Alipogen Tiparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) für die Behandlung schwerer Pankreatitiden bei Patienten mit angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel zugelassen.

Mit Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) ist erstmals  eine Gentherapie in Europa zugelassen worden. Es kann bei Patienten mit angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel eingesetzt werden, die trotz Fettrestriktion in der Nahrung an schweren oder multiplen Pankreatitiden leiden. Mit Alipogen Tiparvovec werden Lipoproteinlipase-produzierende Gene mit Hilfe eines viralen Vektors in die Muskelzellen injiziert. Bislang ist das Mittel nur an 27 Patienten untersucht.

Quelle:
Pharmalive.com vom 2.November 2012

Alipogen Tiparvovec: EMA empfiehlt erstmals Zulassung für Gentherapie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom 16. bis 21. Juli 2012 empfohlen, Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) für die Behandlung schwerer Pankreatitiden bei Patienten mit angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel zuzulassen.


Eine Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) ist eine sehr seltene Erkrankung. Ursache sind mehr als 100 verschiedene Mutationen im Gen für die Lipoproteinlipase. Der Ausfall des Enzyms führt zu einem verminderten Abbau von Chylomikronen. Nach fettreichen Mahlzeiten kommt es bei den Betroffenen zu einer Hyperchylomikronämie mit dem Risiko einer schweren Pankreatitis. Patienten mit LPLD müssen eine streng fettarme Diät einhalten.
Mit Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) werden Lipoproteinlipase-produzierende Gene mit Hilfe eines viralen Vektors in die Muskelzellen injiziert. Bislang ist das Mittel nur an 27 Patienten untersucht.
Nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Zulassungsempfehlung schon mehrfach abgelehnt hatte, hat er nun doch beschlossen, den Nutzen für die am schwersten betroffene Patientengruppe über die Risiken zu stellen. Die Zulassungsempfehlung ist allerdings an verschiedene Bedingungen geknüpft.

Quellen:
Mitteilung der EMA vom 20. Juli 2012
Pressemitteilung der EMA vom 20. Juli 2012

EMA: Zulassung von Alipogen tiparvovec nicht empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat in seiner Sitzung vom 17. bis 20. Oktober 2011 beschlossen, die Zulassung von Alipogen tiparvovec nicht empfehlen.

Alipogen tiparvovec - ein Gentherapeutikum, - sollte zur Behandlung von Patienten mit Lipoproteinlipasemangel eingesetzt werden.
Da keine ausreichenden Wirksamkeitsnachweise vorgelegt werden konnte, wird die Zulassung nicht empfohlen.

Quelle:
EMA Summary of opinion vom 20. Oktober 2011

EMA: Keine Empfehlung für Mannitol, Voclosporin und Alipogen tiparvovec

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat in seiner Sitzung vom 20. bis 23. Juni 2011 empfohlen, Mannitol, Voclosporin und Alipogen tiparvovec nicht zur Zulassung zu empfehlen.

• Mannitol (Bronchitol, Pharmaxis Pharmaceuticals) sollte für die Behandlung von Erwachsenen mit zystischer Fibrose eingesetzte werden.
• Voclosporin (Luveniq, Lux Biosciences GmbH) war für die Behandlung der chronischen, nicht infektiösen Uveitis vorgesehen.
• Alipogen tiparvovec (Glybera, Amsterdam Molecular Therapeutics B.V.), ein gentherapeutisches Produkt, sollte zur Behandlung von Erwachsenen mit Lipoproteinlipase-Mangel und Hyperchylomikronämie oder akuter Pankreatitis in der Anamnese eingesetzt werden.

Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 24. Juni 2011