Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Etuvetidigen Autotemcel (Waskyra, Fondazione Telethon ETS) zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) zugelassen, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) angemessen ist und für die kein geeigneter humanes Leukozytenantigen (HLA)-kompatibler verwandter Spender hämatopoetischer Stammzellen zur Verfügung steht.<br />
Bei Etuvetidigen Autotemcel handelt es sich um eine Gentherapie mit ex vivo genetisch veränderten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Autologe CD34+ hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen (HSVZ) werden aus mobilisiertem peripherem Blut des Patienten angereichert und mit einem lentiviralen Vektor (LVV) transduziert, der eine oder mehrere Kopien der komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) des humanen Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) in das Genom der Zelle einfügt, wodurch die genetisch veränderten Zellen in die Lage versetzt werden, das funktionelle WAS-Protein zu exprimieren. Nach der Verabreichung fügen sich die genetisch veränderten Zellen in das hämatopoetische Kompartiment ein und besiedeln dieses neu. Diese genetisch veränderten Zellen, die das korrigierte WAS-Protein (WASP) enthalten, differenzieren und produzieren biologisch aktive lymphoide und myeloische Vorläufer, deren Nachkommen das WAS-Protein exprimieren.<br />
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