Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2017 empfohlen, Nusinersen (Spinraza, Biogen) zur Behandlung von 5q-spinaler Muskelatrophie.
Patienten mit spinaler Muskelatrophie fehlt das Protein Survival Motor Neuron (SMN), welches essentiell für die normale Funktion sowie das Überleben motorischer Neuronen ist. Fü SMN sind das SMN1-Gen und das SMN2-Gen zuständig. Den meisten Patienten fehlt das SMN1-Gen, während sie über das SMN2-Gen verfügen. Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid und hilft dem SMN2-Gen auch ohne das SMN1-Gen ausreichende Mengen an funktionsfähigem SMN-Protein herzustellen. Dadurch verbessert sich das Überleben der Motoneuronen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Montag, 24. April 2017
Sarilumab von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2017 empfohlen, Sarilumab (Kevzara, Sanofi-Aventis) zur parenteralen Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer rheumatoider Arthritis in Kombination mit Methotrexat zuzulassen, die auf eines oder mehrere DMARDs nicht ausreichend ansprechen. Bei Patienten, die Methotrexat nicht vertragen oder für die Methotrexat nicht geeignet ist, kann Sarilumab in Monotherapie gegeben werden.
Sarilumab ist ein gegen Interleukin-6 (IL-6) gerichteter monoklonaler Antikörper, der über IL-6-Rezeptoren vermittelte Signale hemmt. In Phase-3-Studien verringerte er die Symptome der RA und besserte die körperlichen Funktionen. Häufigste Nebenwirkungen sind Neutropenie, erhöhte ALT, Erythem an der Injektionsstelle, Infektionen der oberen Atemwege und Harnwegsinfektionen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Sarilumab ist ein gegen Interleukin-6 (IL-6) gerichteter monoklonaler Antikörper, der über IL-6-Rezeptoren vermittelte Signale hemmt. In Phase-3-Studien verringerte er die Symptome der RA und besserte die körperlichen Funktionen. Häufigste Nebenwirkungen sind Neutropenie, erhöhte ALT, Erythem an der Injektionsstelle, Infektionen der oberen Atemwege und Harnwegsinfektionen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Trientintetrahydrochlorid von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2017 empfohlen, Trientintetrahydrochlorid (Cuprio, gmp-orphan) als Orphan Drug zur oralen Behandlung der Wilson-Krankheit für Patienten ab einem Alter von 5 Jahren zuzulassen.
Trientin ist ein Kupfer-chelatierendes Agens, das Kupfer im Körper bindet. Der stabile Kupferchelatkomplex wird über den Urin ausgeschieden. Außerdem kann Trientin die Absorption von Kupfer im Magen-Darm-Trakt hemmen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Trientin ist ein Kupfer-chelatierendes Agens, das Kupfer im Körper bindet. Der stabile Kupferchelatkomplex wird über den Urin ausgeschieden. Außerdem kann Trientin die Absorption von Kupfer im Magen-Darm-Trakt hemmen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Cerliponase alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2017 empfohlen, Cerliponase alfa (Brineura, BioMarin) als Orphan Drug zur intrazerebroventrikulären Infusion als Enzymersatztherapie bei neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 zuzulassen.
Bei dieser sehr seltenen Erkrankung kommt es durch einen Mangel an Tripeptidylpeptidase 1 zu Proteinablagerungen in Körper- und Nervenzellen, die letztlich zur Degeneration von Gehirn und Retina führen. Die meisten Kinder mit CLN2 verlieren bis zum 6. Lebensjahr die Fähigkeit, zu laufen und zu sprechen. Die Lebenserwartung der Patienten liegt bei 8 bis 12 Jahren.
Bisher gibt es keine zugelassene medikamentöse Therapie. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die das fehlende Enzym ersetzen und so die Symptome der Erkrankung lindern soll.
Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 21.April 2017
Bei dieser sehr seltenen Erkrankung kommt es durch einen Mangel an Tripeptidylpeptidase 1 zu Proteinablagerungen in Körper- und Nervenzellen, die letztlich zur Degeneration von Gehirn und Retina führen. Die meisten Kinder mit CLN2 verlieren bis zum 6. Lebensjahr die Fähigkeit, zu laufen und zu sprechen. Die Lebenserwartung der Patienten liegt bei 8 bis 12 Jahren.
Bisher gibt es keine zugelassene medikamentöse Therapie. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die das fehlende Enzym ersetzen und so die Symptome der Erkrankung lindern soll.
Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 21.April 2017
Inotuzumab Ozogamicin von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2017 empfohlen, Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa, Pfizer) zur Infusion als Monotherapie für Erwachsene mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver B-Zell-Präkursor-ALL zuzulassen. Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver r/r-ALL sollten auf mindestens einen Tyrosinkinase-Inhibitor nicht ausreichend angesprochen haben.
Inotuzumab Ozogamicin ist ein Antikörper-Konjugat, in dem der CD22-Antikörper Inotuzumab an das zytotoxische Antibiotikum Calicheamicin angebunden ist. Mehr als 90% der Patienten mit B-Zell-ALL exprimieren CD22 auf der Zelloberfläche. Inotuzumab Ozogamicin bindet selektiv an CD22, der CD22-Konjugatkomplex wird rasch internalisiert. Im Zellinneren wird dann Calicheamicin freigesetzt. Die zytotoxische Substanz bindet an die kleine Kurvatur der DNA und induziert einen Doppelstrangbruch mit nachfolgender Apoptose.
In klinischen Studien erhöhte das Antikörper-Konjugat den Anteil der Patienten mit kompletter Remission und mit molekularer Remission und es verzögerte die Progression. Häufigste Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie, Neutropenie, Anämie, Leukopenie, Infektionen, Blutungen und venookklusive Lebererkrankungen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Inotuzumab Ozogamicin ist ein Antikörper-Konjugat, in dem der CD22-Antikörper Inotuzumab an das zytotoxische Antibiotikum Calicheamicin angebunden ist. Mehr als 90% der Patienten mit B-Zell-ALL exprimieren CD22 auf der Zelloberfläche. Inotuzumab Ozogamicin bindet selektiv an CD22, der CD22-Konjugatkomplex wird rasch internalisiert. Im Zellinneren wird dann Calicheamicin freigesetzt. Die zytotoxische Substanz bindet an die kleine Kurvatur der DNA und induziert einen Doppelstrangbruch mit nachfolgender Apoptose.
In klinischen Studien erhöhte das Antikörper-Konjugat den Anteil der Patienten mit kompletter Remission und mit molekularer Remission und es verzögerte die Progression. Häufigste Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie, Neutropenie, Anämie, Leukopenie, Infektionen, Blutungen und venookklusive Lebererkrankungen.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21.April 2017
Montag, 17. April 2017
Miglustat von der EU-Kommission zugelassen
Die EU-Kommission hat am 22. März 2017 Miglustat (Yargesa, Jenson R+Ltd) für die orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei erwachsenen Patienten zugelassen, Es darf nur zur Behandlung von Patienten verwendet werden, für die eine Enzymsubstitutionstherapie nicht in Frage kommt.
Die Gaucher-Krankheit ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die auf einer Abbaustörung von
Glucosylceramid beruht und zu einer lysosomalen Speicherung dieses Stoffes und einem
breitgefächerten Krankheitsbild führt. Miglustat hemmt die Glucosylceramidsynthase, die für den
ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykolipide verantwortlich ist.
Quelle:
EMA-Info
Die Gaucher-Krankheit ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die auf einer Abbaustörung von
Glucosylceramid beruht und zu einer lysosomalen Speicherung dieses Stoffes und einem
breitgefächerten Krankheitsbild führt. Miglustat hemmt die Glucosylceramidsynthase, die für den
ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykolipide verantwortlich ist.
Quelle:
EMA-Info
Samstag, 15. April 2017
Selexipag: EMA schließt Sicherheitsüberprüfung ab
Die Sicherheitsüberprüfung von Selexipag (Uptravi, Actelion) ist abgeschlossen, die EMA bestätigt, dass Selexipag wie bisher zugelassen weiter verwendet werden kann. Änderungen der Packungsbeilage sind nicht erforderlich.
Die Sicherheitsüberprüfung war vom Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) durchgeführt worden, weil fünf Todesfälle aufgetreten waren. Es konnte jedoch keine erhöhte Sterberate durch die Verwendung des Prostacyclin-Rezeptoragonisten festgestellt werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 7. April 2017
Die Sicherheitsüberprüfung war vom Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) durchgeführt worden, weil fünf Todesfälle aufgetreten waren. Es konnte jedoch keine erhöhte Sterberate durch die Verwendung des Prostacyclin-Rezeptoragonisten festgestellt werden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 7. April 2017
Dienstag, 4. April 2017
Tofacitinib von der EU-Kommission zugelassen
Die EU-Kommission hat am 24. März 2017 Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer) als Filmtabletten für die Behandlung von Patienten mit mäßig schwerer bis schwerer rheumatoider Arthritis zugelassen, die auf mindestens ein Krankheits-modifizierendes Medikament (DMARD) nicht ausreichend angesprochen oder dieses nicht vertragen haben. Tofacitinib kann als Monotherapie, wenn Methotrexat unverträglich oder unwirksam ist, oder in Kombination mit Methotrexat eingesetzt werden.
Tofacitinib ist nach Baricitinib ein weiterer für die Therapie der rheumatoiden Arthritis verfügbarer Januskinasehemmer, es hemmt selektiv und reversibel JAK1, JAK2 und JAK3. JAKs spielen eine wichtige Rolle bei immunologischen und entzündlichen Prozessen.
In menschlichen Zellen hemmt Tofacitinib bevorzugt die Signalübertragung durch heterodimere Zytokin-Rezeptoren, die mit JAK3 und/oder JAK1 assoziieren, mit funktioneller Selektivität gegenüber Zytokin-Rezeptoren, deren Signalübertragung über JAK2-Dimere erfolgt. Die Hemmung von JAK1 und JAK3 durch Tofacitinib dämpft die Signalübertragung von Interleukinen (IL-2, IL-4, IL-6, IL-7, IL-9, IL-15 und IL-21) und von Typ-I- und Typ-II-Interferonen, was eine Modulation der immunologischen und inflammatorischen Antwort zur Folge hat.
Quelle:
EPAR der EMA
Tofacitinib ist nach Baricitinib ein weiterer für die Therapie der rheumatoiden Arthritis verfügbarer Januskinasehemmer, es hemmt selektiv und reversibel JAK1, JAK2 und JAK3. JAKs spielen eine wichtige Rolle bei immunologischen und entzündlichen Prozessen.
In menschlichen Zellen hemmt Tofacitinib bevorzugt die Signalübertragung durch heterodimere Zytokin-Rezeptoren, die mit JAK3 und/oder JAK1 assoziieren, mit funktioneller Selektivität gegenüber Zytokin-Rezeptoren, deren Signalübertragung über JAK2-Dimere erfolgt. Die Hemmung von JAK1 und JAK3 durch Tofacitinib dämpft die Signalübertragung von Interleukinen (IL-2, IL-4, IL-6, IL-7, IL-9, IL-15 und IL-21) und von Typ-I- und Typ-II-Interferonen, was eine Modulation der immunologischen und inflammatorischen Antwort zur Folge hat.
Quelle:
EPAR der EMA
Freitag, 24. März 2017
Dinutuximab beta Apeiron von der EMA zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2017 empfohlen, Dinutuximab beta Apeiron unter besonderen Umständen für die Behandlung für die Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastom bei Patienten im Alter ab 12 Monaten zuzulassen, die zuvor Induktions-Chemotherapie erhielten und mindestens eine partielle Remission erreicht haben, gefolgt von myeloablativer Therapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT) sowie bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom ohne oder mit residueller Erkrankung. Vor der Behandlung des rezidivierten Neuroblastoms sollte die aktiv progrediente Erkrankung mit anderen Maßnahmen stabilisiert werden. Bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung oder bei Patienten, die bei der Erstlinientherapie kein komplettes Ansprechen erreicht haben, soll es in Kombination mit Interleukin-2 (IL-2) angewendet werden.
Dinutuximab (Unituxin, United Therapeutics Europe Ltd.) war bereits im August 2015 zugelassen worden für die Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastom bei Patienten im Alter von 12 Monaten bis 17 Jahren, die zuvor Induktions-Chemotherapie erhielten und mindestens eine partielle Remission erreicht haben, gefolgt von myeloablativer Therapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT). Es sollte in Kombination mit Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF), Interleukin-2 (IL-2) und Isotretinoin angewendet werden. Auf Antrag des Zulassungsinhabers wurde diese Zulassung im März 2017 widerrufen (siehe med|pharm|text-Blog).
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23.März 2017
Dinutuximab (Unituxin, United Therapeutics Europe Ltd.) war bereits im August 2015 zugelassen worden für die Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastom bei Patienten im Alter von 12 Monaten bis 17 Jahren, die zuvor Induktions-Chemotherapie erhielten und mindestens eine partielle Remission erreicht haben, gefolgt von myeloablativer Therapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT). Es sollte in Kombination mit Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF), Interleukin-2 (IL-2) und Isotretinoin angewendet werden. Auf Antrag des Zulassungsinhabers wurde diese Zulassung im März 2017 widerrufen (siehe med|pharm|text-Blog).
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23.März 2017
Chlormethin von der EU-Kommission zugelassen
Die EU-Kommission hat am 7. März 2017 Chlormethin (Ledaga, Actelion) als Orphan Drug zur topischen Behandlung von kutanem T-Zell-Lymphom (MF-CTCL) des Typs Mycosis
fungoides bei Erwachsenen zugelassen.
Das Stickstofflost-Analogon Chlormethin ist ein bifunktionelles Alkylans, das rasch proliferierende Zellen hemmt. Wirksamkeit und Sicherheit wurden in einer randomisierten, multizentrischen, Beobachter-verblindeten, aktiv kontrollierten Non-Inferiority-Studie (Studie 201) an 260 erwachsenen Patienten mit MF-CTCL im Stadium IA (141), IB (115) und IIA (4) untersucht, die zuvor mindestens mit einer Lokaltherapie für die Haut behandelt worden waren.
Quelle:
EPAR der EMA
fungoides bei Erwachsenen zugelassen.
Das Stickstofflost-Analogon Chlormethin ist ein bifunktionelles Alkylans, das rasch proliferierende Zellen hemmt. Wirksamkeit und Sicherheit wurden in einer randomisierten, multizentrischen, Beobachter-verblindeten, aktiv kontrollierten Non-Inferiority-Studie (Studie 201) an 260 erwachsenen Patienten mit MF-CTCL im Stadium IA (141), IB (115) und IIA (4) untersucht, die zuvor mindestens mit einer Lokaltherapie für die Haut behandelt worden waren.
Quelle:
EPAR der EMA
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