TrenibotulinumtoxinE von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 TrenibotulinomtoxinE (Boey, Abbvie)  für die vorübergehende Verbesserung des Aussehens von moderaten bis starken Falten zwischen den Augenbrauen, sichtbar bei maximalem Stirnrunzeln (Glabellafalten), wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychische Belastung darstellen. 

TrenibotulinumtoxinE entfaltet seine Wirkung durch die Blockade der neuromuskulären Übertragung. Nach intramuskulärer Injektion bindet das Toxin rasch an spezifische Zelloberflächenrezeptoren an den motorischen Nervenendigungen. Nach der Bindung wird das Toxin durch rezeptorvermittelte Endozytose durch die Plasmamembran transportiert, und die proteolytische leichte Kette wird anschließend in das Zytosol freigesetzt, wo sie SNAP-25 spaltet, ein präsynaptisches Protein, das an Andockung und Fusion von Vesikeln beteiligt ist und für die Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin erforderlich ist. Durch die Hemmung von SNAP-25 verhindert das Toxin die Freisetzung von Acetylcholin aus den Nervenendigungen, was zu einer partiellen chemischen Denervierung und einer lokal begrenzten Verringerung der Muskelaktivität führt. 

Die klinischen Wirkungen von Boey zeigen sich 8 Stunden nach der Injektion, mit einem Maximum etwa 7 Tage nach der Injektion. Die Erholung erfolgt in der Regel innerhalb von 2 bis 3 Wochen, da sich die primären Nervenendigungen wieder regenerieren.

Quelle 

Info der EMA

Alpelisib: neue Indikation PROS

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2020 Alpelisib (Vijoice, Novartis) als Orphan Drug in einer weiteren Indikation zugelassen: Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.

Bereit im Juli 2020 war es in Kombination mit Fulvestrant zur oralen Behandlung von postmenopausalen Frauen und Männern mit einem HR-positiven, HER2-negativen, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinom mit einer PIK3CA-Mutation nach Progression nach einer endokrinen Monotherapie zugelassen worden.

Alpelisib ist ein  α-spezifischer Hemmer der Klasse-I-Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα). Die PIK3CA-Mutationführt zu einer Überaktivierung des PI3K-Stoffwechselwegs, wodurch das Krebswachstum stimuliert wird.  Die Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) besteht aus einer regulatorischen und einer katalytischen Untereinheit, wobei es von Letzterer vier Isoformen gibt:  alpha, beta, gamma und delta. PIK3CA codiert für die Alpha-Isoform. Alpelisib hemmt spezifisch PI3Kα.

Quelle

Info der EMA

Nerandomilast von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 Nerandomilast (Jascayd, Boehringer Ingelheim) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) oder mit progredienter pulmonaler Fibrose (PPF) zugelassen.

Nerandomilast ist ein selektiver Inhibitor der Phosphodiesterase 4 (PDE4) mit einer Präferenz für die Hemmung des Isoenzyms PDE4B gegenüber PDE4A, C und D. 

PDE4 hydrolysiert und inaktiviert zyklisches Adenosinmonophosphat (cAMP). Nerandomilast wirkt sowohl antifibrotisch als auch immunmodulatorisch, da die bevorzugte Inhibition von PDE4B den intrazellulären cAMP-Spiegel erhöht und die Expression profibrotischer Wachstumsfaktoren und entzündungsfördernder Zytokine reduziert, die bei fibrotischen Lungenerkrankungen überexprimiert sind.

In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie FIBRONEER-IPF wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) mit und ohne Hintergrundtherapie mit Nintedanib oder Pirfenidon untersucht.

In FIBRONEER-ILD wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit PPF untersucht.

Quellen

Info der EMA

Onasemnogen abeparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 30. Juni 2026 Onasemnogen abeparvovec (Itvisma,  Novartis) zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen zugelassen. Es war bereits im Jahr 2018 als Zolgensma für Kinder unter 2 Jahren zur intravenösen Applikation zugelassen worden. 

Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron-(SMN-)Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten  denoassoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyps 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMNGens unter der  Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen abeparvovec wird durch DNA-Rekombinationstechnik in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet.

Onasemnogen abeparvovec zielt darauf ab, eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen einzubringen, um die monogenetische Grundursache der spinalen Muskelatrophie (SMA) zu behandeln. Durch das Bereitstellen einer alternativen Quelle der SMN-Proteinexpression in Motoneuronen wird erwartet, dass das Überleben und die Funktion der transduzierten Motoneuronen gefördert wird.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden u.a. in der Phase-III-Studie COAV101B12301 (STEER) bei Patienten mit SMA untersucht.

In Itvisma liegt der Wirkstoff in höherer Konzentration vor und er wird in fester Dosis unabhängig vom Körpergewicht appliziert. 

Quelle

Info der EMA