Miglustat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 22. März 2017 Miglustat (Yargesa, Jenson R+Ltd) für die orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei erwachsenen Patienten zugelassen, Es darf nur zur Behandlung von Patienten verwendet werden, für die eine Enzymsubstitutionstherapie nicht in Frage kommt.

Die Gaucher-Krankheit ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die auf einer Abbaustörung von
Glucosylceramid beruht und zu einer lysosomalen Speicherung dieses Stoffes und einem
breitgefächerten Krankheitsbild führt. Miglustat hemmt die Glucosylceramidsynthase, die für den
ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykolipide verantwortlich ist.

Quelle:
EMA-Info

Eliglustat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Januar 2015 Eliglustat (Cerdelga, Genzyme) bei Erwachsenen mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zugelassen, die schlechte, intermediäre oder schnelle Metabolisierer über CYP2D6 sind.

Eliglustat war im Dezember 2007 als Orphan Drug anerkannt worden. Das Ceramid-Analogon ist ein potenter und spezifischer Inhibitor der Glucosylceramid-Synthase. Es wirkt als Substrat-Reduktionstherapie (STR für Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1, weil es die Bildung von Gluco­cerebrosiden verringert. Die Wirkung ist allerdings schwächer als eine Enzymersatztherapie des M. Gaucher. Vorteilhaft ist jedoch, dass es oral anwendbar ist.
Durch die Senkung der Glucocerebrosid-Spiegel verkleinern sich Leber und Milz, hämatologische Parameter und Parameter des Knochenstoffwechsels bessern sich. Häufigste Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Blähungen, Arthralgie und Fatigue.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.

Quelle:
Mitteilung der EU-Kommission

Eliglustat von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom November 2014 empfohlen, Eliglustat (Cerdelga, Genzyme) bei Erwachsenen mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zuzulassen, die schlechte, intermediäre oder extensive Metabolisierer über CYP2D6 sind.

Eliglustat war im Dezember 2007 als Orphan Drug anerkannt worden. Es ist ein potenter und spezifischer Inhibitor der Glucosylceramid-Synthase und wirkt als Substrat-Reduktionstherapie (STR für Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1, weil es die Bildung von Gluco­cerebrosiden verringert. Die Wirkung ist allerdings schwächer als eine Enzymersatztherapie des M. Gaucher. Vorteilhaft ist jedoch, dass es oral anwendbar ist.
Durch die Senkung der Glucocerebrosid-Spiegel verkleinern sich Leber und Milz, hämatologische Parameter und Parameter des Knochenstoffwechsels bessern sich. Häufigste Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Blähungen, Arthralgie und Fatigue.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. November  2014

Taliglucerase alfa von der FDA bei Gaucher-Krankheit zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Taliglucerase alfa (Elelyso, Pfizer) als Orphan Drug zur Behandlungvon Patienten mit Gaucher-Krankheit.

Taliglucerase alfa (Elelyso, Pfizer) wird zur Langzeitsubstitution des bei Gaucher-Krankheit fehlenden Enzyms Glucocerebrosidase injiziert. Es ist für die Behandlung von Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1 (nicht neuropathisch) zugelassen.


Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 1. Mai 2012

EU: Velaglucerase alfa zur Langzeittherapie der Gaucher-Krankheit zugelassen

Die EU-Kommission hat Velaglucerase (Vpriv, Shire) zur Langzeitbehandlung von Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen.

Mit Velaglucerase alfa ist eine Enzymersatztherapie bei Kindern und Erwachsenen möglich. Damit steht eine Behandlungsalternative zu Imiglucerase (Cerezyme®) zur Verfügung, bei dem die Versorgung wegen Lieferengpässen oft eingeschränkt oder unterbrochen ist. Morbus Gaucher ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Patienten einen Mangel am Enzym Glucocerebrosidase haben, das normalerweise ein fettartiges Stoffwechselprodukt abbaut, das sogenannte Glucocerebrosid. Ohne das Enzym sammelt sich Glucocerebrosid im Körper an, typischerweise in Leber, Milz und Knochenmark. Dies führt zu den Symptomen wie Anämie, Müdigkeit, häufige Blutergüssen und Blutungsneigung, vergrößerter Milz und Leber sowie Knochenschmerzen und Knochenbrüchen.

Quelle:
Pharmatimes vom 31. August 2010

EMA: Velaglucerase zur Zulassung bei Gaucher-Krankheit empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) empfahl in seiner Sitzung vom Juni 2010 die Zulassung von Velaglucerase alfa (Vpriv, Shire Pharmaceutical für die Behandlung der Gaucher-Krankheit.

Velaglucerase alfa soll als Orphan Drug für die Langzeitbehandlung der Gaucher-Krankheit eingesetzt werden. Die Behandlung sollte von einem Arzt mit ausreichender Erfahrung durchgeführt werden.

Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 25. Juni 2010