Die EU-Kommission hat am 20. April 2026 Tovorafenib (Ojemda, Ipsen Pharma) als Orphan Drug bedingt für die orale Monotherapie von Patienten ab 6 Monaten mit pädiatrischem niedrig-gradig malignem Gliom mit einer BRAF-Fusion oder -Umlagerung oder einer BRAF-V600-Mutation zugelassen, die nach ein oder mehreren systemischen Therapien progredient sind.
Tovorafenib ist ein selektiver, in das zentrale Nervensystem (ZNS) eindringender, niedermolekularer
Typ-II-RAF-Kinase-Inhibitor der mutierten BRAF-V600E-, Wildtyp-BRAF- und Wildtyp-CRAF-Kinasen, einschließlich von RAF-Monomeren und -Dimeren sowie der BRAF-Fusion, und supprimiert
die Aktivierung des Mitogen-aktivierten Proteinkinase-(MAPK)-Signalwegs.
Die Wirksamkeit von Tovorafenib wurde bei 76 Patienten im Alter von 6 Monaten und älter in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie (FIREFLY-1 [Arm 1]) untersucht.
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