Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Plozasiran (Redemplo, Arrohead Pharmaceuticals) als Orphan Drug als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen.
Plozasiran ist eine kleine interferierende RNA (small interfering RNA bzw. siRNA, doppelsträngiges Oligonukleotid), die mit N-Acetylgalactosamin konjugiert ist, um den Transport zu und die Aufnahme durch Hepatozyten zu erleichtern. In Hepatozyten baut Plozasiran die mRNA für Apolipoprotein C3 (APOC3) selektiv durch den RNA-Interferenzmechanismus ab, was zu einem reduzierten APOC3-Proteinspiegel in Leber und Serum führt. Dadurch wiederum erhöht sich die Aktivität der Lipoproteinlipase und die Aufnahme TG-reicher Lipoproteinreste durch Hepatozyten, was zu einer Senkung der TG-Werte im Serum führt.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Plozasiran wurden bei Patienten mit FCS in der PALISADE-Studie und der offenen Verlängerungsstudie OLE untersucht.
Quelle
Info der EMA
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