Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2014 empfohlen, Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) bei Patienten jeden Alters zuzulassen.
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substituiert werden.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Elosulfase alfa war Mitte Februar 2014 von der FDA beschleunigt zugelassen worden.
Quelle
Mitteilung der EMA vom 20. Februar 2014
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Mittwoch, 26. Februar 2014
Montag, 17. Februar 2014
Elosulfase alfa von der FDA zugelassen
Die Food and Drug Administration (FDA) hat Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA zugelassen.
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substitutiert werden.
In den USA leben etwa 800 Menschen mit dem Syndrom.
Elosulfase A wurde beschleunigt von der FDA zugelassen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 14. Februar 2014
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substitutiert werden.
In den USA leben etwa 800 Menschen mit dem Syndrom.
Elosulfase A wurde beschleunigt von der FDA zugelassen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 14. Februar 2014
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