Alipogen Tiparvovec: EMA empfiehlt erstmals Zulassung für Gentherapie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom 16. bis 21. Juli 2012 empfohlen, Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) für die Behandlung schwerer Pankreatitiden bei Patienten mit angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel zuzulassen.


Eine Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) ist eine sehr seltene Erkrankung. Ursache sind mehr als 100 verschiedene Mutationen im Gen für die Lipoproteinlipase. Der Ausfall des Enzyms führt zu einem verminderten Abbau von Chylomikronen. Nach fettreichen Mahlzeiten kommt es bei den Betroffenen zu einer Hyperchylomikronämie mit dem Risiko einer schweren Pankreatitis. Patienten mit LPLD müssen eine streng fettarme Diät einhalten.
Mit Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) werden Lipoproteinlipase-produzierende Gene mit Hilfe eines viralen Vektors in die Muskelzellen injiziert. Bislang ist das Mittel nur an 27 Patienten untersucht.
Nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Zulassungsempfehlung schon mehrfach abgelehnt hatte, hat er nun doch beschlossen, den Nutzen für die am schwersten betroffene Patientengruppe über die Risiken zu stellen. Die Zulassungsempfehlung ist allerdings an verschiedene Bedingungen geknüpft.

Quellen:
Mitteilung der EMA vom 20. Juli 2012
Pressemitteilung der EMA vom 20. Juli 2012