Sapropterin: EU-Kommission erweitert Einsatzmöglichkeiten

Die EU-Kommission hat die Einsatzmöglichkeiten von Sapropterin (Kuvan, Merck Serono) erweitert: Es kann nun bei Kindern jeden Alters (nicht mehr erst ab 4 Jahren) für die Behandlung der Phenylketonurie eingesetzt werden.

Die Zulassungserweiterung basiert vorwiegend auf den Ergebnissen der SPARK-Studie. Diese Phase-3b-Studie zeigte, dass die Verabreichungvon Sapropterin zusätzlich zu einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme die Toleranz gegenüber Phenylalanin bei Kindern unter 4 Jahren, die unter Phenylketonurie (PKU) leiden und auf Sapropterin ansprechen, im Vergleich zu Kindern unter alleiniger Diät signifikant um 30,5 mg/kg/Tag erhöht (p < 0,001).
In der Behandlungsgruppe mit einer Penylalanin-restriktiven Diät plus Sapropterin erhöhte sich die Phenylalanintoleranz nach 26 Wochen von anfänglich 37,1 mg/kg/Tag auf 80,6 mg/kg/Tag und bei alleiniger Phenylalanin-restriktiver Diät nach 26 Wochen von anfänglich 35,8 mg/kg/Tag auf 50,1 mg/kg/Tag.

Golimumab, Ibrutinib, Perampanel, Sapropterin, Ustekinumab, Insulin decludec/Liraglutid: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Mai 2015 empfohlen, die Indikationen von Golimumab, Ibrutinib, Perampanel, Sapropterin, Ustekinumab und Insulin decludec/Liraglutid zu erweitern.

Golimumab (Simponi, Janssen) soll für die Behandlung der nicht-radiologisch nachweisbaren axialen Spondylarthritis (nr-axial SpA) eingesetzt werden bei Patienten mit objektiv nachweisbaren Entzündungszeichen wie erhöhten CRP-Spiegel oder Nachweis im MRT, die nicht ausreichend auf NSAR ansprechen oder diese nicht vertragen.

Ibrutinib (Imbruvica, Janssen) soll für die Behandlung von Erwachsenen mit Waldenström-Makroglobulinämie eingesetzt werden können, die mindestens eine vorausgehende Therapie erhalten haben oder als Erstlinientherapie bei Patienten, für die eine Chemo-Immuntherapie nicht in Frage kommt.

Insulin degludec/Liraglutid (Xultophy, Novo Nordisk) soll nun auch bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes eingesetzt werden können, deren Blutzuckerspiegel durch andere zuckersenkende Medikamente in Kombination mit einem GLP-1-Agonist nicht ausreichend gesenkt werden konnte.

Perampanel (Fycompa, Eisa) soll für die zusätzliche Therapie von primären generalisierten tonisch-klonischen Kräömpfen bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit idiopathischer generalisierter Epilepsie eingesetzt werden können.

Sapropterin (Kuvan, Merck Serono) soll nun bei Kindern jeden Alters (nicht mehr erst ab 4 Jahren) für die Behandlung der Phenylketonurie eingesetzt werden können.

Ustekinumab (Stelara, Janssen) soll für die Behandlung der mäßig starken bis schweren Plaque-Psoriasis bei Kindern ab einem Alter von 12 Jahren eingesetzt werden können, bei denen andere systemische Therapien oder Phototherapie nicht ausreichend wirken und nicht verträglich sind.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. Mai 2015

Neue Zulassungsempfehlungen der EMEA - September 2008

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der EMEA hat in seinem Treffen im September 2008 u. a. für folgende Substanzen eine Zulassung empfohlen:

• Brinzolamid/Timolol (Azarga, Alcon Laboratories) zur Senkung des intraokulären Druckues bei Erwachsenen mit Glaukom oder okulärer Hypertension, bei denen mit einer Monotherapie der intraokuläre Druck unzureichend gesenkt werden kann.
• Sapropterin-Dihydrochlorid (Kuvan, Merck KGaA) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren und mit Phenylketonurie (PKU). Sapropterin-Dihydrochlorid ist auch indiziert für die Behandlung der Hyperphenylalaninämia (HPA) bei Erwachsenen und Kindern mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel

Für folgende Arzneimittel wird eine Erweiterung der Indikation empfohlen

• Caspofungin (Cancidas, MSD Merck Sharp & Dohme) für Kinder ab 12 Monaten

Quellen:
http://www.emea.europa.eu/htms/human/opinion/opinion.htm
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/cancidas/50283008en.pdf