabilisator des tetrameren Transthyretins (TTR) ist, das das Tetramer wirksam gegen den Zerfall in die TTR-Monomere stabilisiert, die für die Pathologie der Amyloidose verantwortlich sind.
Wirksamkeit und Sicherheit von Diflunisal wurden in einer internationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie untersucht.
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