Die EU-Kommission hat am 30. Juni 2026 Onasemnogen abeparvovec (Itvisma, Novartis) zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen zugelassen. Es war bereits im Jahr 2018 als Zolgensma für Kinder unter 2 Jahren zur intravenösen Applikation zugelassen worden.
Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron-(SMN-)Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten denoassoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyps 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMNGens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen abeparvovec wird durch DNA-Rekombinationstechnik in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet.
Onasemnogen abeparvovec zielt darauf ab, eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen einzubringen, um die monogenetische Grundursache der spinalen Muskelatrophie (SMA) zu behandeln. Durch das Bereitstellen einer alternativen Quelle der SMN-Proteinexpression in Motoneuronen wird erwartet, dass das Überleben und die Funktion der transduzierten Motoneuronen gefördert wird.
Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden u.a. in der Phase-III-Studie COAV101B12301 (STEER) bei Patienten mit SMA untersucht.
In Itvisma liegt der Wirkstoff in höherer Konzentration vor und er wird in fester Dosis unabhängig vom Körpergewicht appliziert.
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