Doxecitin/Doxribtimin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 26. März 2026 Doxecitin/Doxribtimin (Kygevvi, UCB) zur oralen Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) zugelassen mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des 12. Lebensjahres.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Doxecitin und Doxribtimin sind Pyrimidin-Nukleoside, die als 1:1-Kombination die verbleibende Enzymaktivität bei Betroffenen nutzen, um Nukleosid-Monophosphate zu bilden.

Doxecitin und Doxribtimin bauen die Nukleoside Desoxycytidin (dC) und Desoxythymidin (dT) in die mitochondriale Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Skelettmuskulatur ein, um bei Patienten mit TK2d die mitochondriale DNA-Kopienzahl wiederherzustellen und die Funktion der Skelettmuskulatur zu verbessern. Doxecitin und Doxribtimin nutzen wahrscheinlich die verbliebene TK2-Aktivität sowie zytosolische Phosphorylierungswege wie Thymidinkinase 1 und Desoxycytidinkinase, um die Konzentration der mitochondrialen DNA-Vorläufer Desoxycytidin-Triphosphat und Desoxythymidin-Triphosphat in den Mitochondrien zu erhöhen.

Es wurden keine formalen pharmakodynamischen Studien mit Doxecitin und Doxribtimin durchgeführt.

Die Daten aus zwei klinischen Studien (retrospektive Studie MT-1621-101 und offene einarmige Studie TK0102) wurden zusammengeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Doxecitin und Doxribtimin bei Patienten mit genetisch bestätigter TK2d zu untersuchen.

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Info der EMA

Belumosudil von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. März 2026 Belumosudil (Rezurock, Sanofi Winthrop) bedingt als Orphan Drug für die orale Behandlung von Erwachsenen und Kindern (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg) mit chronischer Graft-versusHost-Erkrankung (cGvHD) zugelassen, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. 

Belumosudil ist ein selektiver Rho-assoziierter Coiled-Coil-Proteinkinase-2(ROCK2)-Inhibitor, der

die Signalübertragung in der zellulären Immunfunktion und in den fibrotischen Signalwegen

vermittelt. 

Belumosudil kann die immunologische Homöostase wieder herstellen, indem es die gestörte Balance zwischen inflammatorischen Th17-Zellen und regulatorischen T-Zellen (Treg) in Richtung der Treg verschiebt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in der offenen multizentrischen Phase-2-Studie KD025-213 untersucht. 

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Info der EMA

Nogapendekin alfa inbakicept von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 16. Februar 2026 Nogapendekin alfa inbakicept (Anktiva, ImmunityBio Ireland Limited) in Kombination mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit BCG-unresponsivem nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren zugelassen.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein Komplex aus zwei Nogapendekin alfa, die an Inbakicept gebunden sind. Es wird mit rekombinanter Technik in einer Zelllinie aus Ovarien des chinesischen Hamsters (CHO-K1) hergestellt.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein IL-15-Rezeptoragonist. Die Bindung an den IL-15-Rezeptor führt zur Proliferation und Aktivierung von NK-, CD4+-, CD8+- und Gedächtnis-T-Zellen, ohne dass es zu einer Proliferation von immunsuppressiven Treg-Zellen kommt. 

Die Wirksamkeit der Behandlung wurde in der Phase-2b-Studie QUILT-3.032 untersucht. An der einarmigen, offenen, multizentrischen Studie nahmen der 100 Erwachsene mit BCG-unresponsivem Hochrisiko-NMIBC mit CIS +/- papilläre Ta/T1-Tumoren nach transurethraler Resektion teil.

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Info der EMA 

Aficamten von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Aficamten /Myqorzo, Cytokinetics) zur oralen Behandlung der symptomatischen hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) (NYHA Klasse II-III) bei erwachsenen Patienten zugelassen

Aficamten ist wie Mavacamten ein selektiver, reversibler kardialer Myosin-Inhibitor. Es senkt die Kontraktilität des Herzmuskels durch Hemmung der Bildung überschüssiger Myosin-Aktin-Brücken, die für die Hyperkontraktilität, linksventrikuläre Hypertrophie und verringerte Elastizität des Myokards verantwortlich sind.

Die Wirksamkeit von Aficamten wurde in der SEQUOIA-HCM-Studie, einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 282 Erwachsenen (142 Aficamten, 140 Placebo) mit symptomatischer HOCM der NYHA-Klassen II und III untersucht.

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Info der EMA

Aumolertinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Aumolertinib (Aumseqa, SFL Pharm. Deutschland GmbH) in Monotherapie zugelassen für die

- Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC, deren Tumoren Deletionen im Exon 19 des EGFR oder Substitutionsmutationen im Exon 21

- Behandlung von erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem EGFR-T790M-mutationspositivem NSCLC 

Aumolertinib ist ein Tyrosinkinase-Inhibitor der dritten Generation, der selektiv aktivierende EGFR-Mutationen (Exon-19-Deletion, L858R) und die Resistenzmutation T790M hemmt. Durch die Blockade der EGFR-Signaltransduktion wird die Tumorzellproliferation gehemmt und das Tumorwachstum effektiv kontrolliert. Der wichtigste aktive Metabolit von Aumolertinib, HAS-719, zeigte ein ähnliches Aktivitätsprofil wie Aumolertinib.

Die Zulassung basiert u.a. auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie AENEAS. 

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Info der EMA 

Depemokimabvon der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Depemokimab (Exdensur, GSK) als zusätzliche Erhaltungstherapie zugelassen 

- bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation, gekennzeichnet durch die Anzahl der Eosinophilen im Blut, das trotz hochdosierter inhalativer Corticosteroide (ICS) plus einem weiteren Arzneimittel zur Asthma-Erhaltungstherapie unzureichend kontrolliert ist

- als Zusatztherapie mit intranasalen Corticosteroiden zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit schwerer chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen, die mit systemischen Corticosteroiden und/oder chirurgischem Eingriff nicht ausreichend kontrolliert werden kann.  

Depemokimab hat eine sehr lange Wirkungsdauer und muss deshalb nur alle 6 Monate verabreicht werden.

Depemokimab ist ein Interleukin-5-Antagonist. Depemokimab besitzt eine dreifache  Aminosäuresubstitution (YTE) in der kristallisierbaren Fragmentregion (Fc), welche die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und dadurch die Halbwertszeit im Vergleich zum IgG1-Wildtyp verlängert.

Die Zulassung als Add-on-Therapie zur Behandlung von schwerem eosinophilem Asthma mit einer Typ-2-Entzündung basiert auf den Studien SWIFT-1 und SWIFT-2, bei CRSwNP auf den Phase-3-Studien ANCHOR-1 und ANCHOR-2.

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Info der EMA

Donidalorsen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Donidalorsen (Dawnzera, Otsuka)  zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Donidalorsen ist ein 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an eine triantennäre N-Acetylgalactosamin (GalNAc3)-Einheit konjugiert ist, die einen durch Ribonuklease H1 (RNase H1) vermittelten Abbau von Präkallikrein (PKK)-mRNA bewirkt, was zu einer verminderten Produktion von PKK-Protein führt. PKK ist ein Proenzym für Plasmakallikrein, das zur Freisetzung von Bradykinin führt, einem potenten Vasodilatator, der Entzündungen und Schwellungen bei HAE  verursacht. 

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Donidalorsen wurden in Studie 1 OASIS-HAE bei 90 Erwachsenen und Kindern untersucht. 

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Levaaceetylleucin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Levacetylleucin (Aqneursa, IntraBio Ireland Ltd) als Orphan Drug zugelassen zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg mit neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen.

Levacetylleucin zielt auf neurologischen Funktionsstörungen zugrunde liegende Prozesse ab. In  präklinischen Studien wurde gezeigt, dass Levacetylleucin den Energiestoffwechsel korrigiert, einschließlich einer Verbesserung der Produktion von Adenosintriphosphat.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Levacetylleucin zur Behandlung von NPC wurden in einer

randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Zeiträumen untersucht.

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Imlunestrant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Imlunestrant (Inluriyo, Lilly) zur oralen Behandlung erwachsener Patienten mit Estrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit einer aktivierenden ESR1-Mutation zugelassen, deren Erkrankung nach einer vorherigen endokrinen Therapie progredient ist. Bei prä- oder perimenopausalen Frauen sowie Männern ist Imlumestrant mit einem LHRH-Agonisten zu kombinieren.

Imlunestrant ist ein Antagonist des Wildtyp- und mutierten Östrogenrezeptors α (ERα), der dessen Abbau bewirkt. Dies führt zur Hemmung der östrogenrezeptorabhängigen Gentranskription und der zellulären Proliferation in ER-positiven Brustkrebszellen. 

Wirksamkeit und Sicherheit von Imlunestrant wurden in der globalen randomisierten, offenen Phase-3-Studie EMBER-3 bei erwachsenen Patienten mit ER-positivem, HER2–negativem, lokal  fortgeschrittenem (nicht für eine kurative chirurgische Behandlung geeignet) oder metastasiertem Brustkrebs (mBC) untersucht , die zuvor mit einem Aromatasehemmer (AI) allein oder in Kombination mit einem CDK4/6-Inhibitor behandelt wurden. 

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Etuvetidigen Autotemcel von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Etuvetidigen Autotemcel (Waskyra, Fondazione Telethon ETS) zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) zugelassen, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) angemessen ist und für die kein geeigneter humanes Leukozytenantigen (HLA)-kompatibler verwandter Spender hämatopoetischer Stammzellen zur Verfügung steht.<br /> 

Bei Etuvetidigen Autotemcel handelt es sich um eine Gentherapie mit ex vivo genetisch veränderten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Autologe CD34+ hämatopoetische  Stamm- und Vorläuferzellen (HSVZ) werden aus mobilisiertem peripherem Blut des Patienten  angereichert und mit einem lentiviralen Vektor (LVV) transduziert, der eine oder mehrere Kopien der  komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) des humanen Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) in das Genom der Zelle einfügt, wodurch die genetisch veränderten Zellen in die Lage versetzt werden, das funktionelle WAS-Protein zu exprimieren. Nach der Verabreichung fügen sich die genetisch veränderten Zellen in das hämatopoetische Kompartiment ein und besiedeln dieses neu. Diese genetisch veränderten Zellen, die das korrigierte WAS-Protein (WASP) enthalten, differenzieren und produzieren biologisch aktive lymphoide und myeloische Vorläufer, deren Nachkommen das WAS-Protein exprimieren.<br /> 

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Info der EMA