Neue Zulassungsempfehlungen der EMEA - Juli 2009

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) hat in seiner Sitzung vom 20. bis 23. Juli 2009 positive Empfehlungen für die Zulassungen folgender Substanzen ausgesprochen:

• Rilonacept (Arcalyst, Regeneron UK Limited) als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit schweren CAPS( Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes) einschließlich FACS (Familial Cold Autoinflammatory Syndrome) und Muckle-Wells-Syndrom (MWS).
• Canakinumab (Ilaris, Novartis) als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit CAPS (Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes (CAPS), einschließlich Muckle-Wells-Syndrom (MWS), NOMID (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease), CINCA (Chronic Infantile Neurological, Cutaneous, Articular Syndrome) und schweren Formen von FCAS (Familial Cold Autoinflammatory Syndrome).
• Prucaloprid (Resolor, Movetis) für die symptomatische Therapie einer chronischen Obstipation bei Frauen, bei denen Laxanzien nicht ausreichend wirken.

Eine Erweiterung der Zulassung wurde empfohlen für:

• Raltegravir (Isentress, MSD Sharp & Dohme) zur Behandlung von bislang therapienaiven erwachsenen Patienten mit HIV-Infektion.
• Levetiracetam (Keppra, UCB) nun auch zur Behandlung für Kinder ab einem Monat
• Rituximab (Mabthera, Roche) zur Behandlung der wiederauftretender/refraktären CLL.
• Temsirolimus (Torisel, Wyeth) für die Behandlung des rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphoms (MCL)

Quelle:
Pressemitteilung der EMEA vom 30. Juli 2009

FDA: Rilonacept als Orphan Drug zugelassen

Die amerikanische FDA hat am 27. Februar 2008 als Orphan Drug den Interleukin-1-Blocker Rilonacept (Arcalyst) für die Langzeitbehandlung des FCAS (Familiary Cold Autoinflammatory Syndrom) und des MWS (Muckle-Wells-Syndrom zugelassen.

Das FCAS wird auch als familiäre Kälteurtikaria bezeichnet, es ist eine autosomal dominant vererbte entzündliche Erkrankung, die durch Episoden mit Fieber, Ausschlag und Gelenkschmerzen nach Kälteexposition einhergeht.

Das MWS ist eine autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die durch Innenohrschwerhörigkeit, rezidivierend auftretendes urtikarielles Exanthem und eine systemische Amyloidose gekennzeichnet ist.

Quelle:
http://www.fda.gov/bbs/topics/NEWS/2008/NEW01801.html