Mercaptamin: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Oktober 2016 empfohlen, die Zulassung von Mercaptamin zu erweitern. Neben seiner Anwendung als Procysbi (Raptor) zur Behandlung von Patienten mit nephropathischer Zystinose soll es nun in Form von Augentropfen als Cystadrops (Orphan Europe) für die Behandlung von kristallinen Cystinablagerungen im Auge bei Patienten mit Cystinose ab einem Alter von 2 Jahren eingesetzt werden können.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 13. Oktober 2016

Cysteaminbitartrat von der FDA für Cystinose zugelassen

Cysteaminbitartrat (Procybsi, Raptor) ist von der FDA zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose bei Kindern und Erwachsenen zugelassen worden.

In der EU ist Cysteaminbitartrat (Cystagon) hierfür seit 1997 verfügbar.
Cysteamin bremst die Anhäufung von Cystin in bestimmten Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) bei Patienten mit nephropathischer Cystinose; bei frühzeitigem Behandlungsbeginn verzögert es  die Entstehung eines Nierenversagens.

Quellen:
Pressemitteilung der FDA vom 30. April 2013
EPAR der EMA