Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2020 Alpelisib (Vijoice, Novartis) als Orphan Drug in einer weiteren Indikation zugelassen: Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.
Bereit im Juli 2020 war es in Kombination mit Fulvestrant zur oralen Behandlung von postmenopausalen Frauen und Männern mit einem HR-positiven, HER2-negativen, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinom mit einer PIK3CA-Mutation nach Progression nach einer endokrinen Monotherapie zugelassen worden.
Alpelisib ist ein α-spezifischer Hemmer der Klasse-I-Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα). Die PIK3CA-Mutationführt zu einer Überaktivierung des PI3K-Stoffwechselwegs, wodurch das Krebswachstum stimuliert wird. Die Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) besteht aus einer regulatorischen und einer katalytischen Untereinheit, wobei es von Letzterer vier Isoformen gibt: alpha, beta, gamma und delta. PIK3CA codiert für die Alpha-Isoform. Alpelisib hemmt spezifisch PI3Kα.
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