Sapropterin: EU-Kommission erweitert Einsatzmöglichkeiten

Die EU-Kommission hat die Einsatzmöglichkeiten von Sapropterin (Kuvan, Merck Serono) erweitert: Es kann nun bei Kindern jeden Alters (nicht mehr erst ab 4 Jahren) für die Behandlung der Phenylketonurie eingesetzt werden.

Die Zulassungserweiterung basiert vorwiegend auf den Ergebnissen der SPARK-Studie. Diese Phase-3b-Studie zeigte, dass die Verabreichungvon Sapropterin zusätzlich zu einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme die Toleranz gegenüber Phenylalanin bei Kindern unter 4 Jahren, die unter Phenylketonurie (PKU) leiden und auf Sapropterin ansprechen, im Vergleich zu Kindern unter alleiniger Diät signifikant um 30,5 mg/kg/Tag erhöht (p < 0,001).
In der Behandlungsgruppe mit einer Penylalanin-restriktiven Diät plus Sapropterin erhöhte sich die Phenylalanintoleranz nach 26 Wochen von anfänglich 37,1 mg/kg/Tag auf 80,6 mg/kg/Tag und bei alleiniger Phenylalanin-restriktiver Diät nach 26 Wochen von anfänglich 35,8 mg/kg/Tag auf 50,1 mg/kg/Tag.