Die EU-Kommission hat am 28. Mai 2026 das Gentherapeutikum Nadofaragen firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumore zugelassen.
Nadofaragen firadenovec ist ein Gentherapeutikum, welches das Gen für die Expression des humanen Interferon-alfa-2b (IFNα2b)-Proteins in die Blasenzellen einschleust. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adenoviralen Vektor vom Typ 5, der die cDNA des Transgens für IFNα2b unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Immediate-Early-Promotors enthält.
Nadofaragen firadenovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in menschlichen embryonalen Nierenzellen hergestellt.
Die intravesikale Verabreichung von Nadofaragen firadenovec bewirkt die Einschleusung von Viruspartikeln in die Tumorzellen und in das Urothel, das die luminale Blasenwand auskleidet. Dies führt zur Expression von IFNα2b-Protein durch diese Zellen. In den transduzierten Zellen wird die Virus-DNA nicht in das Genom integriert. Die Behandlung mit Nadofaragen firadenovec hat in Mäusen mit Blasen (Krebszell)-Xenograften antitumorale Effekte gezeigt.
Wirksamkeit und Sicherheit wurden in der offenen, einarmigen, multizentrischen Studie CS-003 an 157 Patienten mit hochgradigem BCG-unempfindlichem NMIBC untersucht.
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