Elosulfase alfa von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA zugelassen.

Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substitutiert werden.
In den USA leben etwa 800 Menschen mit dem Syndrom.
Elosulfase A wurde beschleunigt von der FDA zugelassen.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.

Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 14. Februar 2014