Leriglitazon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. September 2026 Leriglitazon (Nezglyal, Minoryx) zur oralen Behandlung von zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD) bei Jungen mit Adrenoleukodystrophie (ALD) im Alter von 2 bis 12 Jahren mit nicht Gadolinium-anreichernden (d. h. Gd-negativen) Läsionen in der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns, mit einem neurologischen Funktionsscore (NFS) von 0 oder 1 zugelassen.

Leriglitazon ist ein selektiver Peroxisomenproliferator-aktivierter Rezeptor-Gamma (PPARγ)-Agonist. 

Leriglitazon verringerte die Neuroinflammation durch Inhibition von NF-κB-vermittelter Entzündungssignalgebung, schützte Neuronen und Astrozyten und reduzierte die Mikroglia-Aktivierung in In-vitro-Modellen der cALD. Es reduzierte außerdem oxidativen Stress und förderte die Mitochondrienfunktion in neuronalen Zelltypen. Leriglitazon verringerte die Anheftung von Monozyten an Endothelzellen in In-vitro-Modellen, die mit der Blut-Hirn-Schranke in Zusammenhang stehen. In einem In-vivo-Modell der für cALD relevanten Neuroinflammation führte Leriglitazon zu einer dosisabhängigen Reduktion der klinischen Symptome. Schützende und regenerative Effekte auf die Myelinisierung wurden sowohl in In-vitro- als auch in In-vivo-Modellen nachgewiesen.

Die Wirksamkeit von Leriglitazon bei der angegebenen Population wurde in einer offenen

Studie an pädiatrischen männlichen Patienten mit cALD (MT-2-02; N=23) untersucht.

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Info der EMA 

Ensitrelvir von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Ensitrelvir (Zokovea, Shionogi) zur oralen Postexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen. Es soll in Einklang mit den offiziellen Empfehlungen angewendet werden.

Ensitrelvir hemmt selektiv die 3C-like(3CL)-Protease von SARS-CoV-2, ein essenzielles Enzym für die Prozessierung des Polyproteins, das durch das SARS-CoV-2-Gen kodiert wird, und hemmt so auch die SARS-CoV-2-Replikation.

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Info der EMA

Lerodalcibep von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Lerodalcibep (Lyrokaul, LIB) für die parenterale Behandlung von Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär [HeFH] und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie adjuvant zu einer Diät zugelassen:

- in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal verträglichen Dosis eines Statins nicht in der Lage sind, die Zielwerte für Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu erreichen, oder 

- allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die eine Statin-Intoleranz aufweisen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Lerodalcibep wird einmal monatlich subkutan injiziert.

Lerodalcibep ist ein Fusionsprotein, das die Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) bindet. PCSK9 ist ein negativer Regulator des Low-Density-Lipoprotein-Rezeptors (LDLR). PCSK9 bindet an an LDL-Rezeptor auf der Oberfläche von Leberzellen, um dessen Abbau innerhalb der Leber zu fördern. Indem Lerodalcibep die Bindung von PCSK9 an LDL-Rezeptor hemmt, verhindert es dessen Abbau und erhöht damit das Recycling und die Anzahl der LDL-Rezeptoren, die zur Entfernung von LDL aus dem Blut zur Verfügung stehen. Hierdurch werden den die LDL-C-Werte gesenkt.

Lerodalcibep wurde in 3 großen globalen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien untersucht, in die 2 017 Erwachsene mit HeFH oder klinischer atherosklerotischer kardiovaskulärer Erkrankung (atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD) oder einem sehr hohen oder hohen Risiko für ASCVD aufgenommen wurden, die eine stabile Ernährung und eine maximal verträgliche Statintherapie erhielten und bei denen eine zusätzliche LDL-C-Senkung erforderlich war. 

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Info der EMA

Obicetrapib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Obicetrapib (Ubesio, Menarini) zur oralen Anwendung bei Erwachsenen mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) oder gemischter Dyslipidämie, adjuvant zu einer Diät zugelassen.

– in Kombination mit einem Statin oder einem Statin zusammen mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal verträglichen Statin-Dosis die Low-DensityLipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-Zielwerte nicht erreichen, oder 

– als Monotherapie oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die eine Statin-Intoleranz aufweisen oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Obicetrapib ist ein selektiver Cholesterylester-Transferprotein (CETP)-Hemmer. Die CETP-Hemmung unterbricht den Transfer von Cholesterylestern von HDL-Partikeln auf LDL-Partikel. Infolgedessen verringert sich der hepatische Cholesterinpool und Hepatozyten regulieren die LDL-Rezeptoren hoch, was zu einer erhöhten hepatischen Aufnahme und einem erniedrigten Plasmaspiegel von LDL-C führt. 

Eine Effekt von Obicetrapib auf die kardiovaskuläre Morbidität und Mortalität ist bisher noch nicht nachgewiesen. 

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Obicetrapib wurde in 2multizentrischen, randomisierten,  doppelblinden, placebokontrollierten 52-wöchigen Studien untersucht, an denen 2.884 erwachsene Patienten mit primärer Hypercholesterinämie und/oder gemischter Dyslipidämie teilnahmen.

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Info der EMA

Icotrokinrahydrochlorid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. September 2026 Icotrokinrahydrochlorid (Icotyde, Janssen-Cilag) zur  oralen Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg zugelassen, die für eine systemische Therapie infrage kommen. 

Icotrokinra ist ein Peptid, das mit hoher Affinität selektiv an den IL-23-Rezeptor (IL-23R) bindet und

die Bindung von IL-23 kompetitiv antagonisiert. IL-23 ist ein natürlich vorkommendes Zytokin, das

an Entzündungs- und Immunreaktionen beteiligt ist. Bei überschießender Produktion trägt es zu einem chronischen Entzündungsprozess bei, der mit Plaque-Psoriasis assoziiert ist. Icotrokinra hemmt die IL-23/IL-23R-abhängige Freisetzung proinflammatorischer Zytokine.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in vier Phase-3-Studien untersucht.

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Info der EMA

Trofinetid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. August 2026 Trofinetid (Daybu, Acadia) als Orphan Drug zur oralen Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren zugelassen.

Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des N-terminalen Tripeptids des Insulin-like Growth Factor 1. Der genaue molekulare Wirkmechanismus von Trofinetid in der Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms ist jedoch nicht bekannt. 

Die Wirksamkeit von Trofinetid zur Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms wurde in Studie ACP-2566-003 (Studie 1), einer 12-wöchigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie bei weiblichen Patienten (N = 187) mit Rett-Syndrom im Alter von 5 bis 20 Jahren untersucht. 

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Info der EMA

Insulin efsitora alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. August 2026 Insulin efsitora alfa (Onswik, Lilly) zur parenteralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2 zugelassen.

Insulin efsitora alfa ist ein Basalinsulin zur einmal wöchentlichen subkutanen Anwendung und sollte

jede Woche am gleichen Tag verabreicht werden.

Die langanhaltende Wirkung von Insulin efsitora alfa ist hauptsächlich auf eine reduzierte Clearance 

zurückzuführen, die durch drei Eigenschaften bedingt ist: 

- großes Molekül, was die renale Clearance reduziert

- Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor, wodurch der Abbau von Insulin efsitora alfa gehemmt wird und dieses dann in den Blutstrom zurückgegeben werden kann. Dadurch entsteht ein systemisches Reservoir für verfügbares Basalinsulin. 

- Geringere Affinität für den Insulinrezeptor, was die rezeptorvermittelte Clearance verringert. 

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TrenibotulinumtoxinE von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 TrenibotulinomtoxinE (Boey, Abbvie)  für die vorübergehende Verbesserung des Aussehens von moderaten bis starken Falten zwischen den Augenbrauen, sichtbar bei maximalem Stirnrunzeln (Glabellafalten), wenn diese bei erwachsenen Patienten eine erhebliche psychische Belastung darstellen. 

TrenibotulinumtoxinE entfaltet seine Wirkung durch die Blockade der neuromuskulären Übertragung. Nach intramuskulärer Injektion bindet das Toxin rasch an spezifische Zelloberflächenrezeptoren an den motorischen Nervenendigungen. Nach der Bindung wird das Toxin durch rezeptorvermittelte Endozytose durch die Plasmamembran transportiert, und die proteolytische leichte Kette wird anschließend in das Zytosol freigesetzt, wo sie SNAP-25 spaltet, ein präsynaptisches Protein, das an Andockung und Fusion von Vesikeln beteiligt ist und für die Freisetzung des Neurotransmitters Acetylcholin erforderlich ist. Durch die Hemmung von SNAP-25 verhindert das Toxin die Freisetzung von Acetylcholin aus den Nervenendigungen, was zu einer partiellen chemischen Denervierung und einer lokal begrenzten Verringerung der Muskelaktivität führt. 

Die klinischen Wirkungen von Boey zeigen sich 8 Stunden nach der Injektion, mit einem Maximum etwa 7 Tage nach der Injektion. Die Erholung erfolgt in der Regel innerhalb von 2 bis 3 Wochen, da sich die primären Nervenendigungen wieder regenerieren.

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Info der EMA

Alpelisib: neue Indikation PROS

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2020 Alpelisib (Vijoice, Novartis) als Orphan Drug in einer weiteren Indikation zugelassen: Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen des PIK3CA-bedingten Überwuchsspektrums (PROS), die eine systemische Therapie benötigen.

Bereit im Juli 2020 war es in Kombination mit Fulvestrant zur oralen Behandlung von postmenopausalen Frauen und Männern mit einem HR-positiven, HER2-negativen, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Mammakarzinom mit einer PIK3CA-Mutation nach Progression nach einer endokrinen Monotherapie zugelassen worden.

Alpelisib ist ein  α-spezifischer Hemmer der Klasse-I-Phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα). Die PIK3CA-Mutationführt zu einer Überaktivierung des PI3K-Stoffwechselwegs, wodurch das Krebswachstum stimuliert wird.  Die Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) besteht aus einer regulatorischen und einer katalytischen Untereinheit, wobei es von Letzterer vier Isoformen gibt:  alpha, beta, gamma und delta. PIK3CA codiert für die Alpha-Isoform. Alpelisib hemmt spezifisch PI3Kα.

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Nerandomilast von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Juli 2026 Nerandomilast (Jascayd, Boehringer Ingelheim) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) oder mit progredienter pulmonaler Fibrose (PPF) zugelassen.

Nerandomilast ist ein selektiver Inhibitor der Phosphodiesterase 4 (PDE4) mit einer Präferenz für die Hemmung des Isoenzyms PDE4B gegenüber PDE4A, C und D. 

PDE4 hydrolysiert und inaktiviert zyklisches Adenosinmonophosphat (cAMP). Nerandomilast wirkt sowohl antifibrotisch als auch immunmodulatorisch, da die bevorzugte Inhibition von PDE4B den intrazellulären cAMP-Spiegel erhöht und die Expression profibrotischer Wachstumsfaktoren und entzündungsfördernder Zytokine reduziert, die bei fibrotischen Lungenerkrankungen überexprimiert sind.

In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie FIBRONEER-IPF wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) mit und ohne Hintergrundtherapie mit Nintedanib oder Pirfenidon untersucht.

In FIBRONEER-ILD wurden die klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Nerandomilast bei erwachsenen Patienten mit PPF untersucht.

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Onasemnogen abeparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 30. Juni 2026 Onasemnogen abeparvovec (Itvisma,  Novartis) zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen zugelassen. Es war bereits im Jahr 2018 als Zolgensma für Kinder unter 2 Jahren zur intravenösen Applikation zugelassen worden. 

Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron-(SMN-)Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten  denoassoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyps 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMNGens unter der  Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen abeparvovec wird durch DNA-Rekombinationstechnik in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet.

Onasemnogen abeparvovec zielt darauf ab, eine funktionsfähige Kopie des Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen einzubringen, um die monogenetische Grundursache der spinalen Muskelatrophie (SMA) zu behandeln. Durch das Bereitstellen einer alternativen Quelle der SMN-Proteinexpression in Motoneuronen wird erwartet, dass das Überleben und die Funktion der transduzierten Motoneuronen gefördert wird.

Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden u.a. in der Phase-III-Studie COAV101B12301 (STEER) bei Patienten mit SMA untersucht.

In Itvisma liegt der Wirkstoff in höherer Konzentration vor und er wird in fester Dosis unabhängig vom Körpergewicht appliziert. 

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Plozasiran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Plozasiran (Redemplo, Arrohead Pharmaceuticals) als Orphan Drug als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen. 

Plozasiran ist eine kleine interferierende RNA (small interfering RNA bzw. siRNA, doppelsträngiges Oligonukleotid), die mit N-Acetylgalactosamin konjugiert ist, um den Transport zu und die Aufnahme durch Hepatozyten zu erleichtern. In Hepatozyten baut Plozasiran die mRNA für Apolipoprotein C3 (APOC3) selektiv durch den RNA-Interferenzmechanismus ab, was zu einem reduzierten APOC3-Proteinspiegel in Leber und Serum führt. Dadurch wiederum erhöht sich die Aktivität der Lipoproteinlipase und die Aufnahme TG-reicher Lipoproteinreste durch Hepatozyten, was zu einer Senkung der TG-Werte im Serum führt.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Plozasiran wurden bei Patienten mit FCS in der PALISADE-Studie und der offenen Verlängerungsstudie OLE untersucht.

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Info der EMA

Tolebrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2026 Tolebrutinib (Cenrifki, Sanofi Winthrop) für die orale Behandlung von erwachsenen Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) ohne Schübe in den letzten 2 Jahren zugelassen.

Tolebrutinib ist ein Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK). Der genaue Mechanismus, durch den Tolebrutinib seine therapeutische Wirkung bei MS entfaltet, ist nicht vollständig aufgeklärt; es gibt jedoch Hinweise darauf, dass es die Aktivierung von B-Zellen, Makrophagen und Mikroglia in der Peripherie und im ZNS hemmt.

Die Wirksamkeit von Tolebrutinib wurde bei 1.131 SPMS-Patienten in der Phase-III-Studie EFC16645 (HERCULES) untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, zweiarmigen, placebokontrollierten, multizentrischen, ereignisgesteuerten Parallelgruppenstudie mit variabler Behandlungsdauer von circa 24 bis 48 Monaten bei Erwachsenen.

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Info der EMA

Tarlatamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Tarlatamab (Imdylltra, Amgen)  als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (extensive-stage small cell lung cancer, ES-SCLC) zugelassen, die nach Krankheitsprogression während oder nach einer Erstlinienbehandlung basierend auf platinhaltiger Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen.

Tarlatamab ist ein bispezifischer, gegen den Delta-like-Liganden 3 (DLL3) gerichteter CD3-T-Zell-Engager, der an den auf der Oberfläche von Tumorzellen exprimierten DLL3 und an das auf der

Oberfläche von T-Zellen exprimierte CD3 bindet. Die bispezifische Bindung von Tarlatamab an T-Zellen und DLL3-positive Tumorzellen löst eine Aktivierung von T-Zellen, die Produktion von inflammatorischen Zytokinen sowie die Freisetzung zytotoxischer Proteine aus, was zu einer gerichteten Lyse von Tumorzellen führt. 

Die Wirksamkeit von Darlatamab wurde in einer multizentrischen, randomisierten, offenen Phase-III-Studie (DeLLphi-304) untersucht.

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Info der EMA

Lurbinectedin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29. Mai 2026 Lurbinectedin (ZepZelca, Pharma Mar) in Kombination mit Atezolizumab zur Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium zugelassen, deren Erkrankung nach einer Erstlinien-Induktionstherapie mit  Atezolizumab, Carboplatin und Etoposid keine Krankheitsprogression aufweist.

Lurbinectedin hemmt den onkogenen Transkriptionsprozess durch 

• Bindung an CG-reiche DNASequenzen innerhalb von Promotoren proteinkodierender Gene; 
• die Entfernung von onkogenen Transkriptionsfaktoren von ihren Bindungsstellen und 
• das Anhalten der Elongation durch die RNA-Polymerase II sowie den spezifischen Abbau durch das Ubiquitin-/Proteasom-System. 

Diese Prozesse bringen den Zellzyklus zum Stillstand und führen zur Apoptose von Tumorzellen. 

Die Wirksamkeit einer Erhaltungstherapie mit ZEPZELCA in Kombination mit Atezolizumab wurde in IMforte, einer randomisierten, multizentrischen, offenen Studie bei 483 Patienten mit kleinzelligem Lungenkarzinom im extensiven Stadium im Rahmen der Erstlinienbehandlung untersucht.

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Nadofaragen firadenovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Mai 2026 das Gentherapeutikum Nadofaragen firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Bacillus-Calmette-Guérin (BCG)-unempfindlichem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumore zugelassen.

Nadofaragen firadenovec ist ein Gentherapeutikum, welches das Gen für die Expression des humanen Interferon-alfa-2b (IFNα2b)-Proteins in die Blasenzellen einschleust. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adenoviralen Vektor vom Typ 5, der die cDNA des Transgens für IFNα2b unter der Kontrolle des Cytomegalovirus-Immediate-Early-Promotors enthält. 

Nadofaragen firadenovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in menschlichen embryonalen Nierenzellen hergestellt.

Die intravesikale Verabreichung von Nadofaragen firadenovec  bewirkt die Einschleusung von Viruspartikeln in die Tumorzellen und in das Urothel, das die luminale Blasenwand auskleidet. Dies führt zur Expression von IFNα2b-Protein durch diese Zellen. In den transduzierten Zellen wird die Virus-DNA nicht in das Genom integriert. Die Behandlung mit Nadofaragen firadenovec hat in Mäusen mit Blasen (Krebszell)-Xenograften antitumorale Effekte gezeigt.

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in der offenen, einarmigen, multizentrischen Studie CS-003 an 157 Patienten mit hochgradigem BCG-unempfindlichem NMIBC untersucht.

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Info der EMA

Leniolisib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Mai 2026 Leniolisib (Joenja, Pharming Technologies) als Orphan Drug zur oralen Behandlung von APDS (aktiviertes Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und mit einem Gewicht ab 45 kg zugelassen.

Das APDS ist eine seltene, angeborene Erkrankung die progredient verläuft und potenziell lebensbedrohlich ist. 

Das Immunstimulans ist ein PI3Kδ-Inhibitor, der die katalytische p110δ-Untereinheit der Kinase hemmt und dadurch spezifisch den hyperaktivierten PI3K-Signalweg inhibiert, der dem APDS zugrunde liegt. Infolgedessen normalisieren sich Defizite und Dysregulationen der B- und T-Zellpopulationen.

Die Wirksamkeit von Leniolisib wurde in der Studie 2201, einer 12-wöchigen randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Studie der Phase II/III bei 31 Patienten mit bestätigter  APDS-assoziierter pathogener Variante in PIK3CD oder PIK3R1, untersucht.

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Mavorixafor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27. April 2026 Mavorixafor (Xolremdi, X4 Pharmaceuticals) als Orphan Drug bei Patienten ab 12 Jahren zur oralen Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten zugelassen.

Mavorixafor ist ein Antagonist des CXC-Chemokin-Rezeptors 4 (CXCR4), der die Bindung des CXCR4-Liganden, Stromal-Derived Factor-1α (SDF-1α)/CXC-Chemokin-Ligand 12 (CXCL12), blockiert. SDF-1/CXCR4 spielt eine Rolle beim Transport und Homing von Leukozyten in und aus dem Knochenmark-Kompartiment. 

Gain-of-Function-Mutationen im CXCR4-Rezeptor-Gen, die bei Patienten mit WHIM-Syndrom auftreten, führen zu einer erhöhten Reaktivität auf CXCL12 und zur Retention von Leukozyten im Knochenmark. Mavorixafor inhibiert die Reaktion auf CXCL12 sowohl bei Wildtyp- als auch bei mutierten CXCR4-Varianten im Zusammenhang mit dem WHIM-Syndrom.

Die Behandlung mit Mavorixafor führt zu einer verstärkten Mobilisierung von Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten aus dem Knochenmark in den peripheren Kreislauf.

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Paltusotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Paltusotin (Palsonify, Crinetics) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie zugelassen.

Paltusotin hemmt ähnlich wie das natürliche Hormon Somatostatin (SST) die Sekretion von GH und IGF-1. Paltusotin entfaltet seine pharmakologische Wirkung durch hochselektive Bindung (> 4 000-fach) an den Somatostatin-Rezeptor 2 (SST2) und besitzt eine geringe oder keine Affinität zu anderen SST-Rezeptor-Subtypen. Paltusotin hemmt die Akkumulation von zyklischem Adenosinmonophosphat (cAMP) durch die Aktivierung von humanem SST2.

Paltusotin bewirkt bei Akromegalie-Patienten eine deutliche Senkung und in vielen Fällen eine Normalisierung der IGF-1- und GH-Spiegel.

Wirksamkeit und Sicherheit von Paltusotin bei der Behandlung von Erwachsenen mit Akromegalie wurden in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studien im Parallelgruppen-Design (PATHFNDR-2 und PATHFNDR-1) untersucht.

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Remibrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2026 Remibrutinib (Rhapsido, Novartis) zur oralen Behandlung der chronischen spontanen Urtikaria (csU) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf eine  Behandlung mit H1-Antihistaminika zugelassen.

Remibrutinib ist ein selektiver Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der eine kovalente Bindung mit einem Cysteinrest im aktiven Zentrum von BTK bildet. Dies führt zu einer dauerhaften Inaktivierung der BTK. Die therapeutische Wirkung von Remibrutinib bei csU wird durch die Hemmung der Degranulation von Mastzellen und Basophilen erreicht, einschließlich der Freisetzung von Histamin und anderen  proinflammatorischen Mediatoren, die durch pathogenes IgE oder IgG, das gegen FcεRI oder IgE  gerichtet ist, vermittelt wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Remibrutinib wurden in zwei identischen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studien (REMIX-1 und REMIX-2) bei erwachsenen Patienten mit csU untersucht, die trotz Behandlung mit H1-Antihistaminika der zweiten Generation symptomatisch blieben.

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