Tarlatamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Tarlatamab (Imdylltra, Amgen)  als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (extensive-stage small cell lung cancer, ES-SCLC) zugelassen, die nach Krankheitsprogression während oder nach einer Erstlinienbehandlung basierend auf platinhaltiger Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.

Tarlatamab ist ein bispezifischer, gegen den Delta-like-Liganden 3 (DLL3) gerichteter CD3-T-Zell-Engager, der an den auf der Oberfläche von Tumorzellen exprimierten DLL3 und an das auf der

Oberfläche von T-Zellen exprimierte CD3 bindet. Die bispezifische Bindung von Tarlatamab an T-Zellen und DLL3-positive Tumorzellen löst eine Aktivierung von T-Zellen, die Produktion von inflammatorischen Zytokinen sowie die Freisetzung zytotoxischer Proteine aus, was zu einer gerichteten Lyse von Tumorzellen führt. 

Die Wirksamkeit von Darlatamab wurde in einer multizentrischen, randomisierten, offenen Phase-III-Studie (DeLLphi-304) untersucht.

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Lurbinectedin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Lurbinectedin (ZepZelca, Pharma Mar) in Kombination mit Atezolizumab zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium zugelassen, deren Erkrankung nach einer Erstlinien-Induktionstherapie mit  Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid keine Krankheitsprogression aufweist.

Lurbinectedin hemmt den onkogenen Transkriptionsprozess durch 

• Bindung an CG-reiche DNASequenzen innerhalb von Promotoren proteinkodierender Gene; 
• die Entfernung von onkogenen Transkriptionsfaktoren von ihren Bindungsstellen und 
• das Anhalten der Elongation durch die RNA-Polymerase II sowie den spezifischen Abbau durch das Ubiquitin-/Proteasom-System. 

Diese Prozesse bringen den Zellzyklus zum Stillstand und führen zur Apoptose von Tumorzellen. 

Die Wirksamkeit einer Erhaltungstherapie mit ZEPZELCA in Kombination mit Atezolizumab wurde in IMforte, einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie bei 483 Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium im Rahmen der Erstlinienbehandlung untersucht.

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Nadofaragen firadenovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Mai 2026 das Gentherapeutikum Nadofaragen firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumore zugelassen.

Nadofaragen firadenovec ist ein Gentherapeutikum, welches das Gen für die Expression des humanen Interferon-alfa-2b (IFNα2b)-Proteins in die Blasenzellen einschleust. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adenoviralen Vektor vom Typ 5, der die cDNA des Transgens für IFNα2b unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Immediate-Early-Promotors enthält. 

Nadofaragen firadenovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in menschlichen embryonalen Nierenzellen hergestellt.

Die intravesikale Verabreichung von Nadofaragen firadenovec  bewirkt die Einschleusung von Viruspartikeln in die Tumorzellen und in das Urothel, das die luminale Blasenwand auskleidet. Dies führt zur Expression von IFNα2b-Protein durch diese Zellen. In den transduzierten Zellen wird die Virus-DNA nicht in das Genom integriert. Die Behandlung mit Nadofaragen firadenovec hat in Mäusen mit Blasen (Krebszell)-Xenograften antitumorale Effekte gezeigt.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in der offenen, einarmigen, multizentrischen Studie CS-003 an 157 Patienten mit hochgradigem BCG-unempfindlichem NMIBC untersucht.

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Leniolisib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Mai 2026 Leniolisib (Joenja, Pharming Technologies) als Orphan Drug zur oralen Behandlung von APDS (aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht ab 45 kg zugelassen.

Das APDS ist eine seltene, angeborene Erkrankung die progredient verläuft und potenziell lebensbedrohlich ist. 

Das Immunstimulans ist ein PI3Kδ-Inhibitor, der die katalytische p110δ-Untereinheit der Kinase hemmt und dadurch spezifisch den hyperaktivierten PI3K-Signalweg inhibiert, der dem APDS zugrunde liegt. Infolgedessen normalisieren sich Defizite und Dysregulationen der B- und T-Zellpopulationen.

Die Wirksamkeit von Leniolisib wurde in der Studie 2201, einer 12-wöchigen randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie der Phase II/III bei 31 Patienten mit bestätigter  APDS-assoziierter pathogener Variante in PIK3CD oder PIK3R1, untersucht.

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Mavorixafor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.

Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment. 

Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.

Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.

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Paltusotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Paltusotin (Palsonify, Crinetics) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie zugelassen.

Paltusotin hemmt ähnlich wie das natürliche Hormon Somatostatin (SST) die Sekretion von GH und IGF-1. Paltusotin entfaltet seine pharmakologische Wirkung durch hochselektive Bindung (> 4 000-fach) an den Somatostatin-Rezeptor 2 (SST2) und besitzt eine geringe oder keine Affinität zu anderen SST-Rezeptor-Subtypen. Paltusotin hemmt die Akkumulation von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP) durch die Aktivierung von humanem SST2.

Paltusotin bewirkt bei Akromegalie-Patienten eine deutliche Senkung und in vielen Fällen eine Normalisierung der IGF-1- und GH-Spiegel.

Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Akromegalie wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien im Parallelgruppen-Design (PATHFNDR-2 und PATHFNDR-1) untersucht.

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Remibrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Remibrutinib (Rhapsido, Novartis) zur oralen Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (csU) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf eine  Behandlung mit H1-Antihistaminika zugelassen.

Remibrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der eine kovalente Bindung mit einem Cysteinrest im aktiven Zentrum von BTK bildet. Dies führt zu einer dauerhaften Inaktivierung der BTK. Die therapeutische Wirkung von Remibrutinib bei csU wird durch die Hemmung der Degranulation von Mastzellen und Basophilen erreicht, einschließlich der Freisetzung von Histamin und anderen  proinflammatorischen Mediatoren, die durch pathogenes IgE oder IgG, das gegen FcεRI oder IgE  gerichtet ist, vermittelt wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib wurden in zwei identischen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studien (REMIX-1 und REMIX-2) bei erwachsenen Patienten mit csU untersucht, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika der zweiten Generation symptomatisch blieben.

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Tovorafenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. April 2026 Tovorafenib (Ojemda, Ipsen Pharma) als Orphan Drug bedingt für die orale Monotherapie von Patienten ab 6 Monaten mit pädiatrischem niedrig-gradig  malignem Gliom mit einer BRAF-Fusion oder -Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen, die nach ein oder mehreren systemischen Therapien progredient sind.

Tovorafenib ist ein selektiver, in das zentrale Nervensystem (ZNS) eindringender, niedermolekularer Typ-II-RAF-Kinase-Inhibitor der mutierten BRAF-V600E-, Wildtyp-BRAF- und Wildtyp-CRAF-Kinasen, einschließlich von RAF-Monomeren und -Dimeren sowie der BRAF-Fusion, und supprimiert die Aktivierung des Mitogen-aktivierten Proteinkinase-(MAPK)-Signalwegs.

Die Wirksamkeit von Tovorafenib wurde bei 76 Patienten im Alter von 6 Monaten und älter in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie (FIREFLY-1 [Arm 1]) untersucht. 

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Clesrovimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2026 Clesrovimab (Enflonsia, MSD) zur Prävention von  respiratorischen-Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen. Es sollte gemäß den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Clesrovimab ist ein vollständig humaner monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa (IgG1κ)-Antikörper, der mit rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters (CHOZellen) hergestellt wird.

Der Antikörper weise eine dreifachen Aminosäuresubstitution (YTE) in der Fc-Region auf, was die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und so zu einer verlängerten Serumhalbwertszeit führt. Clesrovimab sorgt für passive Immunisierung, indem es das Fusionsprotein (F) der äußeren RSV-Membran angreift und so das Eindringen des Virus in die Zellen verhindert.

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Doxecitin/Doxribtimin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 26. März 2026 Doxecitin/Doxribtimin (Kygevvi, UCB) zur oralen Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) zugelassen mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des 12. Lebensjahres.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Doxecitin und Doxribtimin sind Pyrimidin-Nukleoside, die als 1:1-Kombination die verbleibende Enzymaktivität bei Betroffenen nutzen, um Nukleosid-Monophosphate zu bilden.

Doxecitin und Doxribtimin bauen die Nukleoside Desoxycytidin (dC) und Desoxythymidin (dT) in die mitochondriale Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Skelettmuskulatur ein, um bei Patienten mit TK2d die mitochondriale DNA-Kopienzahl wiederherzustellen und die Funktion der Skelettmuskulatur zu verbessern. Doxecitin und Doxribtimin nutzen wahrscheinlich die verbliebene TK2-Aktivität sowie zytosolische Phosphorylierungswege wie Thymidinkinase 1 und Desoxycytidinkinase, um die Konzentration der mitochondrialen DNA-Vorläufer Desoxycytidin-Triphosphat und Desoxythymidin-Triphosphat in den Mitochondrien zu erhöhen.

Es wurden keine formalen pharmakodynamischen Studien mit Doxecitin und Doxribtimin durchgeführt.

Die Daten aus zwei klinischen Studien (retrospektive Studie MT-1621-101 und offene einarmige Studie TK0102) wurden zusammengeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Doxecitin und Doxribtimin bei Patienten mit genetisch bestätigter TK2d zu untersuchen.

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