Mit Alipogen Tiparvovec (Glybera, UniQure biopharma) ist erstmals eine Gentherapie in Europa zugelassen worden. Es kann bei Patienten mit angeborenem Lipoproteinlipase-Mangel eingesetzt werden, die trotz Fettrestriktion in der Nahrung an schweren oder multiplen Pankreatitiden leiden. Mit Alipogen Tiparvovec werden Lipoproteinlipase-produzierende Gene mit Hilfe eines viralen Vektors in die Muskelzellen injiziert. Bislang ist das Mittel nur an 27 Patienten untersucht.
Quelle:
Pharmalive.com vom 2.November 2012
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