Metreleptin von der FDA bei Leptindefizienz zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Metreleptin (Myalept) als Substitutionstherapie bei Patienten mit Leptindefizienz zugelassen.

Komplikationen der Leptindefizienz können bei erblicher oder erworbener Lipodystrophie - einem Mangel an Fettgewebe - auftreten. Leptin wird im Fettgewebe produziert, bei Fettgewebemangel kann es zu einem Leptinmangel kommen. Leptin reguliert die Nahrungsaufnahme und andere wie Insulin. Patienten mit schwerer Lipodystrophie entwickeln häufig eine schwere Insulinresistenz in jungen Jahren und leiden unter einem schwer einstellbaren Diabetes mellitus oder einer schwer einstellbaren Hypertriglyzeridämie., die wiederum zu Entzündungen des Pankreas führen kann.
Mit Metreleptin steht die erste zugelassene Therapie für die Behandlung von Komplikationen aufgrund eines Leptinmangels zur Verfügung. Das rekombinant hergestellte Leptinanalogon wurde in einer offenen einarmigen Studien mit 48 Lipodystrophie-Patienten untersucht. Metreleptin reduzierte HbA1c-Werte, Nüchtern-Glucose- und Triglyceridspiegel.
Weil das Risiko besteht, dass sich unter der Therapie neutralisierende Antikörper entwickeln, darf Metreleptin nur im Rahmen eines REMS-Programms eingesetzt werden.
Häufigste Nebenwirkungen waren Hypoglykämie, Kopfschmerzen, Gewichtsabnahme und Bauchschmerzen.

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 25. Februar 2014