Leriglitazon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. September 2026 Leriglitazon (Nezglyal, Minoryx) zur oralen Behandlung von zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD) bei Jungen mit Adrenoleukodystrophie (ALD) im Alter von 2 bis 12 Jahren mit nicht Gadolinium-anreichernden (d. h. Gd-negativen) Läsionen in der Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns, mit einem neurologischen Funktionsscore (NFS) von 0 oder 1 zugelassen.

Leriglitazon ist ein selektiver Peroxisomenproliferator-aktivierter Rezeptor-Gamma (PPARγ)-Agonist. 

Leriglitazon verringerte die Neuroinflammation durch Inhibition von NF-κB-vermittelter Entzündungssignalgebung, schützte Neuronen und Astrozyten und reduzierte die Mikroglia-Aktivierung in In-vitro-Modellen der cALD. Es reduzierte außerdem oxidativen Stress und förderte die Mitochondrienfunktion in neuronalen Zelltypen. Leriglitazon verringerte die Anheftung von Monozyten an Endothelzellen in In-vitro-Modellen, die mit der Blut-Hirn-Schranke in Zusammenhang stehen. In einem In-vivo-Modell der für cALD relevanten Neuroinflammation führte Leriglitazon zu einer dosisabhängigen Reduktion der klinischen Symptome. Schützende und regenerative Effekte auf die Myelinisierung wurden sowohl in In-vitro- als auch in In-vivo-Modellen nachgewiesen.

Die Wirksamkeit von Leriglitazon bei der angegebenen Population wurde in einer offenen

Studie an pädiatrischen männlichen Patienten mit cALD (MT-2-02; N=23) untersucht.

Quelle

Info der EMA