Trofinetid von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. August 2026 Trofinetid (Daybu, Acadia) als Orphan Drug zur oralen Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren zugelassen.

Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des N-terminalen Tripeptids des Insulin-like Growth Factor 1. Der genaue molekulare Wirkmechanismus von Trofinetid in der Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms ist jedoch nicht bekannt. 

Die Wirksamkeit von Trofinetid zur Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms wurde in Studie ACP-2566-003 (Studie 1), einer 12-wöchigen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie bei weiblichen Patienten (N = 187) mit Rett-Syndrom im Alter von 5 bis 20 Jahren untersucht. 

Quelle

Info der EMA