Miglustat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 22. März 2017 Miglustat (Yargesa, Jenson R+Ltd) für die orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei erwachsenen Patienten zugelassen, Es darf nur zur Behandlung von Patienten verwendet werden, für die eine Enzymsubstitutionstherapie nicht in Frage kommt.

Die Gaucher-Krankheit ist eine erbliche Stoffwechselkrankheit, die auf einer Abbaustörung von
Glucosylceramid beruht und zu einer lysosomalen Speicherung dieses Stoffes und einem
breitgefächerten Krankheitsbild führt. Miglustat hemmt die Glucosylceramidsynthase, die für den
ersten Schritt in der Synthese der meisten Glykolipide verantwortlich ist.

Quelle:
EMA-Info