Mittwoch, 28. Februar 2018

Emicizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. Februar 2018 Emicizumab (Hemlibra, Roche) für die Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Antikörpern zugelassen.

Emicizumab ist ein monoklonaler humaner bispezifischer Antikörper, der eine Brücke zwischen Faktor IX und X bildet und damit die Funktion von fehlendem Faktor VIII wiederherstellt. Aufgrund seiner Struktur kann erwartet werden, dass Emicizumab durch Faktor-VIII-Inhibitoren nicht beeinflusst wird und auch ihre weitere Bildung nicht induziert. Die Halbwertszeit liegt bei 5 Wochen. Dies erlaubt es, sehr stabile Blutspiegel einzustellen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in der Phase-III-Studie HAVEN-1 und HAVEN-2 nachgewiesen.
Von der FDA war Emicizumab im November 2017 zugelassen worden.

Quelle:
EPAR der EMA

Freitag, 23. Februar 2018

Burosumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Februar 2018 Burosumab (Crysvita, Kyowa Kirin) für die parenterale Behandlung von Kindern ab 1 Jahr  und Jugendlichen in der Skelettwachstumsphase mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) und röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung zugelassen.

Die familiäre Hypophosphatämie (Phosphatdiabetes oder X-chromosomal erbliche hypophosphatämische Rachitis) ist eine seltene komplexe Erkrankung, die Knochen, Zähne und die Funktion der Nieren (Phosphatverlust und verminderte Produktion von aktivem Vitamin D) betrifft. Burosumab ist eine monoklonaler Antikörper, der an den FibroblastenWachstumsfaktor
23 (FGF23) bindet und dessen Aktivität hemmt. Durch die Hemmung von FGF23
steigert Burosumab die tubuläre Rückresorption von Phosphat aus der Niere und erhöht die
Serumkonzentration von 1,25-Dihydroxy-Vitamin D.

Quelle:
EPAR der EMA

Anakinra, Bosutinib, Denosumab, Eisen(III)-maltol, Olaparib, Raltegravir: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2018 empfohlen, die Zulasssung von Anakinra, Bosutinib, Denosumab, Eisen(III)-maltol, Olaparib und Raltegravir zu erweitern:


  • Anakinra (Kineret, Swedish Orphan Biovitrum) soll künftig bei Patienten ab einem Alter von 8 Monaten mit Still-Krankheit, einschließlich systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (SJIA) und Adult-Onsel Still's Disease (AOSD) mit systemischen Zeichen, die auf eine moderate bis hohe Krankheitsaktivität hinweisen eingesetzt werden können oder bei Patienten mit anhaltender Krankheitsaktivität nach Behandlung mit NSAR oder Glucocorticoiden. Außerdem soll die Kontraindikation schwere Nierenfunktionsstörung entfallen. 
  • Bosutinib (Bosulif, Pfizer) soll künftig für die Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnositizierter Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+CML) in der chronischen Phase eingesetzt werden können.
  • Denosumab (Xgeva, Amgen) soll zu Prävention skeletaler Ereignisse bei Erwachsenen mit fortgeschrittenen bösartigen Erkrankungen, die den Knochen einschließen, eingesetzt werden können.
  • Eisen(III)-maltol (Ferracru, Shield) soll künftig bei allen Erwachsenen mit Eisenmangel eingesetzt werden können.
  • Olaparib (Lynparza, AstraZeneca) wird in neuen Dosierungen als Tablette mit 100 mg und 150 mg zur Verfügung stehen, die in Monotherapie angewendet werden sollen zur Erhaltungstherapie von Frauen mit Platin-sensitivem rezidivierten Platin-sensitiven Rezidiv eines high-grade serösen epithelialen Ovarialkarzinoms, Eileiterkarzinoms oder primären Peritonealkarzinoms, die auf eine Platin-basierte Chemotherapie ansprechen. Die Kapseln werden können bisher nur bei BRCA-Mutation angewendet werden.
  • Raltegravir (Isentress, MSD) soll künftig bei Patienten aller Altersklassen, auch Neugeborenen, eingesetzt werden.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 22. Februar 2018

Gemtuzumab Ozogamicin von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2018 empfohlen, Gemtuzumab Ozogamicin  (Mylotarg, Pfizer) in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin für die Behandlung von Patienten ab 15 Jahren mit bislang unbehandelter CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML) ausser der akuten promyelozytischen Leukämie (APL) zuzulassen.

Gemtuzumab-Ozogamicin ist ein Immunkonjugat, das aus einem rekombinanten humanisierten CD33-Antikörper und dem bakteriellen Toxin Calicheamicin besteht. Das zytostatisch wirkende Toxin wird aus dem Bakterium Micromonospora echinospora subsp. Calichensis gewonnen.

Der Antikörper bindet spezifisch an das C33-Antigen, das bei mehr als 80% der AML-Patienten auf der Oberfläche von leukämischen Blasten exprimiert wird. Nach der Bindung wird der Antigen-Antikörper-Komplex internalisiert, hierbei wird das Zytostatikum in den Lysosomen der Blutzelle freigesetzt und kann dort seine Wirkung entfalten.

Gemtuzumab-Ozogamicin hat eine wechselvolle Geschichte hinter sich: Gemtuzumab-Ozogamicin (Mylotarg® vom Hersteller Wyeth) war als erstes Antikörper-Immuntoxin-Konjugat weltweit im Jahr 2000 von der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen worden: für die Behandlung älterer AML-Patienten mit einem Rezidiv, für die eine intensivierte Therapie nicht angezeigt war. Der CHMP lehnte 2007 die Zulassung von Gemtuzumab-Ozogamicin (GO) ab, was nach nochmaliger Überprüfung der Daten im Jahr 2008 bestätigt wurde.

Die Ablehnung wurde mit nicht überzeugenden Daten zur Wirksamkeit bei gleichzeitigem Vorliegen von schweren unerwünschten Wirkungen begründet. Insbesondere die Daten der SWOG-S0106-Studie (South West Oncology Group) führten dann im Jahr 2010 zur Marktrücknahme von Gemtuzumab-Ozogamicin in den USA. Diese Studie wurde vorzeitig abgebrochen, weil in der GO-Gruppe eine erhöhte frühe Sterblichkeit (6% vs. 1%) beobachtet wurde, die durch einen späteren erhöhten Nutzen nicht ausgeglichen werden konnte.

Die FDA hat GO nun im September 2017 zur Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen. Eingesetzt werden darf es in Kombination mit Standard-Chemotherapie bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter Erkrankung, deren Tumor das Oberflächenprotein CD33 exprimiert (CD33-positive AML). Zudem darf es CD33-positiven AML-Patienten ab einem Alter von zwei Jahren verabreicht werden, die nicht auf eine vorherige Therapie angesprochen oder einen Rückfall erlitten haben. Die Zulassung beruht auf einem umfangreichen Studienprogramm, inklusive der Phase-III-Studien ALFA-0701 und AML-19 sowie der Phase-II-Studie MyloFrance-1. Als häufigste Nebenwirkungen traten unter anderem Fieber, Übelkeit, Erbrechen, Stomatitis, Rash sowie Thrombozytopenie und Neutropenie auf.


Quelle: u.a.
Mitteilung der EMA vom 22. Februar 2018

Glibenclamid als Suspension von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2018 empfohlen, das seit langem als orales Antidiabetikum verfügbare Glibenclamid in Form einer Suspension (Amglidia, Ammtek) als Orphan Drug für die Behandlung von Neugeborenen und Kindern mit neonatalem Diabetes mellitus zuzulassen.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 22. Februar 2018

Peramivir von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2018 empfohlen, Peramivir (Alpivab, Biocryst UK) zur parenteralen Behandlung der unkomplizierten Influenza bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zuzulassen.

Peramivir ist wie Oseltamivir (Tamiflu) und Zanamivir (Relenza) ein Neuraminidase-Hemmer, der jedoch einmalig intravenös appliziert wird. Die FDA hat Peramivir im Dezember 2014 für Patienten ab 18 Jahren zugelassen.
Häufigste unerwünschte Wirkungen sind gastrointestinale Störungen wie Durchfall und Erbrechen sowie Abfall der Neutrophilenzahlen.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 22. Februar 2018

Dienstag, 13. Februar 2018

Semaglutid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2018 Semaglutid (Ozempic, NovoNordik) zur parenteralen Behandlung von Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2 zugelassen, deren Erkrankung durch Diät und körperliche Aktivität nicht ausreichend kontrolliert werden kann. Semaglutid kann in Monotherapie eingesetzt werden, wenn die Anwendung von Metformin aufgrund einer Unverträglichkeit oder
von Kontraindikationen ungeeignet ist oder es kann in Kombination mit anderen Antidiabetika eingesetzt werden.

Semaglutid ist ein GLP-1-Rezeptor-Agonist, der eine 94 %ige Aminosäuresequenz-Homologie zu humanem GLP-1 aufweist. Aufgrund von Molekülmodifikationen bindet es nach subkutaner Gabe stark an Plasmaalbumin und weist eine sehr lange Halbwertszeit von 165 bis 200 Stunden auf. Dies ermöglicht eine einmal wöchentliche subkutane Gabe.
Phase 1- und Phase 2-Studien haben ergeben, dass Semaglutid die typischen Wirkungen eines GLP-1-Analogona zeigt, wie Aktivierung der Insulinfreisetzung und Hemmung der Glucagonsekretion. Die für alle GLP-1-Rezeptor-Agonisten typischen Nebenwirkungen Übelkeit, Brechreiz und Diarrhö treten auch unter Semaglutid dosisabhängig auf, nehmen aber im weiteren Verlauf der Therapie an Häufigkeit und Schwere ab. Pharmakokinetische Untersuchungen an gesunden Probanden und Patienten mit Typ-2-Diabetes belegen die lange anhaltende, gleichmäßige Exposition mit einmal wöchentlicher Gabe. Semaglutid beeinflusst nicht die Plasmakonzentrationen von gleichzeitig verabreichtem Metformin, Warfarin, Atorvastatin, Digoxin, Ethinylestradiol oder Levonorgestrel.
Ergebnisse des Phase-3-Studienprogramms bei Patienten mit Typ 2-Diabetes belegen ausgeprägte Blutzucker- und Gewichts-senkende Effekte von Semaglutid. Zudem konnte in der SUSTAIN-6-Studie zusätzlich eine signifikante Verringerung der kardiovaskulären Ereignisrate bei Hochrisiko-Patienten mit Typ 2 Diabetes und hohem kardiovakulärem Risiko gezeigt werden.

Quelle
EPAR der EMA

Montag, 12. Februar 2018

Flupirtin: PRAC empfiehlt Rücknahme der Marktzulassung

Das Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC)  der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat ein Risikobewertungsverfahren zu Flupirtin abgeschlossen und kam zu dem Ergebnis,  dass die 2013 eingeführten Maßnahmen (begrenzte Einnahmedauer, wöchentliche Kontrolle der Leberwerte) in der klinischen Praxis nicht ausreichend umgesetzt wurden und weiterhin Fälle von schweren Leberschäden einschließlich Leberversagen im Zusammenhang mit Flupirtin auftreten. Das PRAC konnte keine zusätzlichen Maßnahmen identifizieren, die zu einer besseren Beachtung der bisherigen Maßnahmen führen würden und so das Risiko von Leberschäden senken könnten.
Aus Sicht des PRAC überwiegt das Risiko für die Patienten daher den zu erwartenden Nutzen einer Behandlung mit Flupirtin. Daher wird die Rücknahme der Marktzulassungen empfohlen, zumal therapeutische Alternativen verfügbar sind. Die Empfehlung des PRAC wird nun an die Koordinierungsgruppe für Verfahren der gegenseitigen Anerkennung und dezentrale Verfahren (CMDh) weitergeleitet, die eine Position verabschieden wird.

Quelle
Mitteilung der EMA vom 9.2.2018

Obeticholsäure: Rote-Hand-Brief wegen Leberfunktionseinschränkung

Der Zulassungsinhaber von Obeticholsäure ((Ocaliva, Intercept) informiert in einem Rote-Hand-Brief über Berichte schwerer Leberschäden und Todesfälle bei Patienten mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion, bei denen Obeticholsäure häufiger eingenommen wurde als empfohlen. Unerwünschte Reaktionen der Leber traten sowohl in der Anfangszeit als auch nach mehreren Monaten auf. Das höchste Risiko besteht bei Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion, bei denen eine Zirrhose oder erhöhte Bilirubinwerte vorliegen. In einem Rote-Hand-Brief wird an die Dosierungsempfehlungen erinnert:

  • Vor Beginn der Behandlung muss der Leberstatus des Patienten bekannt sein.
  • Bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Einschränkung der Leberfunktion muss die Dosis angepasst werden (siehe Dosierungsschema im Rote-Hand-Brief).
  • Patienten müssen durch Labortests und klinische Bewertung hinsichtlich eines Fortschreitens der PBC überwacht werden. Ggf. ist eine Dosisanpassung erforderlich.
  • Patienten mit erhöhtem Risiko für eine Dekompensation der Leber müssen engmaschiger überwacht werden. Dies gilt ebenfalls für diejenigen Patienten, bei denen Laborbefunde auf eine Verschlechterung der Leberfunktion oder eine Progression zur Zirrhose hinweisen.
  • Wenn Patienten in ein fortgeschrittenes Krankheitsstadium eintreten (z. B. von Child-Pugh-Klassifikation A zu Child-Pugh B oder C), müssen die Intervalle zwischen den Einzeldosen verlängert werden.

Die Fachinformation wird aktualisiert.

Quelle:
AkDÄ Drug Safety Mail vom 10. Februar 2018

Freitag, 9. Februar 2018

Ulipristalacetat: Vorläufige Maßnahmen zum Schutz vor Leberschäden

Aufgrund von Berichten über schwerwiegende Leberschäden einschließlich Leberversagen mit notwendiger Transplantation im Zusammenhang mit Ulipristalacetat (Esmya) wird derzeit das Nutzen-Risiko-Verhältnis durch den Ausschuss für Risikobewertung im Bereich der Pharmakovigilanz (PRAC) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) neu bewertet.

Ärztinnen und Ärzten werden folgende vorläufige Empfehlungen gegeben:

  • Stellen Sie keine neuen Patientinnen auf Esmya® ein und beginnen Sie kein neues Therapieintervall bei Patientinnen, die bereits ein Therapieintervall abgeschlossen haben.
  • Führen Sie Leberfunktionstests mindestens einmal pro Monat bei allen Patientinnen durch, die Esmya® einnehmen. Sollten die Transaminasenspiegel den oberen Normwert um mehr als das Zweifache überschreiten, beenden Sie die Therapie und beobachten Sie die Patientin engmaschig. Leberfunktionstests sollten zwei bis vier Wochen nach Therapieende wiederholt werden.
  • Bei Patientinnen, die Anzeichen oder Symptome eines möglichen Leberschadens aufweisen (wie Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen unter dem rechten Rippenbogen, Anorexie, Asthenie, Gelbsucht) überprüfen Sie unverzüglich die Transaminasen. Sollten die Transaminasen den oberen Normwert um mehr als das Zweifache überschreiten, beenden Sie die Therapie und beobachten Sie die Patientin engmaschig.
  • Weisen Sie Ihre Patientin auf Anzeichen und Symptome von Leberschäden hin.


Ulipristalacetat (30 mg Tablette) ist als ellaOne® auch als einmalig anzuwendendes Notfallkontrazeptivum zugelassen. In dieser Indikation sind bislang keine schweren Leberschädigungen berichtet worden, und es gibt zu diesem Arzneimittel keine diesbezüglichen Sicherheitsbedenken.

Quellen

Donnerstag, 8. Februar 2018

Mycophenolatmofetil: Rote-Hand-Brief zu angepassten Empfehlungen zur Kontrazeption

In Abstimmung mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) informieren Mycophenolatmofetil-Vertreiber in einem Rote-Hand-Brief über folgenden Sachverhalt:
  • Daten zu Schwangerschaften, bei denen der Vater Arzneimittel mit Mycophenolat angewendet hat, deuten nicht auf ein erhöhtes Risiko für Fehlgeburten / Missbildungen hin. Da MMF und MPA genotoxisch sind, kann ein Risiko jedoch nicht vollständig ausgeschlossen werden.
  • Bei Behandlung von Männern sollten der Patient oder dessen Partnerin während der Therapie und für mindestens 90 Tage nach Beendigung eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. Die frühere Empfehlung, dass männliche Patienten zusätzlich zur hochwirksamen Verhütung der Partnerin Kondome verwenden sollen, wurde gestrichen.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen vor Beginn, während und für sechs Wochen nach der Behandlung mindestens eine zuverlässige Form der Kontrazeption anwenden.
  • Unverändert kontraindiziert sind Arzneimittel mit Mycophenolat bei Frauen im gebärfähigen Alter, wenn keine zuverlässige Verhütungsmethode angewendet wird, sowie in der Schwangerschaft, außer es steht keine alternative Behandlung zur Verfügung.
Die Fachinformation sowie das Schulungsmaterial werden aktualisiert.

Quelle:
AkDÄ Drug Safety Mail vom 8. 2. 2018

Freitag, 2. Februar 2018

Humanimmunglobulin, Fluticasonfuroat/Vilanterol: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, die Zulassung für Humanimmunglobulin und Fluticasonfuroat/Vilanterol zu erweitern:


  • Humanimmunglobulin (Hizentra, CSL Behring GmbH) soll künftig auch für die Behandlung von Patienten mit chronischer inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) als Erhaltungstherapie nach Stabilisierung mit IVIg eingesetzt werden können.
  • Fluticasonfuroat/Vilanterol (Relvar Ellipta, Revinty Ellipta, GSK) soll künftig bei Asthmapatienten ab 12 Jahren eingesetzt werden können, die mit inhalierbaren Glucocorticoiden und langwirkenden Beta-Sympathomimetika adäquat kontrolliert werden können. 



Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018

Natrium-Zirkonium-Zyklosilikat von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Natrium-Zirkonium-Zykosilikat (Lokelma, AstraZeneca) zur oralen Behandlung der Hyperkaliämie bei Erwachsenen zuzulassen.
Natrium-Zirkonium-Zykosilikat ist ein Kationenaustauscher, der selektiv Kaliumionen im Austausch mit Natrium aufnehmen kann und damit die Menge freier Kaliumionen im Gastrointestinaltrakt verringert. Dadurch wird die Serumkaliumkonzentration erniedrigt.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018

Rekombinante Herpes-Zoster-Vakzine Shingrix von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, die rekombinante adjuvantierte Herpes-Zoster-Vakzine Shingrix (GSK) zur Prophylaxe von Herpes Zoster und postherpetischer Neuralgie bei Erwachsenen ab 50 Jahren zuzulassen.

Der Subunit-Impfstoff enthält VZV-Glykoprotein-E-Antigen in Kombination mit einem Adjuvans (AS01B). In Phase-3-Studien verringerte die zweimalige Gabe des Totimpfstoffs die Zoster-Inzidenz um 90 bis 97 % und die Häufigkeit der postherpetischen Neuralgie um 89 %. Allerdings sind unerwünschte Wirkungen relativ häufig, die meist jedoch innerhalb von ein bis drei Tagen wieder verschwanden.
Bislang steht nur ein attenuierter Lebendimpfstoff (Zostavax) zur Verfügung, dessen Wirkung mit zunehmenden Lebensalter jedoch abnimmt.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018

Ertugliflozin von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Ertugliflozin (Steglatro, MSD)für die orale Behandlung von erwachsenen Patienten mit  Diabetes mellitus Typ 2 zusätzlich zu Diät und körperlicher Aktivität als Monotherapie oder in Kombination mit anderen Antidiabetika zuzulassen.


Ertugliflozin ist wie Canagliflozin, Empagliflozin oder Dapagliflozin Hemmer des Natrium-Glucose-Cotransportproteins 2 (SGLT2), das die Ausscheidung von Glucose über den Urin fördert und damit den Blutglucosespiegel senkt.
Die Kombination mit Metformin soll as Segluromet, mit Sitagliptin als Steglujan zugelassen werden.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018

Velmanase alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi) als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose zuzulassen.

Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherkrankheit mit Immunschwäche, fazialen Anomalien, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuellem Defizit. Bisher gibt es keine Therapie.
Velmanase alfa ist eine rekombinante humane Alpha-Mannosidose, die als intravenöse Enzymersatztherapie für die Behandlung dieser seltenen Erkrankung eingesetzt werden soll.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018
Pressemitteilung der EMA vom 26. Januar 2018

Emicizumab von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Emicizumab (Hemlibra, Roche) für die Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Antikörpern zuzulassen.

Emicizumab ist ein monoklonaler humaner bispezifischer Antikörper, der eine Brücke zwischen Faktor IX und X bildet und damit die Funktion von fehlendem Faktor VIII wiederherstellt. Aufgrund seiner Struktur kann erwartet werden, dass Emicizumab durch Faktor-VIII-Inhibitoren nicht beeinflusst wird und auch ihre weitere Bildung nicht induziert. Die Halbwertszeit liegt bei 5 Wochen. Dies erlaubt es, sehr stabile Blutspiegel einzustellen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in der Phase-III-Studie HAVEN-1 und HAVEN-2 nachgewiesen.
Von der FDA war Emicizumab im November 2017 zugelassen worden.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018
Pressemitteilung der EMA vom 26. Januar 2018