Velmanase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 27.3.2018 Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi) als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen zugelassen.

Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherkrankheit mit Immunschwäche, fazialen Anomalien, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuellem Defizit. Bisher gibt es keine Therapie.
Velmanase alfa ist eine rekombinante humane Alpha-Mannosidose, die als intravenöse Enzymersatztherapie für die Behandlung dieser seltenen Erkrankung eingesetzt werden kann.
Velmanase alfa soll die natürliche Alpha-Mannosidase ergänzen oder ersetzen. Diese katalysiert den

sequentiellen Abbau von hybriden und komplexen mannosereichen Oligosacchariden im Lysosom  und reduziert dadurch die Menge angereicherter mannosereicher Oligosaccharide. 

Die Substanz wurde in fünf klinischen Studien mit insgesamt 33 Patienten untersucht.

Quelle

EPAR der EMA

Velmanase alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Januar 2018 empfohlen, Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi) als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose zuzulassen.

Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherkrankheit mit Immunschwäche, fazialen Anomalien, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuellem Defizit. Bisher gibt es keine Therapie.
Velmanase alfa ist eine rekombinante humane Alpha-Mannosidose, die als intravenöse Enzymersatztherapie für die Behandlung dieser seltenen Erkrankung eingesetzt werden soll.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Januar 2018
Pressemitteilung der EMA vom 26. Januar 2018