Trametinib, Capsaicin, Eltrombopag, Dabrafenib: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Juli 2015 empfohlen, die Zulassung von Trametinib, Dabrafenib, Capsaicin und Eltrombopag zu erweitern.

• Trametinib (Mekinist) soll  in Monotherapie oder in Kombination mit Dabrafenib für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem Melanom und BRAF-V600-Mutation eingesetzt werden können.
• Dabrafenib (Tafinlar) soll in Monotherapie oder in Kombination mit Trametinib für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem Melanom und BRAF-V600-Mutation eingesetzt werden können.
• Capsaicin (Qutenza): Die Beschränkung der Anwendung auf nicht-diabetische Patienten soll aufgehoben werden.
• Eltrombopag/Eltrombopag olamin (Revolade) soll bei Erwachsenen mit erworbener schwerer aplastischer Anämie eingesetzt werden können, die refraktär auf eine vorangegangene Immunsuppression oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind.

Quelle:
Mitteilungen der EMA vom 23. Juli 2015

FDA: Canakinumab für CAPS-Patienten zugelassen

Canakinumab (Ilaris, Novartis Pharma), ein humaner, monoklonaler Antikörper, blockiert selektiv und langfristig Blockade Interleukin-1β. Er ist in den USA und seit 6. Juli 2009 in der Schweiz zur Behandlung des CAPS - des Cryopyrin-assoziiertes periodischen Syndroms zugelassen. Durch die Neutralisierung von IL-1β, schaltet Canakinumab alle Entzündungssymptome bei CAPS aus.
Die am 4. Juni 2009 im NEJM publizierte Phase-III-Studie bei CAPS war eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte Studie zur Bewertung von Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Canakinumab. Die 48-wöchige Studie schloss 35 Patienten im Alter von vier bis 75 Jahren ein und gliederte sich in drei Abschnitte. Im ersten Zeitraum von acht Wochen erhielten die 35 Patienten eine Einzeldosis Canakinumab (150 mg s.c.). 34 der 35 Patienten sprachen rasch und umfassend auf die Therapie an. 31 Patienten, die weiterhin auf die Therapie ansprachen, nahmen am anschließenden zweiten Abschnitt teil: eine 24-wöchige, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte Phase. Die Patienten wurden alle acht Wochen entweder mit Canakinumab oder Plazebo behandelt. Primärer Endpunkt in dieser zweiten Beobachtungsphase war es, die Anzahl der Patienten zu vergleichen, die unter der Behandlung mit Canakinumab ein Rezidiv oder ein „Aufflackern“ der Krankheit erlitten im Vergleich zu den Patienten, die mit Plazebo behandelt wurden. Bei der Patientengruppe, die auf Canakinumab eingestellt war, kam es bei keinem Patienten zu einem Krankheitsschub, in der Plazebo-Gruppe hingegen traf es 13 von 16 Patienten (0 vs 81 %, p<0,001).
Im Anschluss an den zweiten Teil der Studie oder bei Auftreten eines Krankheitsschubes kamen die Patienten in die dritte Phase: 31 Patienten erhielten über einen Zeitraum von mindestens 16 Wochen zwei weitere Behandlungen mit Canakinumab. 28 schlossen diese Studienphase ab, ohne ein Rezidiv zu entwickeln. Ein Patient erlitt am letzten Tag der Studie ein Rezidiv, d.h. 62 Tage nach der letzten Canakinumab-Injektion. Zwei Patienten hatten die Studie abgebrochen: einer wegen unbefriedigender Wirkung, einer wegen eines Harnwegsinfekts.
Canakinumab wurde im Allgemeinen gut vertragen. Es ergab sich, abgesehen von einem Anstieg der Verdachtsfälle von Infektionen, kein konsistentes Muster unerwünschter Ereignisse. Bei zwei Patienten traten schwere unerwünschte Ereignisse auf. Im Verlauf der Studie waren weder Todesfälle noch lebensbedrohliche unerwünschte Ereignisse zu verzeichnen.

Quellen:
Presseinformation Novartis Pharma vom 7.7.2009
Lachmann HJ, et al. Use of Canakinumab in the Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome. N Engl J Med 2009;360:241-2425

Neue Zulassungsempfehlungen der EMEA

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) hat in seiner Sitzung vom März 2009 positive Empfehlungen für die Zulassungen folgender Substanzen ausgesprochen:

• Ulipristalacetat (Ellaone, HRA Pharma) zur Notfallkontrazeption innerhalb von 5 Tagen nach ungeschütztem Geschlechtsverkehr.
  
• Tacrolimus (Modigraf, Astellas Pharma) zu Prophylaxe und Therapie von Transplantatabstoßung bei Erwachsenen und Kindern nach Transplantation von Niere, Leber oder Herz.
• Capsaicin (Qutenza, NeurogesX UK Ltd.) zur Behandlung von peripheren neuropathischen Schmerzen bei nichtdiabetischen Erwachsenen.
  
• Sevelamercarbonat (Renvela, Genzyme) zur Kontrolle der Hyperphosphatämie bei Erwachsenen mit Hämo- oder Peritonealdialyse und bei Erwachsenen mit chronischen Nierenerkrankungen, die nicht dialysiert werden mit einem Serumphosphatspiegel ab 1,78 mmol/l.

Quelle:
http://www.emea.europa.eu/pdfs/human/press/pr/17279709en.pdf