Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Mirdametinib (Ezmekly, SpringWorks Therap.) als Orphan Drug bedingt zur oralen Monotherapie symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome (PN) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ab 2 Jahren zugelassen.
Mirdametinib ist ein selektiver, nicht kompetitiver Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinasen 1 und 2 (MEK1/2). Die MEK-Inhibition kann die Proliferation und das Überleben von Tumorzellen, bei denen der RAF/MEK/ERK-Signalweg aktiviert ist, hemmen.
In der ReNeu-Studie, einer multizentrischen, unverblindeten einarmigen Phase-II-Studie mit 114 Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren mit symptomatischem inoperablem, signifikante Morbidität verursachendem NF1‑PN, wurde die Wirksamkeit von Mirdametinib untersucht.
Quelle
Epar der EMA
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