Ataluren, Brivaracetam, Tofacitinib: EMA empfiehlt Erweiterung der Zulassung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Mai 2018 empfohlen, die Zulassung von Ataluren, Brivaracetam und Tofacitinib zu erweitern.

• Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) soll künftig bei Patienten ab einem Alter von 2 (statt 5) Jahren eingesetzt werden können.
• Brivaracetam (Briviact, UCB) soll künftig auch bei Kindern ab 4 Jahren eingesetzt werden können.
• Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer) soll künftig bei erwachsenen Patienten mit moderater bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa eingesetzt werden können, die auf eine konventionelle Therapie oder ein Biologikum nicht ausreichend ansprechen oder dieses nicht vertragen.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 31. Mai 2018

Ataluren von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 5. August 20104 das Orphan Drug Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Dystrophie bedingt zugelassen.
Ataluren ist eine oral applizierbare Substanz, die bei genetisch bedingten Erkrankungen, die auf sogennanten Nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus ermöglichen soll. Dies soll auf einer Interaktionen von Ataluren mit dem Ribosom beruhen, von dem die entsprechende mRNS abgelesen wird.

Quelle:
Mitteilung der EU-Kommission

Ataluren von der EMA für Duchenne-Dystrophie empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Mai 2014 empfohlen, das Orphan Drug Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Dystrophie bedingt zuzulassen.

Im Januar 2014 hatte der CHMP die Zulassung nicht empfohlen. Nach einer erneuten Überprüfung der Daten kam der CHMP nun zu dem Ergebnis, dass die vorgelegten Ergebnisse eine bedingte Zulassung der Substanz rechtfertigen.
Ataluren ist eine oral applizierbare Substanz, die bei genetisch bedingten Erkrankungen, die auf sogennanten Nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus ermöglichen soll. Dies soll auf einer Interaktionen von Ataluren mit dem Ribosom beruhen, von dem die entsprechende mRNS abgelesen wird.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 23. Mai 2014

Ataluren: keine Zulassungsempfehlung der EMA

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner
Sitzung vom Januar 2014 empfohlen, die Zulassung von Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung der Duchenne-Dystrophie nicht zu empfehlen.

Ataluren wurde in einer Studie mit 174 Patienten im Vergleich zu Placebo untersucht.
Nach Ansicht des CHMP konnte jedoch in dieser Studie die Wirksamkeit nicht belegt werden.
Der Nutzen überwiegt damit die Risiken der Substanz nicht.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 24. Januar 2014