TrenibotulinumtoxinE von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 TrenibotulinomtoxinE (Boey, Abbvie)  für die vorübergehende Verbesserung des Aussehens von moderaten bis starken Falten zwischen den Augenbrauen, sichtbar bei maximalem Stirnrunzeln (Glabellafalten), wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychische Belastung darstellen. 

TrenibotulinumtoxinE entfaltet seine Wirkung durch die Blockade der neuromuskulären Übertragung. Nach intramuskulärer Injektion bindet das Toxin rasch an spezifische Zelloberflächenrezeptoren an den motorischen Nervenendigungen. Nach der Bindung wird das Toxin durch rezeptorvermittelte Endozytose durch die Plasmamembran transportiert, und die proteolytische leichte Kette wird anschließend in das Zytosol freigesetzt, wo sie SNAP-25 spaltet, ein präsynaptisches Protein, das an Andockung und Fusion von Vesikeln beteiligt ist und für die Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin erforderlich ist. Durch die Hemmung von SNAP-25 verhindert das Toxin die Freisetzung von Acetylcholin aus den Nervenendigungen, was zu einer partiellen chemischen Denervierung und einer lokal begrenzten Verringerung der Muskelaktivität führt. 

Die klinischen Wirkungen von Boey zeigen sich 8 Stunden nach der Injektion, mit einem Maximum etwa 7 Tage nach der Injektion. Die Erholung erfolgt in der Regel innerhalb von 2 bis 3 Wochen, da sich die primären Nervenendigungen wieder regenerieren.

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Alpelisib: neue Indikation PROS

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2020 Alpelisib (Vijoice, Novartis) als Orphan Drug in einer weiteren Indikation zugelassen: Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.

Bereit im Juli 2020 war es in Kombination mit Fulvestrant zur oralen Behandlung von postmenopausalen Frauen und Männern mit einem HR-positiven, HER2-negativen, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinom mit einer PIK3CA-Mutation nach Progression nach einer endokrinen Monotherapie zugelassen worden.

Alpelisib ist ein  α-spezifischer Hemmer der Klasse-I-Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα). Die PIK3CA-Mutationführt zu einer Überaktivierung des PI3K-Stoffwechselwegs, wodurch das Krebswachstum stimuliert wird.  Die Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) besteht aus einer regulatorischen und einer katalytischen Untereinheit, wobei es von Letzterer vier Isoformen gibt:  alpha, beta, gamma und delta. PIK3CA codiert für die Alpha-Isoform. Alpelisib hemmt spezifisch PI3Kα.

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Nerandomilast von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 Nerandomilast (Jascayd, Boehringer Ingelheim) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) oder mit progredienter pulmonaler Fibrose (PPF) zugelassen.

Nerandomilast ist ein selektiver Inhibitor der Phosphodiesterase 4 (PDE4) mit einer Präferenz für die Hemmung des Isoenzyms PDE4B gegenüber PDE4A, C und D. 

PDE4 hydrolysiert und inaktiviert zyklisches Adenosinmonophosphat (cAMP). Nerandomilast wirkt sowohl antifibrotisch als auch immunmodulatorisch, da die bevorzugte Inhibition von PDE4B den intrazellulären cAMP-Spiegel erhöht und die Expression profibrotischer Wachstumsfaktoren und entzündungsfördernder Zytokine reduziert, die bei fibrotischen Lungenerkrankungen überexprimiert sind.

In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie FIBRONEER-IPF wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) mit und ohne Hintergrundtherapie mit Nintedanib oder Pirfenidon untersucht.

In FIBRONEER-ILD wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit PPF untersucht.

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Info der EMA

Onasemnogen abeparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 30. Juni 2026 Onasemnogen abeparvovec (Itvisma,  Novartis) zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen zugelassen. Es war bereits im Jahr 2018 als Zolgensma für Kinder unter 2 Jahren zur intravenösen Applikation zugelassen worden. 

Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron-(SMN-)Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten  denoassoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyps 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMNGens unter der  Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen abeparvovec wird durch DNA-Rekombinationstechnik in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet.

Onasemnogen abeparvovec zielt darauf ab, eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen einzubringen, um die monogenetische Grundursache der spinalen Muskelatrophie (SMA) zu behandeln. Durch das Bereitstellen einer alternativen Quelle der SMN-Proteinexpression in Motoneuronen wird erwartet, dass das Überleben und die Funktion der transduzierten Motoneuronen gefördert wird.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden u.a. in der Phase-III-Studie COAV101B12301 (STEER) bei Patienten mit SMA untersucht.

In Itvisma liegt der Wirkstoff in höherer Konzentration vor und er wird in fester Dosis unabhängig vom Körpergewicht appliziert. 

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Plozasiran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Plozasiran (Redemplo, Arrohead Pharmaceuticals) als Orphan Drug als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen. 

Plozasiran ist eine kleine interferierende RNA (small interfering RNA bzw. siRNA, doppelsträngiges Oligonukleotid), die mit N-Acetylgalactosamin konjugiert ist, um den Transport zu und die Aufnahme durch Hepatozyten zu erleichtern. In Hepatozyten baut Plozasiran die mRNA für Apolipoprotein C3 (APOC3) selektiv durch den RNA-Interferenzmechanismus ab, was zu einem reduzierten APOC3-Proteinspiegel in Leber und Serum führt. Dadurch wiederum erhöht sich die Aktivität der Lipoproteinlipase und die Aufnahme TG-reicher Lipoproteinreste durch Hepatozyten, was zu einer Senkung der TG-Werte im Serum führt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Plozasiran wurden bei Patienten mit FCS in der PALISADE-Studie und der offenen Verlängerungsstudie OLE untersucht.

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Tolebrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Tolebrutinib (Cenrifki, Sanofi Winthrop) für die orale Behandlung von erwachsenen Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) ohne Schübe in den letzten 2 Jahren zugelassen.

Tolebrutinib ist ein Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK). Der genaue Mechanismus, durch den Tolebrutinib seine therapeutische Wirkung bei MS entfaltet, ist nicht vollständig aufgeklärt; es gibt jedoch Hinweise darauf, dass es die Aktivierung von B-Zellen, Makrophagen und Mikroglia in der Peripherie und im ZNS hemmt.

Die Wirksamkeit von Tolebrutinib wurde bei 1.131 SPMS-Patienten in der Phase-III-Studie EFC16645 (HERCULES) untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, zweiarmigen, placebokontrollierten, multizentrischen, ereignisgesteuerten Parallelgruppenstudie mit variabler Behandlungsdauer von circa 24 bis 48 Monaten bei Erwachsenen.

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Tarlatamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Tarlatamab (Imdylltra, Amgen)  als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (extensive-stage small cell lung cancer, ES-SCLC) zugelassen, die nach Krankheitsprogression während oder nach einer Erstlinienbehandlung basierend auf platinhaltiger Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.

Tarlatamab ist ein bispezifischer, gegen den Delta-like-Liganden 3 (DLL3) gerichteter CD3-T-Zell-Engager, der an den auf der Oberfläche von Tumorzellen exprimierten DLL3 und an das auf der

Oberfläche von T-Zellen exprimierte CD3 bindet. Die bispezifische Bindung von Tarlatamab an T-Zellen und DLL3-positive Tumorzellen löst eine Aktivierung von T-Zellen, die Produktion von inflammatorischen Zytokinen sowie die Freisetzung zytotoxischer Proteine aus, was zu einer gerichteten Lyse von Tumorzellen führt. 

Die Wirksamkeit von Darlatamab wurde in einer multizentrischen, randomisierten, offenen Phase-III-Studie (DeLLphi-304) untersucht.

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Lurbinectedin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Lurbinectedin (ZepZelca, Pharma Mar) in Kombination mit Atezolizumab zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium zugelassen, deren Erkrankung nach einer Erstlinien-Induktionstherapie mit  Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid keine Krankheitsprogression aufweist.

Lurbinectedin hemmt den onkogenen Transkriptionsprozess durch 

• Bindung an CG-reiche DNASequenzen innerhalb von Promotoren proteinkodierender Gene; 
• die Entfernung von onkogenen Transkriptionsfaktoren von ihren Bindungsstellen und 
• das Anhalten der Elongation durch die RNA-Polymerase II sowie den spezifischen Abbau durch das Ubiquitin-/Proteasom-System. 

Diese Prozesse bringen den Zellzyklus zum Stillstand und führen zur Apoptose von Tumorzellen. 

Die Wirksamkeit einer Erhaltungstherapie mit ZEPZELCA in Kombination mit Atezolizumab wurde in IMforte, einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie bei 483 Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium im Rahmen der Erstlinienbehandlung untersucht.

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Nadofaragen firadenovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Mai 2026 das Gentherapeutikum Nadofaragen firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumore zugelassen.

Nadofaragen firadenovec ist ein Gentherapeutikum, welches das Gen für die Expression des humanen Interferon-alfa-2b (IFNα2b)-Proteins in die Blasenzellen einschleust. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adenoviralen Vektor vom Typ 5, der die cDNA des Transgens für IFNα2b unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Immediate-Early-Promotors enthält. 

Nadofaragen firadenovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in menschlichen embryonalen Nierenzellen hergestellt.

Die intravesikale Verabreichung von Nadofaragen firadenovec  bewirkt die Einschleusung von Viruspartikeln in die Tumorzellen und in das Urothel, das die luminale Blasenwand auskleidet. Dies führt zur Expression von IFNα2b-Protein durch diese Zellen. In den transduzierten Zellen wird die Virus-DNA nicht in das Genom integriert. Die Behandlung mit Nadofaragen firadenovec hat in Mäusen mit Blasen (Krebszell)-Xenograften antitumorale Effekte gezeigt.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in der offenen, einarmigen, multizentrischen Studie CS-003 an 157 Patienten mit hochgradigem BCG-unempfindlichem NMIBC untersucht.

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Leniolisib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Mai 2026 Leniolisib (Joenja, Pharming Technologies) als Orphan Drug zur oralen Behandlung von APDS (aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht ab 45 kg zugelassen.

Das APDS ist eine seltene, angeborene Erkrankung die progredient verläuft und potenziell lebensbedrohlich ist. 

Das Immunstimulans ist ein PI3Kδ-Inhibitor, der die katalytische p110δ-Untereinheit der Kinase hemmt und dadurch spezifisch den hyperaktivierten PI3K-Signalweg inhibiert, der dem APDS zugrunde liegt. Infolgedessen normalisieren sich Defizite und Dysregulationen der B- und T-Zellpopulationen.

Die Wirksamkeit von Leniolisib wurde in der Studie 2201, einer 12-wöchigen randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie der Phase II/III bei 31 Patienten mit bestätigter  APDS-assoziierter pathogener Variante in PIK3CD oder PIK3R1, untersucht.

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