Leriglitazon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. September 2026 Leriglitazon (Nezglyal, Minoryx) zur oralen Behandlung von zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD) bei Jungen mit Adrenoleukodystrophie (ALD) im Alter von 2 bis 12 Jahren mit nicht Gadolinium-anreichernden (d. h. Gd-negativen) Läsionen in der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns, mit einem neurologischen Funktionsscore (NFS) von 0 oder 1 zugelassen.

Leriglitazon ist ein selektiver Peroxisomenproliferator-aktivierter Rezeptor-Gamma (PPARγ)-Agonist. 

Leriglitazon verringerte die Neuroinflammation durch Inhibition von NF-κB-vermittelter Entzündungssignalgebung, schützte Neuronen und Astrozyten und reduzierte die Mikroglia-Aktivierung in In-vitro-Modellen der cALD. Es reduzierte außerdem oxidativen Stress und förderte die Mitochondrienfunktion in neuronalen Zelltypen. Leriglitazon verringerte die Anheftung von Monozyten an Endothelzellen in In-vitro-Modellen, die mit der Blut-Hirn-Schranke in Zusammenhang stehen. In einem In-vivo-Modell der für cALD relevanten Neuroinflammation führte Leriglitazon zu einer dosisabhängigen Reduktion der klinischen Symptome. Schützende und regenerative Effekte auf die Myelinisierung wurden sowohl in In-vitro- als auch in In-vivo-Modellen nachgewiesen.

Die Wirksamkeit von Leriglitazon bei der angegebenen Population wurde in einer offenen

Studie an pädiatrischen männlichen Patienten mit cALD (MT-2-02; N=23) untersucht.

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Info der EMA 

Ensitrelvir von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Ensitrelvir (Zokovea, Shionogi) zur oralen Postexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen. Es soll in Einklang mit den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Ensitrelvir hemmt selektiv die 3C-like(3CL)-Protease von SARS-CoV-2, ein essenzielles Enzym für die Prozessierung des Polyproteins, das durch das SARS-CoV-2-Gen kodiert wird, und hemmt so auch die SARS-CoV-2-Replikation.

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Info der EMA

Lerodalcibep von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Lerodalcibep (Lyrokaul, LIB) für die parenterale Behandlung von Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär [HeFH] und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie adjuvant zu einer Diät zugelassen:

- in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal verträglichen Dosis eines Statins nicht in der Lage sind, die Zielwerte für Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu erreichen, oder 

- allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die eine Statin-Intoleranz aufweisen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Lerodalcibep wird einmal monatlich subkutan injiziert.

Lerodalcibep ist ein Fusionsprotein, das die Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) bindet. PCSK9 ist ein negativer Regulator des Low-Density-Lipoprotein-Rezeptors (LDLR). PCSK9 bindet an an LDL-Rezeptor auf der Oberfläche von Leberzellen, um dessen Abbau innerhalb der Leber zu fördern. Indem Lerodalcibep die Bindung von PCSK9 an LDL-Rezeptor hemmt, verhindert es dessen Abbau und erhöht damit das Recycling und die Anzahl der LDL-Rezeptoren, die zur Entfernung von LDL aus dem Blut zur Verfügung stehen. Hierdurch werden den die LDL-C-Werte gesenkt.

Lerodalcibep wurde in 3 großen globalen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien untersucht, in die 2 017 Erwachsene mit HeFH oder klinischer atherosklerotischer kardiovaskulärer Erkrankung (atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD) oder einem sehr hohen oder hohen Risiko für ASCVD aufgenommen wurden, die eine stabile Ernährung und eine maximal verträgliche Statintherapie erhielten und bei denen eine zusätzliche LDL-C-Senkung erforderlich war. 

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Info der EMA

Obicetrapib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Obicetrapib (Ubesio, Menarini) zur oralen Anwendung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie, adjuvant zu einer Diät zugelassen.

– in Kombination mit einem Statin oder einem Statin zusammen mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal verträglichen Statin-Dosis die Low-DensityLipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-Zielwerte nicht erreichen, oder 

– als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die eine Statin-Intoleranz aufweisen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Obicetrapib ist ein selektiver Cholesterylester-Transferprotein (CETP)-Hemmer. Die CETP-Hemmung unterbricht den Transfer von Cholesterylestern von HDL-Partikeln auf LDL-Partikel. Infolgedessen verringert sich der hepatische Cholesterinpool und Hepatozyten regulieren die LDL-Rezeptoren hoch, was zu einer erhöhten hepatischen Aufnahme und einem erniedrigten Plasmaspiegel von LDL-C führt. 

Eine Effekt von Obicetrapib auf die kardiovaskuläre Morbidität und Mortalität ist bisher noch nicht nachgewiesen. 

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Obicetrapib wurde in 2multizentrischen, randomisierten,  doppelblinden, placebokontrollierten 52-wöchigen Studien untersucht, an denen 2.884 erwachsene Patienten mit primärer Hypercholesterinämie und/oder gemischter Dyslipidämie teilnahmen.

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Info der EMA

Icotrokinrahydrochlorid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Icotrokinrahydrochlorid (Icotyde, Janssen-Cilag) zur  oralen Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg zugelassen, die für eine systemische Therapie infrage kommen. 

Icotrokinra ist ein Peptid, das mit hoher Affinität selektiv an den IL-23-Rezeptor (IL-23R) bindet und

die Bindung von IL-23 kompetitiv antagonisiert. IL-23 ist ein natürlich vorkommendes Zytokin, das

an Entzündungs- und Immunreaktionen beteiligt ist. Bei überschießender Produktion trägt es zu einem chronischen Entzündungsprozess bei, der mit Plaque-Psoriasis assoziiert ist. Icotrokinra hemmt die IL-23/IL-23R-abhängige Freisetzung proinflammatorischer Zytokine.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in vier Phase-3-Studien untersucht.

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Info der EMA

Trofinetid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. August 2026 Trofinetid (Daybu, Acadia) als Orphan Drug zur oralen Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren zugelassen.

Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des N-terminalen Tripeptids des Insulin-like Growth Factor 1. Der genaue molekulare Wirkmechanismus von Trofinetid in der Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms ist jedoch nicht bekannt. 

Die Wirksamkeit von Trofinetid zur Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms wurde in Studie ACP-2566-003 (Studie 1), einer 12-wöchigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie bei weiblichen Patienten (N = 187) mit Rett-Syndrom im Alter von 5 bis 20 Jahren untersucht. 

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Info der EMA

Insulin efsitora alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. August 2026 Insulin efsitora alfa (Onswik, Lilly) zur parenteralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2 zugelassen.

Insulin efsitora alfa ist ein Basalinsulin zur einmal wöchentlichen subkutanen Anwendung und sollte

jede Woche am gleichen Tag verabreicht werden.

Die langanhaltende Wirkung von Insulin efsitora alfa ist hauptsächlich auf eine reduzierte Clearance 

zurückzuführen, die durch drei Eigenschaften bedingt ist: 

- großes Molekül, was die renale Clearance reduziert

- Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor, wodurch der Abbau von Insulin efsitora alfa gehemmt wird und dieses dann in den Blutstrom zurückgegeben werden kann. Dadurch entsteht ein systemisches Reservoir für verfügbares Basalinsulin. 

- Geringere Affinität für den Insulinrezeptor, was die rezeptorvermittelte Clearance verringert. 

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TrenibotulinumtoxinE von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 TrenibotulinomtoxinE (Boey, Abbvie)  für die vorübergehende Verbesserung des Aussehens von moderaten bis starken Falten zwischen den Augenbrauen, sichtbar bei maximalem Stirnrunzeln (Glabellafalten), wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychische Belastung darstellen. 

TrenibotulinumtoxinE entfaltet seine Wirkung durch die Blockade der neuromuskulären Übertragung. Nach intramuskulärer Injektion bindet das Toxin rasch an spezifische Zelloberflächenrezeptoren an den motorischen Nervenendigungen. Nach der Bindung wird das Toxin durch rezeptorvermittelte Endozytose durch die Plasmamembran transportiert, und die proteolytische leichte Kette wird anschließend in das Zytosol freigesetzt, wo sie SNAP-25 spaltet, ein präsynaptisches Protein, das an Andockung und Fusion von Vesikeln beteiligt ist und für die Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin erforderlich ist. Durch die Hemmung von SNAP-25 verhindert das Toxin die Freisetzung von Acetylcholin aus den Nervenendigungen, was zu einer partiellen chemischen Denervierung und einer lokal begrenzten Verringerung der Muskelaktivität führt. 

Die klinischen Wirkungen von Boey zeigen sich 8 Stunden nach der Injektion, mit einem Maximum etwa 7 Tage nach der Injektion. Die Erholung erfolgt in der Regel innerhalb von 2 bis 3 Wochen, da sich die primären Nervenendigungen wieder regenerieren.

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Info der EMA

Alpelisib: neue Indikation PROS

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2020 Alpelisib (Vijoice, Novartis) als Orphan Drug in einer weiteren Indikation zugelassen: Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.

Bereit im Juli 2020 war es in Kombination mit Fulvestrant zur oralen Behandlung von postmenopausalen Frauen und Männern mit einem HR-positiven, HER2-negativen, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinom mit einer PIK3CA-Mutation nach Progression nach einer endokrinen Monotherapie zugelassen worden.

Alpelisib ist ein  α-spezifischer Hemmer der Klasse-I-Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα). Die PIK3CA-Mutationführt zu einer Überaktivierung des PI3K-Stoffwechselwegs, wodurch das Krebswachstum stimuliert wird.  Die Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) besteht aus einer regulatorischen und einer katalytischen Untereinheit, wobei es von Letzterer vier Isoformen gibt:  alpha, beta, gamma und delta. PIK3CA codiert für die Alpha-Isoform. Alpelisib hemmt spezifisch PI3Kα.

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Nerandomilast von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 Nerandomilast (Jascayd, Boehringer Ingelheim) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) oder mit progredienter pulmonaler Fibrose (PPF) zugelassen.

Nerandomilast ist ein selektiver Inhibitor der Phosphodiesterase 4 (PDE4) mit einer Präferenz für die Hemmung des Isoenzyms PDE4B gegenüber PDE4A, C und D. 

PDE4 hydrolysiert und inaktiviert zyklisches Adenosinmonophosphat (cAMP). Nerandomilast wirkt sowohl antifibrotisch als auch immunmodulatorisch, da die bevorzugte Inhibition von PDE4B den intrazellulären cAMP-Spiegel erhöht und die Expression profibrotischer Wachstumsfaktoren und entzündungsfördernder Zytokine reduziert, die bei fibrotischen Lungenerkrankungen überexprimiert sind.

In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie FIBRONEER-IPF wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) mit und ohne Hintergrundtherapie mit Nintedanib oder Pirfenidon untersucht.

In FIBRONEER-ILD wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit PPF untersucht.

Quellen

Info der EMA