Concizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Dezember 2024 Concizumab (Alhemo, Novo Nordisk) zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten mit:

- Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren

- Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) mit FIX-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren

zugelassen.

Concizumab ist ein Antikörper gegen TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor). TFPI ist ein Inhibitor von Faktor Xa (FXa). Die Bindung von Concizumab an TFPI verhindert die Hemmung von FXa durch TFPI. Die erhöhte FXa-Aktivität verlängert die Aktivierungsphase der Gerinnungskaskade und ermöglicht eine ausreichende Thrombinbildung für eine wirksame Hämostase. Concizumab wirkt unabhängig von FVIII und FIX.

Quelle:

Info der EMA

Susoctocog alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Juli 2015 empfohlen, Susoctocog alfa (Obizur, Baxalta Innovations) für die Behandlung von Blutungsepisoden bei erwachsenen Patienten mit erworbener Hämophilie aufgrund von Antikörpern gegen Faktor VIII zuzulassen.

Susoctocog alfa ist ein porciner rekombinanter Faktor VIII, der Blutungen stoppt, indem er mit aktiviertem Faktor IX einen Komplex bildet. Hierdurch beschleunigt sich die Umwandlung von Faktor X zu aktiviertem Faktor X. Aktivierter Faktor X wandelt Prothrombin in Thrombin um, das wiederum die Fibrinbildung aus Fibrinogen katalysiert.
Häufigste Nebenwirkung ist ein Nachweis von hemmenden Antikörpern gegen porcinen Faktor VIII.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23. Juli 2015

Eloctate von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat antihämophilen rekombinanten Faktor, Fc-Fusionsprotein (Eloctate, Biogen Idec) als Orphan Drug für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A zugelassen.

Eloctate ist das erste Faktor-VIII-Präparat mit einer verlängerten Halbwertszeit. Es enthält Faktor VIII (antihämophilen Faktor), der an ein Fc-Proteinfragment gebunden ist, wodurch die Halbwertszeit verlängert wird.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Eloctate wurden in einer klinischen Studie mit 164 Patienten untersucht, in der die prophylaktische Gabe mit der Gabe nach Bedarf verglichen wurde. Die Studie zeigte, dass mit Eloctate Blutungsepisoden wirksam behandelt werden können, das es Blutungen verhindern oder reduzieren kann und dass Blutungen während und nach chirurgischen Eingriffen damit kontrolliert werden können.
Es gab keine Hinweise auf unerwünschte Wirkungen.

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 6. Juni 2014

Simoctocog alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Mai 2014 empfohlen, Simoctocog alfa (Nuwiq, Octapharma)für die Prophylaxe und Therapie von Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A zuzulassen.

Simoctocog alfa ist ein rekombinanter Faktor VIII, mit dem eine Substitutionstherapie bei Faktor-VIII-Mangel möglich ist. Es ist der erste Faktor VIII, der biotechnisch mit Hilfe einer menschlichen Zelllinie hergestellt wird. Der Nutzen von Simoctocog alfa in Prophylaxe und Therapie von Blutungen und die hämostatische Wirksamkeit bei operativen Eingriffen wurde in drei Studien mit Erwachsenen und Kindern nachgewiesen. Nebenwirkungen wurden bislang nicht gesehen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 22. Mai 2014

Lang wirkender Faktor IX von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat den lang wirkenden Faktor IX Alprolix für Patienten mit Hämophilie B zugelassen.

Der rekombinante lang wirkende Faktor IX Alprolix (Biogen) ist als Orphan Drug zur Behandlung und Prävention von Blutungen bei Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie B zugelassen. Das Faktor-IX-Molekül ist an ein Fc-Fragment gekoppelt, wodurch das Protein länger im Kreislauf verbleibt.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Alprolix wurden in einer multizentrischen klinischen Studie mit 123 Patienten nachgewiesen.

Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 28. März 2014

Turoctocog alfa von der EU-Kommission für Hämophilie A zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. November Turoctocog alfa (Novo Eight, Novonordisk) für die Prophylaxe und Therapie von Blutungen bei Patienten mit Hämophile A zugelassen.

Turoctocog alfa (Novo Eight, Novonordisk) ist ein rekombinant hergestellter humaner Faktor VIII, der die vorübergehende Substitution von endogenem Faktor VIII bei Patienten mit Hämophilie A ermöglicht.

Quelle:
EU-Kommission

Turoctocog alfa zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom September 2013 empfohlen, Turoctocog alfa (Novo Eight, Novonordisk) für die Prophylaxe und Therapie von Blutungen bei Patienten mit Hämophile A zuzulassen.

Turoctocog alfa (Novo Eight, Novonordisk) ist rekombinant hergestellter humaner Faktor VIII, der die vorübergehende Substitution von endogenem Faktor VIII bei Patienten mit Hämophilie A ermöglicht.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 19. September 2013