Levaaceetylleucin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Levacetylleucin (Aqneursa, IntraBio Ireland Ltd) als Orphan Drug zugelassen zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg mit neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen.

Levacetylleucin zielt auf neurologischen Funktionsstörungen zugrunde liegende Prozesse ab. In  präklinischen Studien wurde gezeigt, dass Levacetylleucin den Energiestoffwechsel korrigiert, einschließlich einer Verbesserung der Produktion von Adenosintriphosphat.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Levacetylleucin zur Behandlung von NPC wurden in einer

randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Zeiträumen untersucht.

Quelle

Info der EMA