Velmanase alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi) als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose zuzulassen.

Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherkrankheit mit Immunschwäche, fazialen Anomalien, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuellem Defizit. Bisher gibt es keine Therapie.
Velmanase alfa ist eine rekombinante humane Alpha-Mannosidose, die als intravenöse Enzymersatztherapie für die Behandlung dieser seltenen Erkrankung eingesetzt werden soll.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018
Pressemitteilung der EMA vom 26. Januar 2018