Ataluren von der EMA für Duchenne-Dystrophie empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Mai 2014 empfohlen, das Orphan Drug Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Dystrophie bedingt zuzulassen.

Im Januar 2014 hatte der CHMP die Zulassung nicht empfohlen. Nach einer erneuten Überprüfung der Daten kam der CHMP nun zu dem Ergebnis, dass die vorgelegten Ergebnisse eine bedingte Zulassung der Substanz rechtfertigen.
Ataluren ist eine oral applizierbare Substanz, die bei genetisch bedingten Erkrankungen, die auf sogennanten Nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus ermöglichen soll. Dies soll auf einer Interaktionen von Ataluren mit dem Ribosom beruhen, von dem die entsprechende mRNS abgelesen wird.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23. Mai 2014