Cysteaminbitartrat von der FDA für Cystinose zugelassen

Cysteaminbitartrat (Procybsi, Raptor) ist von der FDA zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose bei Kindern und Erwachsenen zugelassen worden.

In der EU ist Cysteaminbitartrat (Cystagon) hierfür seit 1997 verfügbar.
Cysteamin bremst die Anhäufung von Cystin in bestimmten Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) bei Patienten mit nephropathischer Cystinose; bei frühzeitigem Behandlungsbeginn verzögert es  die Entstehung eines Nierenversagens.

Quellen:
Pressemitteilung der FDA vom 30. April 2013
EPAR der EMA