Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.
Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment.
Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.
Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.
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