Elosulfase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. April 2014 Elosulfase alfa (Vimizim, BioMarin) als Orphan Drug für die Behandlung der Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrom) bei Patienten jeden Alters zugelassen.
Mucopolysaccharidose Typ IVA (Morquio-A-Syndrome) ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-sulfat-Sulfatase (GALNS) verursacht wird. Mit Elosulfase alfa kann das fehlende Enzym substituiert werden.
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Elosulfase alfa wurden in einer klinischen Studie mit 176 Patienten im Alter von 5 bis 57 Jahren. untersucht. Durch Behandlung mit dem Enzym stieg die 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 22,5 m.
Häufigste Nebenwirkungen waren Fieber, Erbrechen, Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Schüttelfrost und Fatigue. Auf das Risiko einer Anaphylaxie wird hingewiesen.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.
Elosulfase alfa war Mitte Februar 2014 von der FDA beschleunigt zugelassen worden.

Quelle:
Biospace vom 28.4.2014