Die Food and Drug Administration (FDA) hat Metreleptin (Myalept) als Substitutionstherapie bei Patienten mit Leptindefizienz zugelassen.
Komplikationen der Leptindefizienz können bei erblicher oder erworbener Lipodystrophie - einem Mangel an Fettgewebe - auftreten. Leptin wird im Fettgewebe produziert, bei Fettgewebemangel kann es zu einem Leptinmangel kommen. Leptin reguliert die Nahrungsaufnahme und andere wie Insulin. Patienten mit schwerer Lipodystrophie entwickeln häufig eine schwere Insulinresistenz in jungen Jahren und leiden unter einem schwer einstellbaren Diabetes mellitus oder einer schwer einstellbaren Hypertriglyzeridämie., die wiederum zu Entzündungen des Pankreas führen kann.
Mit Metreleptin steht die erste zugelassene Therapie für die Behandlung von Komplikationen aufgrund eines Leptinmangels zur Verfügung. Das rekombinant hergestellte Leptinanalogon wurde in einer offenen einarmigen Studien mit 48 Lipodystrophie-Patienten untersucht. Metreleptin reduzierte HbA1c-Werte, Nüchtern-Glucose- und Triglyceridspiegel.
Weil das Risiko besteht, dass sich unter der Therapie neutralisierende Antikörper entwickeln, darf Metreleptin nur im Rahmen eines REMS-Programms eingesetzt werden.
Häufigste Nebenwirkungen waren Hypoglykämie, Kopfschmerzen, Gewichtsabnahme und Bauchschmerzen.
Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 25. Februar 2014
Donnerstag, 27. Februar 2014
Droxidopa von der FDA bei neurogener orthostatischer Hypotonie zugelassen
Die Food and Drug Administration (FDA) hat Droxidopa (Northera) zur Behandlung der neurogenen orthostatischen Hypotonie zugelassen.
Droxidopa (Northera, Chelsea) ist eine seit vielen Jahren bekannte Substanz, die nun von der FDA in einem beschleunigten Verfahren als Orphan Drug für die Behandlung der neurogenen orthostatischen Hypotonie zugelassen wurde. Dies ist ein selten vorkommender chronischer und häufig die Patienten stark beeinträchtigender Blutdruckabfall beim Stehen, der bei Patienten mit Parkinson-Erkrankung, multipler Systematrophie und autonomem Versagen auftreten kann.
Droxidopa erhält einen Warnhinweis, der auf das Risiko eines erhöhten Blutdrucks im Liegen aufmerksam macht. Hierdurch kann eventuell ein Schlaganfall ausgelöst werden. Die Patienten müssen mit erhöhtem Kopf und Oberkörper schlafen. Der Blutdruck im Liegen muss vor und während der Therapie kontrolliert werden.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 18. Februar 2014
Droxidopa (Northera, Chelsea) ist eine seit vielen Jahren bekannte Substanz, die nun von der FDA in einem beschleunigten Verfahren als Orphan Drug für die Behandlung der neurogenen orthostatischen Hypotonie zugelassen wurde. Dies ist ein selten vorkommender chronischer und häufig die Patienten stark beeinträchtigender Blutdruckabfall beim Stehen, der bei Patienten mit Parkinson-Erkrankung, multipler Systematrophie und autonomem Versagen auftreten kann.
Droxidopa erhält einen Warnhinweis, der auf das Risiko eines erhöhten Blutdrucks im Liegen aufmerksam macht. Hierdurch kann eventuell ein Schlaganfall ausgelöst werden. Die Patienten müssen mit erhöhtem Kopf und Oberkörper schlafen. Der Blutdruck im Liegen muss vor und während der Therapie kontrolliert werden.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 18. Februar 2014
Mittwoch, 26. Februar 2014
Icatibant: Zulassungsantrag für Angioödem zurück gezogen
Shire hat seinen Antrag auf Zulassungserweiterung für Icatibant zur Behandlung von Angioödemen durch ACE-Hemmer zurückgezogen.
Icatibant (Firazyr) ist seit 2008 für die Behandlgun von hereditären Angioödemen zugelassen. Weil der CHMP die vorgelegten Daten für die Erweiterung der Zulassung zur Behandlung von ACE-Hemmer bedingten Angioödemen als nicht ausreichend einstufte, zog der Hersteller seinen Zulassungsantrag nun zurück.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Februar 2014
Icatibant (Firazyr) ist seit 2008 für die Behandlgun von hereditären Angioödemen zugelassen. Weil der CHMP die vorgelegten Daten für die Erweiterung der Zulassung zur Behandlung von ACE-Hemmer bedingten Angioödemen als nicht ausreichend einstufte, zog der Hersteller seinen Zulassungsantrag nun zurück.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Februar 2014
Elosulfase von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) bei Patienten jeden Alters zuzulassen.
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substituiert werden.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Elosulfase alfa war Mitte Februar 2014 von der FDA beschleunigt zugelassen worden.
Quelle
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substituiert werden.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Elosulfase alfa war Mitte Februar 2014 von der FDA beschleunigt zugelassen worden.
Quelle
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Propranolol: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung für Kinder mit Hämangiom
Die EMA empfiehlt, die Zulassung des Betablockers Propranolol auf die Behandlung von Kindern mit Hämangiom zu erweitern.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Propranolol (Hemangiol, Pierre Fabre Dermatologie) als flüssige Zubereitung (3,75 mg/ml) für die Behandlung des proliferierenden Hämangioms bei Kindern ab einem Alter von 5 Wochen bis 5 Monaten, die eine systemische Therapie benötigen, zu zuzulassen.
Eingesetzt werden soll es bei lebensbedrohlichen- und Funktions-einschränkenden Hämangiomen, bei ulzerierten Hämatomen mit Schmerzen oder fehlendem Ansprechen auf einfache Wundbehandlungsmaßnahmen sowie bei Hämangionem mit dem Risiko bleibender Narben oder Entstellungen.
Propranolol ist ein seit vielen Jahren eingesetzter Betablocker. Beim Hämangion soll die Wirkung auf einem lokalen hämodynamischen Effekt, einem antiangiogenen Effekt, einer Förderung der Apoptose in kapillären Endothelzellen oder einer Reduktion von VEGF und bFGF-Signalwegen beruhen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Propranolol (Hemangiol, Pierre Fabre Dermatologie) als flüssige Zubereitung (3,75 mg/ml) für die Behandlung des proliferierenden Hämangioms bei Kindern ab einem Alter von 5 Wochen bis 5 Monaten, die eine systemische Therapie benötigen, zu zuzulassen.
Eingesetzt werden soll es bei lebensbedrohlichen- und Funktions-einschränkenden Hämangiomen, bei ulzerierten Hämatomen mit Schmerzen oder fehlendem Ansprechen auf einfache Wundbehandlungsmaßnahmen sowie bei Hämangionem mit dem Risiko bleibender Narben oder Entstellungen.
Propranolol ist ein seit vielen Jahren eingesetzter Betablocker. Beim Hämangion soll die Wirkung auf einem lokalen hämodynamischen Effekt, einem antiangiogenen Effekt, einer Förderung der Apoptose in kapillären Endothelzellen oder einer Reduktion von VEGF und bFGF-Signalwegen beruhen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Dienstag, 25. Februar 2014
Umeclidiniumbromid: EMA empfiehlt Zulassung für COPD
Der CHMP der EMA empfiehlt Umeclidinumbromid in Mono- und Kombinationstherapie als Bronchodilatator zuzulassen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Umeclidiniumbromid (Incruse, GSK) allein sowie in Kombination mit Vilanterol (Anoro, Laventair, GSK), für die Erhaltungstherapie von Erwachsenen mit chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) zuzulassen.
Umeclidiniumbromid ist ein lang wirkender Muskarinantagonist (LAMA), der die Bindung von Acetylcholis an die muskarinischen cholinergen Rezeptoren der Atemwegsmuskulatur hemmt.
Häufigste Nebenwirkungen sind Nasopharyngitis und Infektionen der oberen Atemwege. Möglicherweise ist das Risiko für kardiovaskuläre und zerebrovaskuläre Ereignisse erhöht. Dieses Risiko muss ein einer weiteren Studie näher untersucht werden.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Umeclidiniumbromid (Incruse, GSK) allein sowie in Kombination mit Vilanterol (Anoro, Laventair, GSK), für die Erhaltungstherapie von Erwachsenen mit chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) zuzulassen.
Umeclidiniumbromid ist ein lang wirkender Muskarinantagonist (LAMA), der die Bindung von Acetylcholis an die muskarinischen cholinergen Rezeptoren der Atemwegsmuskulatur hemmt.
Häufigste Nebenwirkungen sind Nasopharyngitis und Infektionen der oberen Atemwege. Möglicherweise ist das Risiko für kardiovaskuläre und zerebrovaskuläre Ereignisse erhöht. Dieses Risiko muss ein einer weiteren Studie näher untersucht werden.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
Strontiumranelat: EMA empfiehlt Einschränkungen
Die EMA empfiehlt, die Anwendung von Strontiumranelat (Protelos/Osselor) wegen eines erhöhten kardiovaskulären Risiko bei entsprechenden Patienten einzuschränken.
Strontiumranelat (Protelos/Osselor) soll nur noch zum Behandlung von Patienten mit Osteoporose eingesetzt werden, bei denen keine anderen Osteroporose-Therapeutika angewendet werden können. Die Patienten müssen kontinuierlich überwacht werden und die Therapie ist abzubrechen, wenn der Patient Herz-Kreislauf-Probleme entwickelt. Patienten mit kardiovaskulären Beschwerden, z. B. Herzinfarkt oder Schaganfall, in der Anamnese dürfen nicht behandelt werden.
Quelle:
Mitteilung der FDA vom 21. Februar 2014
Strontiumranelat (Protelos/Osselor) soll nur noch zum Behandlung von Patienten mit Osteoporose eingesetzt werden, bei denen keine anderen Osteroporose-Therapeutika angewendet werden können. Die Patienten müssen kontinuierlich überwacht werden und die Therapie ist abzubrechen, wenn der Patient Herz-Kreislauf-Probleme entwickelt. Patienten mit kardiovaskulären Beschwerden, z. B. Herzinfarkt oder Schaganfall, in der Anamnese dürfen nicht behandelt werden.
Quelle:
Mitteilung der FDA vom 21. Februar 2014
Methysergid: EMA empfiehlt Einschränkung der Anwendung
Die EMA empfiehlt,die Anwendung von Methysergid-haltigen Arzneimitteln wegen des Risiko einer Fibrose einzuschränken.
Methysergid-haltige Arzneimittel sollten nur nur zur Prävention schwerer, ansonsten nicht behandelbarer Migräne und Cluster-Kopfschmerzen eingesetzt werden, wenn die Standard-Medikation nicht wirkt.
Die Behandlung sollte nur von einem entsprechend erfahrenen Arzt begonnen und überwacht werden. Die Patienten sollen zu Beginn der Therapie und anschließend alle 6 Monate auf Fibrose untersucht werden. Wenn Fibrose-Symptome auftreten, muss die Therapie abgebrochen werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Februar 2014
Methysergid-haltige Arzneimittel sollten nur nur zur Prävention schwerer, ansonsten nicht behandelbarer Migräne und Cluster-Kopfschmerzen eingesetzt werden, wenn die Standard-Medikation nicht wirkt.
Die Behandlung sollte nur von einem entsprechend erfahrenen Arzt begonnen und überwacht werden. Die Patienten sollen zu Beginn der Therapie und anschließend alle 6 Monate auf Fibrose untersucht werden. Wenn Fibrose-Symptome auftreten, muss die Therapie abgebrochen werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Februar 2014
Montag, 17. Februar 2014
Elosulfase alfa von der FDA zugelassen
Die Food and Drug Administration (FDA) hat Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA zugelassen.
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substitutiert werden.
In den USA leben etwa 800 Menschen mit dem Syndrom.
Elosulfase A wurde beschleunigt von der FDA zugelassen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 14. Februar 2014
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substitutiert werden.
In den USA leben etwa 800 Menschen mit dem Syndrom.
Elosulfase A wurde beschleunigt von der FDA zugelassen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 14. Februar 2014
Samstag, 15. Februar 2014
Auf die Y-Achse achten!
Beispiel für eine verzerrte Darstellung: Die Y-Achse geht in der linken Abbildung von 0-12, in der mittleren und rechten Abbildung von 0-5 %.
Im Original (N Engl J Med 2012; 366:9-19January 5, 2012DOI: 10.1056/NEJMoa1112277) sieht es so aus:
Nicht ganz so irreführend wie die obere Darstellung, aber auch nicht so ganz korrekt, denn die Y-Achse von Abbildung A und B ist anders eingeteilt als die von Abbildung C und D.
Macitentan von der EU-Kommission zugelassen
Die EU-Kommission hat den Endothelin-Rezeptorantagonist Macitentan (Ospumit, Actelion) als Monotherapie oder in Kombination zugelassen für die Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit pulmonal-arterieller Hypertonie (PAH) der WHO-Klasse II und III.
Macitentan ist ein dualer Endothelin-Rezeptorantagonist, der durch Blockade von Endothelin-A- und -B-Rezeptoren Lungenarterien erweitert. Für die Entwicklung wurde die Molekülstruktur von Bosentan modifiziert, um Wirksamkeit und Verträglichkeit der Substanz zu verbessern.
Macitentan ist durch eine anhaltende Rezeptorbindung und eine verstärkte Gewebepenetration charakterisiert. In der Studie Seraphin (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary Arterial Hypertension to Improve Clinical Outcome) wurde gezeigt, dass eine Langzeitbehandlung mit Macitentan Morbidität und Sterblichkeit von Patienten mit pulmonaler Hypertonie verringert.
Quelle:
EMA-EPAR
Macitentan ist ein dualer Endothelin-Rezeptorantagonist, der durch Blockade von Endothelin-A- und -B-Rezeptoren Lungenarterien erweitert. Für die Entwicklung wurde die Molekülstruktur von Bosentan modifiziert, um Wirksamkeit und Verträglichkeit der Substanz zu verbessern.
Macitentan ist durch eine anhaltende Rezeptorbindung und eine verstärkte Gewebepenetration charakterisiert. In der Studie Seraphin (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary Arterial Hypertension to Improve Clinical Outcome) wurde gezeigt, dass eine Langzeitbehandlung mit Macitentan Morbidität und Sterblichkeit von Patienten mit pulmonaler Hypertonie verringert.
Quelle:
EMA-EPAR
Mittwoch, 12. Februar 2014
Ibrutinib: FDA erweitert Zulassung auf Behandlung der CLL
Die Food and Drug Administration (FDA) hat die Zulassung von Ibrutinib (Imbruvica, Sunnyvale) beschleunigt erweitert, es kann nun auch zur Behandlung von Patienten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) eingesetzt werden. Bereits im November 2013 hatte die FDA Ibrutinib beschleunigt für die
Behandlung von Patienten mit Mantelzell-Lymphom zugelassen.
Ibrutinib hemmt die Bruton-Tyrosinkinase (BTK), die wichtig für das Wachstum und Überleben von B-Zellen ist. Ibrutinib tötet maligne B-Zellen ab, greift an gesunden B-Zellen jedoch nicht an.
Die Zulassungserweiterung beruht auf den Ergebnissen einer klinischen Studie mit 48 vorbehandelten Patienten. Die Gesamtansprechrate betrug 58 %. Die Dauer des Ansprechens lag zwischen 5,6 und 24,2 Monaten.
Häufigste Nebenwirkungen ware Thrombozytopenie, Durchfall, Neutropenie, Anämie, Infektionen der oberen Atemwege, Fatigue, Muskel- und Knochenschmerzen, Hautausschlag, Fieber, Verstopfung, periphere Ödeme, Gelenkschmerzen, Übelkeit, Stomatitis, Sinusitis und Benommenheit.
Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 12. Februar 2014
Ibrutinib hemmt die Bruton-Tyrosinkinase (BTK), die wichtig für das Wachstum und Überleben von B-Zellen ist. Ibrutinib tötet maligne B-Zellen ab, greift an gesunden B-Zellen jedoch nicht an.
Die Zulassungserweiterung beruht auf den Ergebnissen einer klinischen Studie mit 48 vorbehandelten Patienten. Die Gesamtansprechrate betrug 58 %. Die Dauer des Ansprechens lag zwischen 5,6 und 24,2 Monaten.
Häufigste Nebenwirkungen ware Thrombozytopenie, Durchfall, Neutropenie, Anämie, Infektionen der oberen Atemwege, Fatigue, Muskel- und Knochenschmerzen, Hautausschlag, Fieber, Verstopfung, periphere Ödeme, Gelenkschmerzen, Übelkeit, Stomatitis, Sinusitis und Benommenheit.
Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 12. Februar 2014
Dienstag, 11. Februar 2014
Saxagliptin: FDA will Zusammenhang mit Herzinsuffizienz prüfen
Die Food and Drug Administration (FDA) will prüfen, ob zwischen der Einnahme von Saxagliptin (Onglyza, BMS) und dem Auftreten von Herzinsuffizienz ein Zusammenhang besteht.
Nach den Daten einer im New England Journal of Medicine publizierten Studie kam es bei Einnahme von Saxagliptin zu einer höheren Hospitalisierungsrate wegen Herzinsuffizienz als in der Plazebogruppe. In der Studie wurde kein erhöhtes Risiko für Tod oder schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse durch den DPP-IV-Hemmer festgestellt. Die FDA hat nun vom Hersteller die Daten der Studie angefordert, um den Zusammenhang zwischen Saxagliptin und dem Risiko einer Herzinsuffizienz zu untersuchen.
Quelle:
Mitteilung der FDA vom 11. Februar 2014
Nach den Daten einer im New England Journal of Medicine publizierten Studie kam es bei Einnahme von Saxagliptin zu einer höheren Hospitalisierungsrate wegen Herzinsuffizienz als in der Plazebogruppe. In der Studie wurde kein erhöhtes Risiko für Tod oder schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse durch den DPP-IV-Hemmer festgestellt. Die FDA hat nun vom Hersteller die Daten der Studie angefordert, um den Zusammenhang zwischen Saxagliptin und dem Risiko einer Herzinsuffizienz zu untersuchen.
Quelle:
Mitteilung der FDA vom 11. Februar 2014
Montag, 3. Februar 2014
Dimethylfumarat von der EU-Kommission für die MS-Behandlung zugelassen
Die EU-Kommission hat am 3. Februar 2014 Dimethylfumarat (Tecfidera, Biogen) für die Behandlung von Patienten mit schubförmig remittierender MS zugelassen.
Dimethylfumarat (Tecfidera, Biogen) wirkt vermutlich über einer Aktivierung des Nrf2-Signalwegs. Der Nrf2-Signalweg ist ein körpereigener Abwehrmechanismus, der Zellen vor potenziell schädlichen Einflüssen wie Entzündungen und oxidativem Stress schützt, die unter anderem bei der MS-Pathophysiologie eine Rolle spielen.
Die EU-Kommission hat Dimethylfumarat als orale Basistherapie für Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen eines klinischen Studienprogramms mit über 3.000 MS-Patienten in den beiden Phase-3-Studien DEFINE und CONFIRM sowie in der laufenden Erweiterungsstudie ENDORSE, bei der einige der teilnehmenden Patienten bereits bis zu sechseinhalb Jahre behandelt wurden.
In der DEFINE-Studie zeigte die zweimal tägliche Gabe von Dimethylfumarat im Vergleich zu Plazebo nach zwei Jahren eine signifikante Reduktion sowohl des Schubrisikos um 49 % (p < 0,001) als auch der jährlichen Schubrate (ARR) um 53 % (p < 0,001) und eine Risikoreduktion der Behinderungsprogression gemessen am EDSS-Wert (Expanded Disability Status Scale) nach 12 Wochen um 38 % ( p =0,005). Die CONFIRM-Studie enthielt zusätzlich eine Referenzgruppe, die mit Glatirameracetat (GA; 20 mg/d subkutan) behandelt wurde und nicht verblindet war. Bei zweimal täglicher Einnahme von Dimethylfumarat ging im Vergleich zu Plazebo nach zwei Jahren die ARR signifikant um 44 % (p < 0,001) zurück.
Das Risiko einer nach 12 Wochen bestätigten Behinderungsprogression gegenüber der Plazebo-Gruppe wurde mit Dimethylfumarat um 21 % (p = 0,25) und mit Glatirameracetat um 7 % gesenkt (p = 0,70).
Sowohl in der DEFINE- als auch in der CONFIRM-Studie wurde durch kernspintomographische Messungen belegt, dass Dimethylfumarat im Vergleich zu Plazebo zu einem signifikanten Rückgang der Hirnläsionen führt.
Die häufigsten unerwünschten Wirkungen von Dimethylfumarat waren Hitzegefühl, gastrointestinale Nebenwirkungen sowie Abfall der Lymphozyten.
Quellen
EU-Kommission
Gold R, et al. Placebo-Controlled Phase 3 Study of Oral BG-12 for Relapsing Multiple Sclerosis.
N Engl J Med 2012; 367: 1098-1107.
Fox RJ, et al. Placebo-Controlled Phase 3 Study of Oral BG-12 or Glatiramer in Multiple Sclerosis.
N Engl J Med 2012; 367: 1087–1097.
Phillips JT, et al. Long-term Safety and Tolerability of Oral BG-12 (Dimethyl Fumarate) in Relapsing–Remitting Multiple Sclerosis: Interim Results from ENDORSE.Poster P 1103, 28th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), 10.–13. Oktober 2012, Lyon.
Dimethylfumarat (Tecfidera, Biogen) wirkt vermutlich über einer Aktivierung des Nrf2-Signalwegs. Der Nrf2-Signalweg ist ein körpereigener Abwehrmechanismus, der Zellen vor potenziell schädlichen Einflüssen wie Entzündungen und oxidativem Stress schützt, die unter anderem bei der MS-Pathophysiologie eine Rolle spielen.
Die EU-Kommission hat Dimethylfumarat als orale Basistherapie für Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen eines klinischen Studienprogramms mit über 3.000 MS-Patienten in den beiden Phase-3-Studien DEFINE und CONFIRM sowie in der laufenden Erweiterungsstudie ENDORSE, bei der einige der teilnehmenden Patienten bereits bis zu sechseinhalb Jahre behandelt wurden.
In der DEFINE-Studie zeigte die zweimal tägliche Gabe von Dimethylfumarat im Vergleich zu Plazebo nach zwei Jahren eine signifikante Reduktion sowohl des Schubrisikos um 49 % (p < 0,001) als auch der jährlichen Schubrate (ARR) um 53 % (p < 0,001) und eine Risikoreduktion der Behinderungsprogression gemessen am EDSS-Wert (Expanded Disability Status Scale) nach 12 Wochen um 38 % ( p =0,005). Die CONFIRM-Studie enthielt zusätzlich eine Referenzgruppe, die mit Glatirameracetat (GA; 20 mg/d subkutan) behandelt wurde und nicht verblindet war. Bei zweimal täglicher Einnahme von Dimethylfumarat ging im Vergleich zu Plazebo nach zwei Jahren die ARR signifikant um 44 % (p < 0,001) zurück.
Das Risiko einer nach 12 Wochen bestätigten Behinderungsprogression gegenüber der Plazebo-Gruppe wurde mit Dimethylfumarat um 21 % (p = 0,25) und mit Glatirameracetat um 7 % gesenkt (p = 0,70).
Sowohl in der DEFINE- als auch in der CONFIRM-Studie wurde durch kernspintomographische Messungen belegt, dass Dimethylfumarat im Vergleich zu Plazebo zu einem signifikanten Rückgang der Hirnläsionen führt.
Die häufigsten unerwünschten Wirkungen von Dimethylfumarat waren Hitzegefühl, gastrointestinale Nebenwirkungen sowie Abfall der Lymphozyten.
Quellen
EU-Kommission
Gold R, et al. Placebo-Controlled Phase 3 Study of Oral BG-12 for Relapsing Multiple Sclerosis.
N Engl J Med 2012; 367: 1098-1107.
Fox RJ, et al. Placebo-Controlled Phase 3 Study of Oral BG-12 or Glatiramer in Multiple Sclerosis.
N Engl J Med 2012; 367: 1087–1097.
Phillips JT, et al. Long-term Safety and Tolerability of Oral BG-12 (Dimethyl Fumarate) in Relapsing–Remitting Multiple Sclerosis: Interim Results from ENDORSE.Poster P 1103, 28th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), 10.–13. Oktober 2012, Lyon.
Sonntag, 2. Februar 2014
Tasimelteon von der FDA für Blinde mit Schlafstörungen zugelassen
Die FDA hat Tasimelteon für Blinde mit Schlafstörungen aufgrund gestörter zirkadianer Rhythmik zugelassen.
Tasimelteon (Hetlioz, Vanda) ist ein Melatonin-Rezeptoragonist, der von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Schlafstörungen aufgrund eines gestörten zirkadianen Rhythmus bei Blinden zugelassen. Völlig blinde Personen können aufgrund des fehlenden Lichts ihren zirkadianen Rhythmus nicht am 24-h-Tag-Nacht-Rhythmus orientieren, sie leiden daher häufig unter Schlafstörungen.
Die Wirksamkeit von Tasimelteon wurdeine zwei klinischen Studien mit insgesamt 104 Blinden mit gestörter Zirkadianrhythmik untersucht. Im Vergleich zu Plazebo kam es zu einer Verbesserung des Schlaf-Wach-Rhythmus.
Häufigste Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, erhöhte Leberenzymaktivität, vermehrte Träume, Infektionen der oberen Atemwege und des Harntrakts sowie Benommenheit.
Tasimelteon sollte immer zur selben Zeit am Abend vor dem Schlafengehen eingenommen werden.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 31. Januar 2014
Tasimelteon (Hetlioz, Vanda) ist ein Melatonin-Rezeptoragonist, der von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Schlafstörungen aufgrund eines gestörten zirkadianen Rhythmus bei Blinden zugelassen. Völlig blinde Personen können aufgrund des fehlenden Lichts ihren zirkadianen Rhythmus nicht am 24-h-Tag-Nacht-Rhythmus orientieren, sie leiden daher häufig unter Schlafstörungen.
Die Wirksamkeit von Tasimelteon wurdeine zwei klinischen Studien mit insgesamt 104 Blinden mit gestörter Zirkadianrhythmik untersucht. Im Vergleich zu Plazebo kam es zu einer Verbesserung des Schlaf-Wach-Rhythmus.
Häufigste Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, erhöhte Leberenzymaktivität, vermehrte Träume, Infektionen der oberen Atemwege und des Harntrakts sowie Benommenheit.
Tasimelteon sollte immer zur selben Zeit am Abend vor dem Schlafengehen eingenommen werden.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 31. Januar 2014
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