Leniolisib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Mai 2026 Leniolisib (Joenja, Pharming Technologies) als Orphan Drug zur oralen Behandlung von APDS (aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht ab 45 kg zugelassen.

Das APDS ist eine seltene, angeborene Erkrankung die progredient verläuft und potenziell lebensbedrohlich ist. 

Das Immunstimulans ist ein PI3Kδ-Inhibitor, der die katalytische p110δ-Untereinheit der Kinase hemmt und dadurch spezifisch den hyperaktivierten PI3K-Signalweg inhibiert, der dem APDS zugrunde liegt. Infolgedessen normalisieren sich Defizite und Dysregulationen der B- und T-Zellpopulationen.

Die Wirksamkeit von Leniolisib wurde in der Studie 2201, einer 12-wöchigen randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie der Phase II/III bei 31 Patienten mit bestätigter  APDS-assoziierter pathogener Variante in PIK3CD oder PIK3R1, untersucht.

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Info der EMA

Mavorixafor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.

Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment. 

Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.

Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.

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Info der EMA

Paltusotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Paltusotin (Palsonify, Crinetics) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie zugelassen.

Paltusotin hemmt ähnlich wie das natürliche Hormon Somatostatin (SST) die Sekretion von GH und IGF-1. Paltusotin entfaltet seine pharmakologische Wirkung durch hochselektive Bindung (> 4 000-fach) an den Somatostatin-Rezeptor 2 (SST2) und besitzt eine geringe oder keine Affinität zu anderen SST-Rezeptor-Subtypen. Paltusotin hemmt die Akkumulation von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP) durch die Aktivierung von humanem SST2.

Paltusotin bewirkt bei Akromegalie-Patienten eine deutliche Senkung und in vielen Fällen eine Normalisierung der IGF-1- und GH-Spiegel.

Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Akromegalie wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien im Parallelgruppen-Design (PATHFNDR-2 und PATHFNDR-1) untersucht.

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Info der EMA

Remibrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Remibrutinib (Rhapsido, Novartis) zur oralen Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (csU) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf eine  Behandlung mit H1-Antihistaminika zugelassen.

Remibrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der eine kovalente Bindung mit einem Cysteinrest im aktiven Zentrum von BTK bildet. Dies führt zu einer dauerhaften Inaktivierung der BTK. Die therapeutische Wirkung von Remibrutinib bei csU wird durch die Hemmung der Degranulation von Mastzellen und Basophilen erreicht, einschließlich der Freisetzung von Histamin und anderen  proinflammatorischen Mediatoren, die durch pathogenes IgE oder IgG, das gegen FcεRI oder IgE  gerichtet ist, vermittelt wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib wurden in zwei identischen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studien (REMIX-1 und REMIX-2) bei erwachsenen Patienten mit csU untersucht, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika der zweiten Generation symptomatisch blieben.

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Info der EMA

Tovorafenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. April 2026 Tovorafenib (Ojemda, Ipsen Pharma) als Orphan Drug bedingt für die orale Monotherapie von Patienten ab 6 Monaten mit pädiatrischem niedrig-gradig  malignem Gliom mit einer BRAF-Fusion oder -Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen, die nach ein oder mehreren systemischen Therapien progredient sind.

Tovorafenib ist ein selektiver, in das zentrale Nervensystem (ZNS) eindringender, niedermolekularer Typ-II-RAF-Kinase-Inhibitor der mutierten BRAF-V600E-, Wildtyp-BRAF- und Wildtyp-CRAF-Kinasen, einschließlich von RAF-Monomeren und -Dimeren sowie der BRAF-Fusion, und supprimiert die Aktivierung des Mitogen-aktivierten Proteinkinase-(MAPK)-Signalwegs.

Die Wirksamkeit von Tovorafenib wurde bei 76 Patienten im Alter von 6 Monaten und älter in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie (FIREFLY-1 [Arm 1]) untersucht. 

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Clesrovimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2026 Clesrovimab (Enflonsia, MSD) zur Prävention von  respiratorischen-Synzytial-Virus(RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison zugelassen. Es sollte gemäß den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Clesrovimab ist ein vollständig humaner monoklonaler Immunglobulin-G1-kappa (IgG1κ)-Antikörper, der mit rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters (CHOZellen) hergestellt wird.

Der Antikörper weise eine dreifachen Aminosäuresubstitution (YTE) in der Fc-Region auf, was die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor erhöht und so zu einer verlängerten Serumhalbwertszeit führt. Clesrovimab sorgt für passive Immunisierung, indem es das Fusionsprotein (F) der äußeren RSV-Membran angreift und so das Eindringen des Virus in die Zellen verhindert.

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Doxecitin/Doxribtimin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 26. März 2026 Doxecitin/Doxribtimin (Kygevvi, UCB) zur oralen Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) zugelassen mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des 12. Lebensjahres.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten.

Doxecitin und Doxribtimin sind Pyrimidin-Nukleoside, die als 1:1-Kombination die verbleibende Enzymaktivität bei Betroffenen nutzen, um Nukleosid-Monophosphate zu bilden.

Doxecitin und Doxribtimin bauen die Nukleoside Desoxycytidin (dC) und Desoxythymidin (dT) in die mitochondriale Desoxyribonukleinsäure (DNA) der Skelettmuskulatur ein, um bei Patienten mit TK2d die mitochondriale DNA-Kopienzahl wiederherzustellen und die Funktion der Skelettmuskulatur zu verbessern. Doxecitin und Doxribtimin nutzen wahrscheinlich die verbliebene TK2-Aktivität sowie zytosolische Phosphorylierungswege wie Thymidinkinase 1 und Desoxycytidinkinase, um die Konzentration der mitochondrialen DNA-Vorläufer Desoxycytidin-Triphosphat und Desoxythymidin-Triphosphat in den Mitochondrien zu erhöhen.

Es wurden keine formalen pharmakodynamischen Studien mit Doxecitin und Doxribtimin durchgeführt.

Die Daten aus zwei klinischen Studien (retrospektive Studie MT-1621-101 und offene einarmige Studie TK0102) wurden zusammengeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Doxecitin und Doxribtimin bei Patienten mit genetisch bestätigter TK2d zu untersuchen.

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Belumosudil von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. März 2026 Belumosudil (Rezurock, Sanofi Winthrop) bedingt als Orphan Drug für die orale Behandlung von Erwachsenen und Kindern (im Alter von 12 Jahren und älter mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg) mit chronischer Graft-versusHost-Erkrankung (cGvHD) zugelassen, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. 

Belumosudil ist ein selektiver Rho-assoziierter Coiled-Coil-Proteinkinase-2(ROCK2)-Inhibitor, der

die Signalübertragung in der zellulären Immunfunktion und in den fibrotischen Signalwegen

vermittelt. 

Belumosudil kann die immunologische Homöostase wieder herstellen, indem es die gestörte Balance zwischen inflammatorischen Th17-Zellen und regulatorischen T-Zellen (Treg) in Richtung der Treg verschiebt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in der offenen multizentrischen Phase-2-Studie KD025-213 untersucht. 

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Nogapendekin alfa inbakicept von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 16. Februar 2026 Nogapendekin alfa inbakicept (Anktiva, ImmunityBio Ireland Limited) in Kombination mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit BCG-unresponsivem nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren zugelassen.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein Komplex aus zwei Nogapendekin alfa, die an Inbakicept gebunden sind. Es wird mit rekombinanter Technik in einer Zelllinie aus Ovarien des chinesischen Hamsters (CHO-K1) hergestellt.

Nogapendekin alfa inbakicept ist ein IL-15-Rezeptoragonist. Die Bindung an den IL-15-Rezeptor führt zur Proliferation und Aktivierung von NK-, CD4+-, CD8+- und Gedächtnis-T-Zellen, ohne dass es zu einer Proliferation von immunsuppressiven Treg-Zellen kommt. 

Die Wirksamkeit der Behandlung wurde in der Phase-2b-Studie QUILT-3.032 untersucht. An der einarmigen, offenen, multizentrischen Studie nahmen der 100 Erwachsene mit BCG-unresponsivem Hochrisiko-NMIBC mit CIS +/- papilläre Ta/T1-Tumoren nach transurethraler Resektion teil.

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Aficamten von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2026 Aficamten /Myqorzo, Cytokinetics) zur oralen Behandlung der symptomatischen hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) (NYHA Klasse II-III) bei erwachsenen Patienten zugelassen

Aficamten ist wie Mavacamten ein selektiver, reversibler kardialer Myosin-Inhibitor. Es senkt die Kontraktilität des Herzmuskels durch Hemmung der Bildung überschüssiger Myosin-Aktin-Brücken, die für die Hyperkontraktilität, linksventrikuläre Hypertrophie und verringerte Elastizität des Myokards verantwortlich sind.

Die Wirksamkeit von Aficamten wurde in der SEQUOIA-HCM-Studie, einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 282 Erwachsenen (142 Aficamten, 140 Placebo) mit symptomatischer HOCM der NYHA-Klassen II und III untersucht.

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