Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Donidalorsen (Dawnzera, Otsuka) zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.
Donidalorsen ist ein 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an eine triantennäre N-Acetylgalactosamin (GalNAc3)-Einheit konjugiert ist, die einen durch Ribonuklease H1 (RNase H1) vermittelten Abbau von Präkallikrein (PKK)-mRNA bewirkt, was zu einer verminderten Produktion von PKK-Protein führt. PKK ist ein Proenzym für Plasmakallikrein, das zur Freisetzung von Bradykinin führt, einem potenten Vasodilatator, der Entzündungen und Schwellungen bei HAE verursacht.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Donidalorsen wurden in Studie 1 OASIS-HAE bei 90 Erwachsenen und Kindern untersucht.
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